Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af sikkerhed og effektivitet af MY008211A i paroxysmal natlig hæmoglobinuri (PNH) patienter, der er naive for at supplere inhibitorbehandling

5. maj 2025 opdateret af: Wuhan Createrna Science and Technology Co., Ltd

En randomiseret, multicenter, aktiv-sammenligningskontrolleret, open-label-forsøg for at evaluere effektivitet og sikkerhed for MY008211A-tabletter hos PNH-patienter, der er naive for at supplere inhibitorbehandling

Hovedformålet med denne undersøgelse er at evaluere effektiviteten af ​​MY008211A sammenlignet med eculizumab hos PNH -patienter.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er en multicenter, randomiseret, åben mærket, aktiv komparatorstyret, parallel gruppestudie. Formålet med denne undersøgelse er at bestemme, om MY008211A sammenlignet med eculizumab er effektiv og sikker til behandling af PNH -patienter, der var naive for at komplementere inhibitorbehandling.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

66

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

  • Navn: Wuhan Createrna Science and Technology Co.,Ltd
  • Telefonnummer: +86 027-68788900
  • E-mail: lcyxzx@createrna.com

Studiesteder

  • Kina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kina, 100032
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Peking Union Medical College Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
        • Kontakt:
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Kina, 300020
        • Rekruttering
        • Chinese Academy of Medical Sciences Hematology Hospital
        • Kontakt:
          • Fengkui Zhang, PhD
          • Telefonnummer: 022-23909095

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  1. Mandlige og kvindelige deltagere ≥ 18 år og BMI ≥ 18,0 kg/m2 med en diagnose af PNH bekræftet ved flowcytometri med høj følsomhed med klonstørrelse ≥ 10%.
  2. Gennemsnitlig hæmoglobinniveau <100 g/l ved screening.
  3. LDH> 1,5 x øvre grænse for normal (ULN) ved screening.
  4. Vaccination mod Neisseria -meningitidis -infektion er påkrævet inden start af undersøgelsesbehandlingen. Hvis det ikke er modtaget tidligere, bør vaccination mod Streptococcus pneumoniae og Haemophilus influenzae -infektioner gives.

Ekskluderingskriterier:

  1. Patienter med reticulocytter <100x10^9/l; Blodplader <30x10^9/l; Neutrofiler <0,5x10^9/l.
  2. Historie om tilbagevendende invasive infektioner forårsaget af indkapslede organismer, f.eks. Meningococcus eller Pneumococcus.
  3. Kendt eller mistænkt arvelig komplementmangel.
  4. Tidligere knoglemarv eller hæmatopoietisk stamcelletransplantation.
  5. Tidligere splenektomi.
  6. En historie med malignitet inden for 5 år før screening, undtagen kureret lokal basalcellekarcinom i huden og karcinomet in situ af livmoderhalsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: My008211a tabletter
My008211a tabletter 400 mg bud
Medicin: My008211a tabletter
Deltagerne vil modtage MY008211A i en dosis på 400 mg oralt B.I.D i 24 uger
Aktiv komparator: Eculizumab
Eculizumab -injektion
Medicin: Eculizumab injektion
Eculizumab-injektion i 24 uger

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andelen af ​​deltagere med vedvarende hæmoglobinniveauer på ≥ 120 g/l i mangel af transfusioner af røde blodlegemer
Tidsramme: Mellem dag 126 og dag 168
Andelen af ​​patienter med vedvarende hæmoglobinniveauer ≥ 120 g/L blandt dem uden RBC -transfusion (defineret som ingen infusion af røde blodlegemer efter D14 til D168).
Mellem dag 126 og dag 168

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andelen af ​​personer med en stigning i hæmoglobinkoncentration ≥ 20 g/l fra baseline blandt personer, der ikke modtager RBC -transfusion
Tidsramme: Mellem dag 126 og dag 168
Andelen af ​​deltagere, der opnår en vedvarende stigning fra baseline i hæmoglobinniveauer på ≥ 20 g/l vurderet blandt dem uden RBC -transfusion (defineret som ingen rød blodlegemer infusion efter D14 til D168).
Mellem dag 126 og dag 168
Andelen af ​​patienter med LDH <1,5 uln blandt dem uden RBC -transfusion.
Tidsramme: Mellem dag 126 og dag 168
Andelen af ​​patienter med hæmolyse kontrolleret (defineret som LDH <1,5 uln) blandt dem uden RBC -transfusion
Mellem dag 126 og dag 168
Ændring (udtrykt som procentdel) på LDH -niveau fra baseline
Tidsramme: Mellem dag 126 og dag 168
Ændring (udtrykt som procentdel) på LDH -niveau fra baseline
Mellem dag 126 og dag 168
Ændring i reticulocyttælling fra baseline
Tidsramme: Mellem dag 126 og dag 168
Ændring i reticulocyttælling fra baseline
Mellem dag 126 og dag 168
Andelen af ​​patienter uden RBC -transfusion
Tidsramme: Mellem dag 14 og dag 168
Andelen af ​​patienter uden RBC -transfusion
Mellem dag 14 og dag 168
Den kliniske BTH -sats
Tidsramme: Mellem dag 1 og dag 168
Den kliniske BTH -sats
Mellem dag 1 og dag 168
De største ugunstige vaskulære begivenheder
Tidsramme: Mellem dag 1 og dag 168
De største ugunstige vaskulære begivenheder
Mellem dag 1 og dag 168
Ændring i FACIT-F-score fra baseline
Tidsramme: Mellem dag 126 og dag 168
Ændring fra baseline i facit-fatigue-scoringer. Facit-fatigue er et spørgeskema på 13 punkter med støtte til dets gyldighed og pålidelighed i PNH, der vurderer patientens selvrapporteret træthed og dens indflydelse på daglige aktiviteter og funktion. Alle facit -skalaer scores, så en høj score er bedre. Da hver af de 13 poster i Facit-F-skalaen varierer fra 0-4, er intervallet af mulige scoringer 0-52, hvor 0 er den værst mulige score og 52 bedst.
Mellem dag 126 og dag 168

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Wuhan Createrna Science and Technology Co., Ltd

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

30. august 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. december 2025

Studieafslutning (Anslået)

30. december 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. april 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. april 2025

Først opslået (Faktiske)

17. april 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

9. maj 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

5. maj 2025

Sidst verificeret

1. april 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MY008211A-PNH-3-02

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Paroksysmal natlig hæmoglobinuri (PNH)

Kliniske forsøg med Eculizumab injektion

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bahrain

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner