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Étude de l'innocuité et de l'efficacité de MY008211A chez les patients paroxystiques de l'hémoglobinurie nocturne (PNH) qui sont naïfs pour compléter le traitement de l'inhibiteur

5 mai 2025 mis à jour par: Wuhan Createrna Science and Technology Co., Ltd

Un essai randomisé, multicentrique, contrôlé par un capital actif et contrôlé, pour évaluer l'efficacité et la sécurité des comprimés My008211A chez les patients PNH qui sont naïfs pour compléter le traitement des inhibiteurs

L'objectif principal de cette étude est d'évaluer l'efficacité de My008211a par rapport à l'éculizumab chez les patients PNH.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude parallèle contrôlée parallèle et contrôlée par le comparateur actif multicentrique. Le but de cette étude est de déterminer si MY008211A par rapport à l'éculizumab est efficace et sûr pour le traitement des patients PNH qui étaient naïfs pour compléter le traitement des inhibiteurs.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

66

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: Wuhan Createrna Science and Technology Co.,Ltd
  • Numéro de téléphone: +86 027-68788900
  • E-mail: lcyxzx@createrna.com

Lieux d'étude

  • Chine
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Chine, 100032
        • Pas encore de recrutement
        • Peking Union Medical College Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
        • Contact:
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Chine, 300020
        • Recrutement
        • Chinese Academy of Medical Sciences Hematology Hospital
        • Contact:
          • Fengkui Zhang, PhD
          • Numéro de téléphone: 022-23909095

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion:

  1. Les participants masculins et féminins ≥ 18 ans et l'IMC ≥ 18,0 kg / m2 avec un diagnostic de PNH confirmé par cytométrie d'écoulement à haute sensibilité avec une taille de clone ≥ 10%.
  2. Niveau d'hémoglobine moyen <100 g / L au dépistage.
  3. LDH> 1,5 x limite supérieure de la normale (ULN) au dépistage.
  4. La vaccination contre l'infection à Neisseria meningitidis est nécessaire avant le début du traitement de l'étude. S'il n'est pas reçu auparavant, la vaccination contre les infections de Streptococcus pneumoniae et Haemophilus influenzae devrait être donnée.

Critères d'exclusion:

  1. Patients atteints de réticulocytes <100x10 ^ 9 / L; plaquettes <30x10 ^ 9 / l; Neutrophiles <0,5x10 ^ 9 / L.
  2. Histoire des infections envahissantes récurrentes causées par des organismes encapsulés, par exemple. méningococcus ou pneumococcus.
  3. Cadécience de complément héréditaire connue ou suspectée.
  4. Merure osseuse antérieure ou transplantation de cellules souches hématopoïétiques.
  5. Splénectomie précédente.
  6. Des antécédents de malignité dans les 5 ans avant le dépistage, sauf le carcinome basal des cellules locales de la peau et le carcinome in situ du col de l'utérus.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Tablettes my008211a
My008211A Tablettes 400mg
Médicament: Tablettes my008211a
Les participants recevront MY008211A à une dose de 400 mg par voie orale B.I.D pendant 24 semaines
Comparateur actif: Éculizumab
Injection d'éculizumab
Médicament: Éculizumab injectable
Éculizumab injectable pendant 24 semaines

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
La proportion de participants avec des niveaux d'hémoglobine soutenus ≥ 120 g / L en l'absence de transfusions de globules rouges
Délai: Entre le jour 126 et le jour 168
La proportion de patients avec des niveaux d'hémoglobine soutenus ≥ 120 g / L chez ceux sans transfusion de RBC (définis comme aucune perfusion de globules rouges après D14 à D168).
Entre le jour 126 et le jour 168

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
La proportion de sujets ayant une augmentation de la concentration d'hémoglobine ≥ 20 g / L de la ligne de base chez les sujets qui ne reçoivent pas de transfusion RBC
Délai: Entre le jour 126 et le jour 168
Proportion de participants atteignant une augmentation soutenue par rapport à la base de référence dans les niveaux d'hémoglobine ≥ 20 g / L évalués parmi ceux sans transfusion de RBC (définis comme aucune perfusion de globules rouges après D14 à D168).
Entre le jour 126 et le jour 168
La proportion de patients atteints de LDH <1,5 ULN parmi ceux sans transfusion RBC.
Délai: Entre le jour 126 et le jour 168
La proportion de patients atteints d'hémolyse contrôlée (définie comme LDH <1,5 ULN) parmi celles sans transfusion RBC
Entre le jour 126 et le jour 168
Changement (exprimé en pourcentages) au niveau LDH par rapport à la ligne de base
Délai: Entre le jour 126 et le jour 168
Changement (exprimé en pourcentages) au niveau LDH par rapport à la ligne de base
Entre le jour 126 et le jour 168
Changement du nombre de réticulocytes par rapport à la ligne de base
Délai: Entre le jour 126 et le jour 168
Changement du nombre de réticulocytes par rapport à la ligne de base
Entre le jour 126 et le jour 168
La proportion de patients sans transfusion RBC
Délai: Entre le jour 14 et le jour 168
La proportion de patients sans transfusion RBC
Entre le jour 14 et le jour 168
Le taux de BTH clinique
Délai: Entre le jour 1 et le jour 168
Le taux de BTH clinique
Entre le jour 1 et le jour 168
Le taux d'événements vasculaires défavorables majeur
Délai: Entre le jour 1 et le jour 168
Le taux d'événements vasculaires défavorables majeur
Entre le jour 1 et le jour 168
Changement du score FACIT-F de la ligne de base
Délai: Entre le jour 126 et le jour 168
Changement par rapport à la référence dans les scores FACIT-Fatigue. La FACIT-FATIE est un questionnaire de 13 éléments ayant un soutien à sa validité et à sa fiabilité dans la PNH qui évalue la fatigue autodéclarée des patients et son impact sur les activités et la fonction quotidiennes. Toutes les échelles de facit sont notées pour qu'un score élevé soit meilleur. Comme chacun des 13 éléments de l'échelle FACIT-F varie de 0 à 4, la plage de scores possibles est de 0 à 52, 0 étant le pire score possible et 52 le meilleur.
Entre le jour 126 et le jour 168

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Wuhan Createrna Science and Technology Co., Ltd

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

30 août 2024

Achèvement primaire (Estimé)

30 décembre 2025

Achèvement de l'étude (Estimé)

30 décembre 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

10 avril 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

16 avril 2025

Première publication (Réel)

17 avril 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

9 mai 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

5 mai 2025

Dernière vérification

1 avril 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • MY008211A-PNH-3-02

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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