Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności MY008211A u napadowych pacjentów z hemoglobinurią (PNH), którzy są naiwni w celu uzupełnienia terapii inhibitora

5 maja 2025 zaktualizowane przez: Wuhan Createrna Science and Technology Co., Ltd

Randomizowane, wieloośrodkowe, kontrolowane przez aktywne, otwarte badanie w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa tabletek MY008211A u pacjentów z PNH, którzy są naiwni w celu uzupełnienia terapii inhibitora

Głównym celem tego badania jest ocena skuteczności MY008211A w porównaniu z ekulizumabem u pacjentów z PNH.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to wieloośrodkowe, randomizowane, otwarte, aktywne badanie grupy równoległych. Celem tego badania jest ustalenie, czy MY008211A w porównaniu z ekulizumabem jest skuteczne i bezpieczne w leczeniu pacjentów z PNH, którzy byli naiwni w celu uzupełnienia leczenia inhibitora.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

66

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

  • Nazwa: Wuhan Createrna Science and Technology Co.,Ltd
  • Numer telefonu: +86 027-68788900
  • E-mail: lcyxzx@createrna.com

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Chiny, 100032
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Peking Union Medical College Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
        • Kontakt:
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Chiny, 300020
        • Rekrutacyjny
        • Chinese Academy of Medical Sciences Hematology Hospital
        • Kontakt:
          • Fengkui Zhang, PhD
          • Numer telefonu: 022-23909095

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  1. Uczestnicy płci męskiej i żeńskiej w wieku ≥ 18 lat i BMI ≥ 18,0 kg/m2 z diagnozą PNH potwierdzonymi przez cytometrię przepływową o dużej wrażliwości o wielkości klonu ≥ 10%.
  2. Średni poziom hemoglobiny <100 g/l podczas badania przesiewowego.
  3. LDH> 1,5 x górna granica normalnego (ULN) podczas badania przesiewowego.
  4. Przed rozpoczęciem leczenia badawczego wymagana jest szczepienie przeciwko infekcji Neisseria meningitidis. Jeśli nie otrzymano wcześniej, należy podać szczepienie przeciwko Streptococcus pneumoniae i Haemophilus infnenzae infekcje.

Kryteria wykluczenia:

  1. Pacjenci z retikulocytami <100 x10^9/l; płytki krwi <30x10^9/l; Neutrofile <0,5x10^9/L.
  2. Historia nawracających infekcji inwazyjnych spowodowanych przez organizmy kapsułkowane, np. Meningococcus lub Pneumococcus.
  3. Znany lub podejrzany o niedobór uzupełnienia dziedzicznego.
  4. Poprzedni szpik kostny lub przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych.
  5. Poprzednia splenektomia.
  6. Historia nowotworów złośliwych w ciągu 5 lat przed badaniem, z wyjątkiem wyleczonego lokalnego raka komórek podstawowych skóry i raka in situ szyjki macicy.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: My008211a Tabletki
My008211a Tabletki 400 mg
Lek: My008211a Tabletki
Uczestnicy otrzymają MY008211A w dawce 400 mg doustnie B.I.D przez 24 tygodnie
Aktywny komparator: Eculizumab
Wstrzyknięcie ekulizumabu
Lek: Zastrzyk ekulizumabu
Zastrzyk ekulizumabu przez 24 tygodnie

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników z utrzymywanymi poziomami hemoglobiny ≥ 120 g/l przy braku transfuzji czerwonych krwinek
Ramy czasowe: między dniem 126 a dniem 168
Odsetek pacjentów z utrzymywanym poziomem hemoglobiny ≥ 120 g/l wśród osób bez transfuzji RBC (zdefiniowanej jako bez wlewu czerwonych krwinek po D14 do D168).
między dniem 126 a dniem 168

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek osób ze wzrostem stężenia hemoglobiny ≥ 20 g/l od wartości wyjściowych wśród osób, które nie otrzymują transfuzji RBC
Ramy czasowe: między dniem 126 a dniem 168
Odsetek uczestników osiągający trwały wzrost poziomu wyjściowego w poziomach hemoglobiny o ≥ 20 g/l oszacowanej wśród osób bez transfuzji RBC (zdefiniowanej jako bez wlewu czerwonych krwinek po D14 do D168).
między dniem 126 a dniem 168
Odsetek pacjentów z LDH <1,5 ULN wśród osób bez transfuzji RBC.
Ramy czasowe: między dniem 126 a dniem 168
Odsetek pacjentów z kontrolowanymi hemolizą (zdefiniowaną jako LDH <1,5 ULN) wśród osób bez transfuzji RBC
między dniem 126 a dniem 168
Zmiana (wyrażona jako wartości procentowe) w poziomie LDH od wartości wyjściowej
Ramy czasowe: między dniem 126 a dniem 168
Zmiana (wyrażona jako wartości procentowe) w poziomie LDH od wartości wyjściowej
między dniem 126 a dniem 168
Zmiana liczby retikulocytów od wartości wyjściowej
Ramy czasowe: między dniem 126 a dniem 168
Zmiana liczby retikulocytów od wartości wyjściowej
między dniem 126 a dniem 168
Odsetek pacjentów bez transfuzji RBC
Ramy czasowe: między dniem 14 a dniem 168
Odsetek pacjentów bez transfuzji RBC
między dniem 14 a dniem 168
Kliniczny wskaźnik BTH
Ramy czasowe: między dniem 1 a dniem 168
Kliniczny wskaźnik BTH
między dniem 1 a dniem 168
Główny niekorzystny wskaźnik zdarzeń naczyniowych
Ramy czasowe: między dniem 1 a dniem 168
Główny niekorzystny wskaźnik zdarzeń naczyniowych
między dniem 1 a dniem 168
Zmiana wyniku FACIT-F od linii podstawowej
Ramy czasowe: między dniem 126 a dniem 168
Zmiana od wartości wyjściowej w wynikach fait-zmęczenie. Współtwórca fascyn jest 13-elementowym kwestionariuszem z poparciem jego ważności i wiarygodności w PNH, który ocenia zgłaszane przez pacjenta zmęczenie i jego wpływ na codzienne czynności i funkcje. Wszystkie skale fasoli są oceniane tak, że wysoki wynik jest lepszy. Ponieważ każdy z 13 pozycji w skali Facit-F wynosi od 0-4, zakres możliwych wyników wynosi 0-52, przy czym 0 jest najgorszym możliwym wynikiem, a 52 najlepszy.
między dniem 126 a dniem 168

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Wuhan Createrna Science and Technology Co., Ltd

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

30 sierpnia 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 grudnia 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 grudnia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

10 kwietnia 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

16 kwietnia 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

17 kwietnia 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

9 maja 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

5 maja 2025

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • MY008211A-PNH-3-02

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj