Estudo de segurança e eficácia de My008211a em pacientes paroxísticos de hemoglobinúria (PNH) que são ingênuos para complementar a terapia com inibidores
5 de maio de 2025 atualizado por: Wuhan Createrna Science and Technology Co., Ltd
Um estudo randomizado, multicêntrico, controlado por parente ativo e aberto para avaliar a eficácia e a segurança dos comprimidos My008211a em pacientes com PNH que são ingênuos para complementar a terapia inibidora
O principal objetivo deste estudo é avaliar a eficácia do My008211a em comparação com o eculizumab em pacientes com PNH.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo de grupo paralelo, randomizado, aberto e controlado por comparador, randomizado e controlado por comparador.
O objetivo deste estudo é determinar se o My008211a em comparação com o eculizumab é eficaz e seguro para o tratamento de pacientes com PNH que eram ingênuos para complementar a terapia inibidora.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
66
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Wuhan Createrna Science and Technology Co.,Ltd
- Número de telefone: +86 027-68788900
- E-mail: lcyxzx@createrna.com
Locais de estudo
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Beijing
-
Beijing, Beijing, China, 100032
- Ainda não está recrutando
- Peking Union Medical College Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
-
Contato:
- Bing Han, PhD
- Número de telefone: 010-69155027
- E-mail: Hanbing_Li@sina.com.cn
-
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Tianjin
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Tianjin, Tianjin, China, 300020
- Recrutamento
- Chinese Academy of Medical Sciences Hematology Hospital
-
Contato:
- Fengkui Zhang, PhD
- Número de telefone: 022-23909095
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios de inclusão:
- Participantes masculinos e femininos ≥ 18 anos de idade e IMC ≥ 18,0 kg/m2 com um diagnóstico de PNH confirmado por citometria de fluxo de alta sensibilidade com tamanho de clone ≥ 10%.
- Nível médio de hemoglobina <100 g/L na triagem.
- LDH> 1,5 x Limite superior do normal (ULN) na triagem.
- A vacinação contra a infecção por Neisseria meningitidis é necessária antes do início do tratamento do estudo. Se não for recebido anteriormente, devem ser dadas a vacinação contra as infecções por Streptococcus pneumoniae e Haemophilus influenzae.
Critérios de exclusão:
- Pacientes com reticulócitos <100x10^9/L; plaquetas <30x10^9/L; Neutrófilos <0,5x10^9/L.
- História de infecções invasivas recorrentes causadas por organismos encapsulados, por exemplo, Meningococcus ou pneumococcus.
- Deficiência de complemento hereditário conhecido ou suspeito.
- Transplante de células -tronco hematopoiéticas anteriores ou hematopoiéticas.
- Esplenectomia anterior.
- Uma história de malignidade dentro de 5 anos antes da triagem, exceto o carcinoma das células basais locais curadas da pele e carcinoma in situ do colo do útero.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Comprimidos my008211a
My008211a comprimidos de 400 mg de lance
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Os participantes receberão MY008211A na dose de 400 mg por via oral B.I.D por 24 semanas
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Comparador Ativo: Eculizumab
Injeção de eculizumab
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Injeção de eculizumabe por 24 semanas
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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A proporção de participantes com níveis sustentados de hemoglobina de ≥ 120 g/L na ausência de transfusões de glóbulos vermelhos
Prazo: Entre o dia 126 e o dia 168
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A proporção de pacientes com níveis sustentados de hemoglobina ≥ 120 g/L entre aqueles sem transfusão de RBC (definido como nenhuma infusão de glóbulos vermelhos após D14 a D168).
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Entre o dia 126 e o dia 168
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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A proporção de indivíduos com um aumento na concentração de hemoglobina ≥ 20 g/L da linha de base entre os indivíduos que não recebem transfusão de RBC
Prazo: Entre o dia 126 e o dia 168
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Proporção de participantes que atingem um aumento sustentado da linha de base nos níveis de hemoglobina de ≥ 20 g/L avaliados entre aqueles sem transfusão de hemácias (definidas como nenhuma infusão de glóbulos vermelhos após D14 a D168).
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Entre o dia 126 e o dia 168
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A proporção de pacientes com LDH <1,5 ULN entre aqueles sem transfusão de hemácias.
Prazo: Entre o dia 126 e o dia 168
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A proporção de pacientes com hemólise controlada (definida como LDH <1,5 ULN) entre aqueles sem transfusão de RBC
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Entre o dia 126 e o dia 168
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Mudança (expressa como porcentagens) no nível de LDH da linha de base
Prazo: Entre o dia 126 e o dia 168
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Mudança (expressa como porcentagens) no nível de LDH da linha de base
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Entre o dia 126 e o dia 168
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Mudança na contagem de reticulócitos da linha de base
Prazo: Entre o dia 126 e o dia 168
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Mudança na contagem de reticulócitos da linha de base
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Entre o dia 126 e o dia 168
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A proporção de pacientes sem transfusão de hemácias
Prazo: Entre o dia 14 e o dia 168
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A proporção de pacientes sem transfusão de hemácias
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Entre o dia 14 e o dia 168
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A taxa clínica de BTH
Prazo: Entre o dia 1 e o dia 168
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A taxa clínica de BTH
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Entre o dia 1 e o dia 168
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A principal taxa de eventos vasculares adversos
Prazo: Entre o dia 1 e o dia 168
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A principal taxa de eventos vasculares adversos
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Entre o dia 1 e o dia 168
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Mudança na pontuação FACIT-F em relação à linha de base
Prazo: Entre o dia 126 e o dia 168
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Mudança da linha de base nas pontuações do Facit-Fatigue.
O FACIT-FATIGUE é um questionário de 13 itens com apoio à sua validade e confiabilidade no PNH que avalia a fadiga auto-relatada do paciente e seu impacto nas atividades e funções diárias.
Todas as escalas FACIT são pontuadas para que uma pontuação alta seja melhor.
Como cada um dos 13 itens da escala FACIT-F varia de 0 a 4, a faixa de pontuações possíveis é de 0 a 52, sendo 0 a pior pontuação possível e 52 a melhor.
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Entre o dia 126 e o dia 168
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
30 de agosto de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
30 de dezembro de 2025
Conclusão do estudo (Estimado)
30 de dezembro de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
10 de abril de 2025
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
16 de abril de 2025
Primeira postagem (Real)
17 de abril de 2025
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
9 de maio de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
5 de maio de 2025
Última verificação
1 de abril de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças urogenitais
- Doenças Urogenitais Masculinas
- Doenças Urológicas
- Doenças Urogenitais Femininas
- Doenças urogenitais femininas e complicações na gravidez
- Distúrbios da micção
- Manifestações Urológicas
- Doenças Hematológicas
- Doenças da Medula Óssea
- Anemia Hemolítica
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- Síndromes Mielodisplásicas
- Proteinúria
- Hemoglobinúria
- Hemoglobinúria Paroxística
- Agentes imunossupressores
- Fatores Imunológicos
- Efeitos fisiológicos das drogas
- Agentes Inativadores de Complemento
- Eculizumabe
Outros números de identificação do estudo
- MY008211A-PNH-3-02
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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