Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av säkerhet och effektivitet av MY008211A i paroxysmal nattlig hemoglobinuria (PNH) patienter som är naiva att komplettera hämmarterapi

5 maj 2025 uppdaterad av: Wuhan Createrna Science and Technology Co., Ltd

En randomiserad, multicenter, aktiv-samparatorstyrd, öppen etikettstudie för att utvärdera effektivitet och säkerhet för MY008211A-tabletter hos PNH-patienter som är naiva att komplettera hämmarterapi

Huvudsyftet med denna studie är att utvärdera effektiviteten av MY008211A jämfört med eculizumab hos PNH -patienter.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en multicenter, randomiserad, öppen etikett, aktiv komparatorstyrd, parallell gruppstudie. Syftet med denna studie är att avgöra om MY008211A jämfört med eculizumab är effektivt och säkert för behandling av PNH -patienter som var naiva att komplettera hämmarterapi.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

66

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

  • Namn: Wuhan Createrna Science and Technology Co.,Ltd
  • Telefonnummer: +86 027-68788900
  • E-post: lcyxzx@createrna.com

Studieorter

  • Kina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kina, 100032
        • Har inte rekryterat ännu
        • Peking Union Medical College Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
        • Kontakt:
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Kina, 300020
        • Rekrytering
        • Chinese Academy of Medical Sciences Hematology Hospital
        • Kontakt:
          • Fengkui Zhang, PhD
          • Telefonnummer: 022-23909095

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inkluderingskriterier:

  1. Manliga och kvinnliga deltagare ≥ 18 år och BMI ≥ 18,0 kg/m2 med en diagnos av PNH bekräftad av högkänslighetsflödescytometri med klonstorlek ≥ 10%.
  2. Genomsnittlig hemoglobinnivå <100 g/L vid screening.
  3. LDH> 1,5 x övre gräns för normal (ULN) vid screening.
  4. Vaccination mot Neisseria meningitidis -infektion krävs före studiebehandlingen. Om det inte har mottagits tidigare, bör vaccination mot Streptococcus pneumoniae och Haemophilus influenzae -infektioner ges.

Uteslutningskriterier:

  1. Patienter med retikulocyter <100x10^9/L; Trombocyter <30x10^9/l; neutrofiler <0,5x10^9/l.
  2. Historia med återkommande invasiva infektioner orsakade av inkapslade organismer, t.ex. Meningococcus eller pneumococcus.
  3. Känd eller misstänkt ärftlig komplementbrist.
  4. Tidigare benmärg eller hematopoietisk stamcelltransplantation.
  5. Tidigare splenektomi.
  6. En historia av malignitet inom fem år före screening, förutom att botade lokalt basalcellscancer i huden och karcinom in situ i livmoderhalsen.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: My008211a tabletter
My008211a tabletter 400 mg bud
Läkemedel: My008211a tabletter
Deltagarna kommer att få MY008211A i en dos av 400 mg oralt B.I.D i 24 veckor
Aktiv komparator: Eculizumab
Eculizumab -injektion
Läkemedel: Eculizumab injektion
Eculizumab Injektion i 24 veckor

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andelen deltagare med långvariga hemoglobinnivåer på ≥ 120 g/L i frånvaro av röda blodkroppstransfusioner
Tidsram: mellan dag 126 och dag 168
Andelen patienter med långvariga hemoglobinnivåer ≥ 120 g/L bland de utan RBC -transfusion (definierad som ingen röda blodkroppsinfusion efter D14 till D168).
mellan dag 126 och dag 168

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andelen personer med en ökning av hemoglobinkoncentrationen ≥ 20 g/L från baslinjen bland personer som inte får RBC -transfusion
Tidsram: mellan dag 126 och dag 168
Andel deltagare som uppnår en långvarig ökning från baslinjen i hemoglobinnivåer på ≥ 20 g/L bedömd bland de utan RBC -transfusion (definierad som ingen röd blodkroppsinfusion efter D14 till D168).
mellan dag 126 och dag 168
Andelen patienter med LDH <1,5 uln bland dem utan RBC -transfusion.
Tidsram: mellan dag 126 och dag 168
Andelen patienter med hemolys kontrollerad (definierad som LDH <1,5 ULN) bland dem utan RBC -transfusion
mellan dag 126 och dag 168
Förändring (uttryckt som procenttal) i LDH -nivå från baslinjen
Tidsram: mellan dag 126 och dag 168
Förändring (uttryckt som procenttal) i LDH -nivå från baslinjen
mellan dag 126 och dag 168
Förändring i retikulocytantal från baslinjen
Tidsram: mellan dag 126 och dag 168
Förändring i retikulocytantal från baslinjen
mellan dag 126 och dag 168
Andelen patienter utan RBC -transfusion
Tidsram: mellan dag 14 och dag 168
Andelen patienter utan RBC -transfusion
mellan dag 14 och dag 168
Den kliniska BTH -hastigheten
Tidsram: mellan dag 1 och dag 168
Den kliniska BTH -hastigheten
mellan dag 1 och dag 168
De viktigaste biverkningarna
Tidsram: mellan dag 1 och dag 168
De viktigaste biverkningarna
mellan dag 1 och dag 168
Förändring i FACIT-F-poäng från baslinjen
Tidsram: mellan dag 126 och dag 168
Ändra från baslinjen i facit-fatigue poäng. Facit-fatigue är ett frågeformulär med 13 artiklar med stöd för sin giltighet och tillförlitlighet i PNH som bedömer patientens självrapporterade trötthet och dess inverkan på dagliga aktiviteter och funktion. Alla FACIT -skalor görs så att en hög poäng är bättre. Eftersom var och en av de 13 artiklarna i FACIT-F-skalan sträcker sig från 0-4, är utbudet av möjliga poäng 0-52, där 0 är den värsta möjliga poängen och 52 bäst.
mellan dag 126 och dag 168

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Wuhan Createrna Science and Technology Co., Ltd

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

30 augusti 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

30 december 2025

Avslutad studie (Beräknad)

30 december 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

10 april 2025

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

16 april 2025

Första postat (Faktisk)

17 april 2025

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

9 maj 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

5 maj 2025

Senast verifierad

1 april 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • MY008211A-PNH-3-02

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera