Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie bezpečnosti a účinnosti My008211a u paroxysmálních nočních hemoglobinurie (PNH), kteří jsou naivní pro terapii inhibitoru doplňku

5. května 2025 aktualizováno: Wuhan Createrna Science and Technology Co., Ltd

Randomizovaná, multicentrická, aktivní coparátorová kontrolovaná studie s otevřeným znakem pro vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti tablet My008211a u pacientů s PNH, kteří jsou naivní pro terapii inhibitoru doplňku

Hlavním účelem této studie je zhodnotit účinnost MY008211A ve srovnání s eculizumabem u pacientů s PNH.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jedná se o multicentrickou, randomizovanou, otevřenou a aktivní srovnávací srovnávací, paralelní skupinovou studii. Účelem této studie je zjistit, zda MY008211a ve srovnání s eculizumabem je účinný a bezpečný pro léčbu pacientů s PNH, kteří byli naivní na terapii inhibitoru.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

66

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Wuhan Createrna Science and Technology Co.,Ltd
  • Telefonní číslo: +86 027-68788900
  • E-mail: lcyxzx@createrna.com

Studijní místa

  • Čína
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Čína, 100032
        • Zatím nenabíráme
        • Peking Union Medical College Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
        • Kontakt:
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Čína, 300020
        • Nábor
        • Chinese Academy of Medical Sciences Hematology Hospital
        • Kontakt:
          • Fengkui Zhang, PhD
          • Telefonní číslo: 022-23909095

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Účastníci mužů a žen ≥ 18 let a BMI ≥ 18,0 kg/m2 s diagnózou PNH potvrzenou vysokou citlivostí průtokovou cytometrií s velikostí klonu ≥ 10%.
  2. Průměrná hladina hemoglobinu <100 g/l při screeningu.
  3. LDH> 1,5 x horní hranice normálního (ULN) při screeningu.
  4. Očkování proti infekci Neisseria Meningitidis je nutné před zahájením studijního léčby. Pokud by nebylo dříve obdrženo, mělo by být uvedeno očkování proti infekcím Streptococcus pneumoniae a Haemophilus influenzae.

Kritéria pro vyloučení:

  1. Pacienti s retikulocyty <100x10^9/l; destičky <30x10^9/l; Neutrofily <0,5x10^9/l.
  2. Historie opakujících se invazivních infekcí způsobených zapouzdřenými organismy, např. meningococcus nebo pneumococcus.
  3. Známý nebo podezřelý dědičný nedostatek doplňků.
  4. Předchozí transplantace kostní dřeně nebo hematopoetických kmenových buněk.
  5. Předchozí splenektomie.
  6. Historie malignity do 5 let před screeningem, s výjimkou vyléčení místního karcinomu bazálních buněk kůže a karcinomu in situ děložního čípku.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: MY008211A tablety
Tablety My008211a 400 mg nabídky
Lék: MY008211A tablety
Účastníci obdrží My008211a v dávce 400 mg orálně B.I.D po dobu 24 týdnů
Aktivní komparátor: Eculizumab
Eculizumab injekce
Lék: Injekce ekulizumabu
Injekce ekulizumabu po dobu 24 týdnů

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl účastníků s hladinami trvalého hemoglobinu ≥ 120 g/l v nepřítomnosti transfuzí červených krvinek
Časové okno: mezi dnem 126 a dnem 168
Podíl pacientů s trvalým hladinou hemoglobinu ≥ 120 g/l u pacientů bez transfúze RBC (definovaný jako žádná infuze červených krvinek po D14 až D168).
mezi dnem 126 a dnem 168

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl subjektů se zvýšením koncentrace hemoglobinu ≥ 20 g/l od výchozí hodnoty u subjektů, kteří nedostávají RBC transfuzi
Časové okno: mezi dnem 126 a dnem 168
Podíl účastníků, kteří dosáhli trvalého nárůstu z výchozí hodnoty v hladinách hemoglobinu ≥ 20 g/l hodnocených u osob bez transfúze RBC (definované jako žádná infuze červených krvinek po D14 až D168).
mezi dnem 126 a dnem 168
Podíl pacientů s LDH <1,5 ULN mezi pacienty bez transfúze RBC.
Časové okno: mezi dnem 126 a dnem 168
Podíl pacientů s hemolýzou kontrolovaným (definovaným jako LDH <1,5 ULN) mezi pacienty bez RBC transfúze
mezi dnem 126 a dnem 168
Změna (vyjádřená jako procenta) na úrovni LDH od základní linie
Časové okno: mezi dnem 126 a dnem 168
Změna (vyjádřená jako procenta) na úrovni LDH od základní linie
mezi dnem 126 a dnem 168
Změna počtu retikulocytů z výchozí hodnoty
Časové okno: mezi dnem 126 a dnem 168
Změna počtu retikulocytů z výchozí hodnoty
mezi dnem 126 a dnem 168
Podíl pacientů bez transfúze RBC
Časové okno: mezi 14. dnem a dnem 168
Podíl pacientů bez transfúze RBC
mezi 14. dnem a dnem 168
Klinická míra BTH
Časové okno: mezi 1. a dnem 168
Klinická míra BTH
mezi 1. a dnem 168
Hlavní rychlost nepříznivých vaskulárních událostí
Časové okno: mezi 1. a dnem 168
Hlavní rychlost nepříznivých vaskulárních událostí
mezi 1. a dnem 168
Změna skóre FACIT-F ze základní linie
Časové okno: mezi dnem 126 a dnem 168
Změňte se z výchozí hodnoty skóre faciit-fatigue. FACIT-FATIGUE je dotazník o 13 položek s podporou jeho platnosti a spolehlivosti v PNH, který hodnotí pacienta s únavou a její dopad na každodenní činnosti a funkci. Všechny stupnice FACIT jsou hodnoceny tak, že vysoké skóre je lepší. Protože každá z 13 položek stupnice FACIT-F se pohybuje od 0-4, rozsah možných skóre je 0-52, přičemž 0 je nejhorší možný skóre a 52 nejlepší.
mezi dnem 126 a dnem 168

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Wuhan Createrna Science and Technology Co., Ltd

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

30. srpna 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. prosince 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. prosince 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

10. dubna 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. dubna 2025

První zveřejněno (Aktuální)

17. dubna 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

9. května 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. května 2025

Naposledy ověřeno

1. dubna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • MY008211A-PNH-3-02

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Injekce ekulizumabu

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Azerbaijan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit