Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Изучение безопасности и эффективности MY008211A у пароксизмальной ночной гемоглобинурии (PNH), которые наивны для терапии ингибитором комплемента

5 мая 2025 г. обновлено: Wuhan Createrna Science and Technology Co., Ltd

Рандомизированное многоцентровое, контролируемое активным коллегию, открытое исследование с открытой маркой для оценки эффективности и безопасности таблеток MY008211A у пациентов с PNH, которые наивны для комплемента ингибиторной терапии

Основная цель этого исследования - оценить эффективность My008211A по сравнению с эколизумабом у пациентов с PNH.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это многоцентровое, рандомизированное, открытое, активное, контролируемое компаратором, параллельное групповое исследование. Цель этого исследования состоит в том, чтобы определить, является ли MY008211A по сравнению с экулизумабом эффективным и безопасным для лечения пациентов с PNH, которые были наивны для лечения ингибиторов дополнения.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

66

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Wuhan Createrna Science and Technology Co.,Ltd
  • Номер телефона: +86 027-68788900
  • Электронная почта: lcyxzx@createrna.com

Места учебы

  • Китай
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Китай, 100032
        • Еще не набирают
        • Peking Union Medical College Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
        • Контакт:
          • Bing Han, PhD
          • Номер телефона: 010-69155027
          • Электронная почта: Hanbing_Li@sina.com.cn
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Китай, 300020
        • Рекрутинг
        • Chinese Academy of Medical Sciences Hematology Hospital
        • Контакт:
          • Fengkui Zhang, PhD
          • Номер телефона: 022-23909095

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Участники мужского и женского пола ≥ 18 лет и ИМТ ≥ 18,0 кг/м2 с диагнозом PNH, подтвержденной высокочувствительной проточной цитометрией с размером клона ≥ 10%.
  2. Средний уровень гемоглобина <100 г/л на скрининге.
  3. LDH> 1,5 x Верхний предел нормального (ULN) при скрининге.
  4. Вакцинация против инфекции Neisseria meningitidis требуется до начала лечения исследования. Если ранее не было получено, должна быть дана вакцинация против Streptococcus pneumoniae и Haemophilus influenzae.

Критерии исключения:

  1. Пациенты с ретикулоцитами <100x10^9/л; тромбоциты <30x10^9/л; Нейтрофилы <0,5x10^9/л.
  2. История повторяющихся инвазивных инфекций, вызванных инкапсулированными организмами, например. Менингококк или пневмококк.
  3. Известный или подозреваемый недостаток наследственного комплемента.
  4. Предыдущая трансплантация стволовых клеток или гематопоэтические стволовые клетки.
  5. Предыдущая спленэктомия.
  6. История злокачественных новообразований в течение 5 лет до скрининга, за исключением излечения местной базальной карциномы кожи и карциномы на месте шейки матки.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: My008211A планшеты
My008211a планшеты 400 мг ставки
Лекарство: My008211A планшеты
Участники получат My008211A в дозе 400 мг перорально B.I.D в течение 24 недель
Активный компаратор: Экулизумаб
Экулизумаб -инъекция
Лекарство: Экулизумаб для инъекций
Экулизумаб для инъекций в течение 24 недель.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Доля участников с устойчивыми уровнями гемоглобина ≥ 120 г/л в отсутствие переливаний эритроцитов
Временное ограничение: Между днем ​​126 и днем ​​168
Доля пациентов с устойчивыми уровнями гемоглобина ≥ 120 г/л среди пациентов без переливания эритроцитов (определяется как инфузия эритроцитов после D14 до D168).
Между днем ​​126 и днем ​​168

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Доля субъектов с увеличением концентрации гемоглобина ≥ 20 г/л от исходного уровня среди субъектов, которые не получают переливания эритроцитов
Временное ограничение: Между днем ​​126 и днем ​​168
Доля участников, достигающих устойчивого увеличения по сравнению с исходным уровнем гемоглобина в ≥ 20 г/л, оцениваемых среди участников без переливания эритроцитов (не определяется как инфузия эритроцитов после D14 до D168).
Между днем ​​126 и днем ​​168
Доля пациентов с LDH <1,5 ULN среди пациентов без переливания эритроцитов.
Временное ограничение: Между днем ​​126 и днем ​​168
Доля пациентов с контролируемым гемолизом (определяется как LDH <1,5 ULN) среди пациентов без переливания эритроцитов
Между днем ​​126 и днем ​​168
Изменение (выраженное в процентах) на уровне LDH от базового уровня
Временное ограничение: Между днем ​​126 и днем ​​168
Изменение (выраженное в процентах) на уровне LDH от базового уровня
Между днем ​​126 и днем ​​168
Изменение количества ретикулоцитов из базовой линии
Временное ограничение: Между днем ​​126 и днем ​​168
Изменение количества ретикулоцитов из базовой линии
Между днем ​​126 и днем ​​168
Доля пациентов без переливания эритроцитов
Временное ограничение: Между 14 и днем ​​168
Доля пациентов без переливания эритроцитов
Между 14 и днем ​​168
Клинический уровень BTH
Временное ограничение: между 1 и днем ​​168
Клинический уровень BTH
между 1 и днем ​​168
Основная скорость неблагоприятных сосудистых событий
Временное ограничение: между 1 и днем ​​168
Основная скорость неблагоприятных сосудистых событий
между 1 и днем ​​168
Изменения в результате FACIT-F из базовой линии
Временное ограничение: Между днем ​​126 и днем ​​168
Изменение с базовой линии в оценках Facit-Fatigue. Facit-Fatigue представляет собой анкету из 13 пунктов с поддержкой его достоверности и надежности в PNH, который оценивает самооценку пациента, и ее влияние на повседневную деятельность и функции. Все шкалы FACIT оцениваются, так что высокий балл лучше. Поскольку каждый из 13 элементов шкалы FACIT-F колеблется от 0 до 4, диапазон возможных результатов составляет 0-52, а 0-худший возможный балл и 52 лучшего.
Между днем ​​126 и днем ​​168

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Wuhan Createrna Science and Technology Co., Ltd

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

30 августа 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

30 декабря 2025 г.

Завершение исследования (Оцененный)

30 декабря 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

10 апреля 2025 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

16 апреля 2025 г.

Первый опубликованный (Действительный)

17 апреля 2025 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

9 мая 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

5 мая 2025 г.

Последняя проверка

1 апреля 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • MY008211A-PNH-3-02

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться