Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van veiligheid en werkzaamheid van My008211a in paroxysmale nachthemoglobinurie (PNH) -patiënten die naïef zijn om een ​​aanvulling van remmertherapie aan te vullen

5 mei 2025 bijgewerkt door: Wuhan Createrna Science and Technology Co., Ltd

Een gerandomiseerde, multicenter, actief-vergelijkingsgestuurde, open-label-studie om de werkzaamheid en veiligheid van My008211A-tabletten te evalueren bij PNH-patiënten die naïef zijn als aanvulling op remmertherapie

Het belangrijkste doel van deze studie is om de werkzaamheid van My008211A te evalueren in vergelijking met eculizumab bij PNH -patiënten.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een multi-center, gerandomiseerde, open-label, actieve comparatorgestuurde, parallelle groepsstudie. Het doel van deze studie is om te bepalen of MY008211A in vergelijking met eculizumab effectief en veilig is voor de behandeling van PNH -patiënten die naïef waren als aanvulling op remmertherapie.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

66

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

  • Naam: Wuhan Createrna Science and Technology Co.,Ltd
  • Telefoonnummer: +86 027-68788900
  • E-mail: lcyxzx@createrna.com

Studie Locaties

  • China
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, China, 100032
        • Nog niet aan het werven
        • Peking Union Medical College Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
        • Contact:
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, China, 300020
        • Werving
        • Chinese Academy of Medical Sciences Hematology Hospital
        • Contact:
          • Fengkui Zhang, PhD
          • Telefoonnummer: 022-23909095

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Mannelijke en vrouwelijke deelnemers ≥ 18 jaar oud en BMI ≥ 18,0 kg/m2 met een diagnose van PNH bevestigd door hoge gevoeligheidscytometrie met kloongrootte ≥ 10%.
  2. Gemiddeld hemoglobine -niveau <100 g/l bij screening.
  3. LDH> 1,5 x bovengrens van normaal (ULN) bij screening.
  4. Vaccinatie tegen Neisseria meningitidis -infectie is vereist voorafgaand aan het begin van de studiebehandeling. Indien niet eerder ontvangen, moet vaccinatie tegen Streptococcus pneumoniae en Haemophilus influenzae -infecties worden gegeven.

Uitsluitingscriteria:

  1. Patiënten met reticulocyten <100x10^9/l; bloedplaatjes <30x10^9/l; Neutrofielen <0,5x10^9/l.
  2. Geschiedenis van terugkerende invasieve infecties veroorzaakt door ingekapselde organismen, b.v. Meningococcus of Pneumococcus.
  3. Bekende of vermoedelijke erfelijke aanvullingstekort.
  4. Eerder beenmerg of hematopoietische stamceltransplantatie.
  5. Eerdere splenectomie.
  6. Een geschiedenis van maligniteit binnen 5 jaar vóór screening, behalve genezen lokaal basaalcelcarcinoom van de huid en carcinoom in situ van de baarmoederhals.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: My008211A -tabletten
My008211A -tabletten 400 mg bod
Geneesmiddel: My008211A -tabletten
Deelnemers ontvangen MY008211A in een dosis van 400 mg oraal B.I.D gedurende 24 weken
Actieve vergelijker: Eculizumab
Eculizumab injectie
Geneesmiddel: Eculizumab-injectie
Eculizumab-injectie gedurende 24 weken

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Het aandeel deelnemers met aanhoudende hemoglobinespiegels van ≥ 120 g/L in afwezigheid van transfusies van rode bloedcellen
Tijdsspanne: Tussen dag 126 en dag 168
Het aandeel patiënten met aanhoudende hemoglobinespiegels ≥ 120 g/l bij patiënten zonder RBC -transfusie (gedefinieerd als geen infusie van rode bloedcellen na D14 tot D168).
Tussen dag 126 en dag 168

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Het aandeel proefpersonen met een toename van hemoglobineconcentratie ≥ 20 g/l van de uitgangswaarde bij personen die geen RBC -transfusie ontvangen
Tijdsspanne: Tussen dag 126 en dag 168
Het aandeel deelnemers dat een aanhoudende toename van de basislijn in de hemoglobinespiegels van ≥ 20 g/L bereikt, beoordeeld bij die zonder RBC -transfusie (gedefinieerd als geen infusie van rode bloedcellen na D14 tot D168).
Tussen dag 126 en dag 168
Het aandeel patiënten met LDH <1,5 uln onder degenen zonder RBC -transfusie.
Tijdsspanne: Tussen dag 126 en dag 168
Het aandeel patiënten met hemolyse gecontroleerd (gedefinieerd als LDH <1,5 uln) bij degenen zonder RBC -transfusie
Tussen dag 126 en dag 168
Verandering (uitgedrukt als percentages) in LDH -niveau van de basislijn
Tijdsspanne: Tussen dag 126 en dag 168
Verandering (uitgedrukt als percentages) in LDH -niveau van de basislijn
Tussen dag 126 en dag 168
Verandering van het aantal reticulocyten van de basislijn
Tijdsspanne: Tussen dag 126 en dag 168
Verandering van het aantal reticulocyten van de basislijn
Tussen dag 126 en dag 168
Het aandeel patiënten zonder RBC -transfusie
Tijdsspanne: Tussen dag 14 en dag 168
Het aandeel patiënten zonder RBC -transfusie
Tussen dag 14 en dag 168
Het klinische BTH -percentage
Tijdsspanne: Tussen dag 1 en dag 168
Het klinische BTH -percentage
Tussen dag 1 en dag 168
De belangrijkste nadelige vaatgebeurtenissen
Tijdsspanne: Tussen dag 1 en dag 168
De belangrijkste nadelige vaatgebeurtenissen
Tussen dag 1 en dag 168
Verandering in facit-F-score van de basislijn
Tijdsspanne: Tussen dag 126 en dag 168
Verander van de basislijn in facit-fatigue-scores. De facit-fatigue is een vragenlijst met 13 items met ondersteuning voor zijn geldigheid en betrouwbaarheid in PNH die de zelfgerapporteerde vermoeidheid van de patiënt beoordeelt en de impact ervan op de dagelijkse activiteiten en functie. Alle facit -schalen worden gescoord zodat een hoge score beter is. Aangezien elk van de 13 items van de facit-F-schaal varieert van 0-4, is het bereik van mogelijke scores 0-52, waarbij 0 de slechtst mogelijke score is en 52 de beste.
Tussen dag 126 en dag 168

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Wuhan Createrna Science and Technology Co., Ltd

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

30 augustus 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

30 december 2025

Studie voltooiing (Geschat)

30 december 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

10 april 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

16 april 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

17 april 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

9 mei 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

5 mei 2025

Laatst geverifieerd

1 april 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • MY008211A-PNH-3-02

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren