范可尼贫血的临床试验

创伤性脑损伤 | 意识障碍 | CVA（脑血管意外） | 最低意识状态 | 植物人状态 | 丘脑梗塞 | 昏迷;延长 | 最低意识状态加 | 最低意识状态负 | 缺氧，大脑

美国

疼痛 | 肌肉疼痛 | 咳嗽 | 头晕 | 嗅觉丧失 | COVID-19 后综合症 | 自主神经障碍 | 急性 COVID-19 后综合症 | 长COVID | 长Covid19 | 味觉障碍 | 呼吸急促 | 月经周期异常 | 脑雾 | 疲劳后病毒

美国

原发性高草酸尿症 3 型 | 糖尿病 | 甲型血友病 | 血友病B | 遗传性果糖不耐受症 | 囊性纤维化 | 因子 VII 缺乏症 | 苯丙酮尿症 | 镰状细胞性贫血症 | 德拉维综合症 | 杜氏肌营养不良症 | 普瑞德-威利综合症 | 脆性 X 综合征 | 慢性肉芽肿病 | 雷特综合症 | 威尔逊病 | 尼曼匹克病，C1 型 | 尼曼匹克病 A 型 | Β-地中海贫血 | 视网膜母细胞瘤 | 鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症 | SCD | 脊髓性肌萎缩症 | 溶酶体酸性脂肪酶缺乏症 | 丙酸血症 | 天使综合症 | 异染性脑白质营养不良 | 低磷血症 | 克拉伯病 | 巴特综合症 | 葡萄糖转运蛋白 1 型缺陷综合征 | 半乳糖血症 | 原发性高草酸尿症 2 型 | Leber先天性黑蒙2 | 多发性内分泌肿瘤 2B 型 | 先天性甲减 | 生物素酶缺乏症 | 原发性高草酸尿症 1 型 | 胱氨酸增多症 | ... 及其他条件

美国

疼痛 | 混乱 | 新冠肺炎 | 恶心 | 呕吐 | 咳嗽 | 肌肉无力 | 发烧 | 头痛 | 嗅觉丧失 | 咽喉痛 | 呼吸急促 | 疼痛，关节 | 疼痛，胸部 | 烦躁的心情 | 疼痛，腹部 | 疼痛，肌肉

加拿大

原发性骨髓纤维化 | I期多发性骨髓瘤 | II 期多发性骨髓瘤 | III 期多发性骨髓瘤 | 复发性成人急性髓性白血病 | 粘膜相关淋巴组织结外边缘区B细胞淋巴瘤 | 淋巴结边缘区 B 细胞淋巴瘤 | 复发性成人伯基特淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性大细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性混合细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性小裂细胞淋巴瘤 | 复发性成人免疫母细胞大细胞淋巴瘤 | 复发性成人淋巴母细胞淋巴瘤 | 复发性 1 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 2 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 3 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性套细胞淋巴瘤 | 复发性边缘区淋巴瘤 | 脾边缘区淋巴瘤 | 华氏巨球蛋白血症 | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 伴有 Del(5q) 的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴... 及其他条件

美国

线粒体疾病 | 色素性视网膜炎 | 重症肌无力 | 嗜酸性胃肠炎 | 多系统萎缩 | 平滑肌肉瘤 | 脑白质营养不良 | 肛瘘 | 脊髓小脑性共济失调3型 | 弗里德赖希共济失调 | 肯尼迪病 | 莱姆病 | 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 | 脊髓小脑性共济失调1型 | 脊髓小脑性共济失调2型 | 脊髓小脑共济失调6型 | 威廉姆斯综合症 | 先天性巨结肠症 | 糖原贮积病 | 川崎病 | 短肠综合症 | 低磷血症 | Leber先天性黑蒙 | 口臭 | 贲门失弛缓症 | 多发性内分泌肿瘤 | 利综合症 | 艾迪生病 | 多发性内分泌肿瘤 2 型 | 硬皮病 | 多发性内分泌肿瘤 1 型 | 多发性内分泌肿瘤 2A 型 | 多发性内分泌肿瘤 2B 型 | 非典型溶血性尿毒症综合征 | 胆道闭锁 | 痉挛性共济失调 | WAGR综合症 | 无虹膜 | 短暂性失忆症 | 马尾综合症 | Refsum 疾病 | 复发性呼吸... 及其他条件

美国, 澳大利亚

心脏衰竭 | 中风 | 癫痫 | 疼痛 | 多发性硬化症 | 高血压 | 糖尿病 | 癌症 | 慢性肾脏病 | 精神分裂症 | 帕金森综合症 | 偏头痛 | 炎症性肠病 | 贫血 | HIV爱滋病 | 心房颤动 | 血脂异常 | 过敏 | 骨质疏松症 | 缺血性心脏病 | 听力障碍 | 物质使用 | 视力障碍 | 神经病 | 痛风 | 慢性肝病 | 智力低下 | 饮食失调 | 慢性肺病 | 慢性胃炎 | 结缔组织病症 | 甲状腺疾病 | 神经质、压力相关和躯体形式障碍 | 成人人格和行为障碍 | 有机的，包括有症状的精神障碍 | 情绪[情感]障碍 | 心理发育障碍 | 行为障碍 | 外周闭塞症 | 大肠憩室病 | 前列腺疾病

软组织肉瘤 | 淋巴瘤，非霍奇金 | 白血病 | 乳腺癌 | 骨髓增生性疾病 | 多发性骨髓瘤 | 贫血 | 胰腺癌 | 霍奇金病 | 食道癌 | 淀粉样变性 | 肺癌 | 骨癌 | 前列腺癌 | 神经内分泌肿瘤 | 间皮瘤 | 皮肤癌 | 甲状腺癌 | 肛门癌 | 肝胆肿瘤 | 膀胱移行细胞癌 | 胃食管癌 | 骨髓增生异常综合征 (MDS) | 脑和神经系统癌症 | 胆囊癌 | 头颈癌 | 睾丸癌 | 胸腺癌 | 胃肠道间质瘤 (GIST) | 癌 | 骨髓移植失败 | 肝外胆管胆管癌 | 眼癌 | 大肠癌 | 内分泌癌 | 胃癌 | 妇科癌症 | 肾（肾细胞）癌

美国

原发性骨髓纤维化 | 真性红细胞增多症 | 原发性血小板增多症 | I期多发性骨髓瘤 | II 期多发性骨髓瘤 | III 期多发性骨髓瘤 | 慢性粒单核细胞白血病 | 复发性成人急性髓性白血病 | 粘膜相关淋巴组织结外边缘区B细胞淋巴瘤 | 淋巴结边缘区 B 细胞淋巴瘤 | 复发性成人伯基特淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性大细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性混合细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性小裂细胞淋巴瘤 | 复发性成人免疫母细胞大细胞淋巴瘤 | 复发性成人淋巴母细胞淋巴瘤 | 复发性 1 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 2 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 3 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性套细胞淋巴瘤 | 复发性边缘区淋巴瘤 | 脾边缘区淋巴瘤 | 华氏巨球蛋白血症 | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 伴有 Del(5q) 的成人急性髓性白血病 及其他条件

美国

原发性骨髓纤维化 | 贫血 | 复发性霍奇金淋巴瘤 | 难治性霍奇金淋巴瘤 | 解剖学 IV 期乳腺癌 AJCC v8 | 复发性急性髓性白血病 | 复发性骨髓增生异常综合征 | 难治性急性髓性白血病 | 难治性慢性粒单核细胞白血病 | 难治性骨髓增生异常综合征 | 难治性恶性实体瘤 | II 期胰腺癌 AJCC v8 | III 期胰腺癌 AJCC v8 | IV 期胰腺癌 AJCC v8 | 造血和淋巴系统肿瘤 | 难治性浆细胞骨髓瘤 | 转移性胰腺癌 | 复发性小淋巴细胞淋巴瘤 | 难治性慢性淋巴细胞白血病 | 去势抵抗性前列腺癌 | IV 期前列腺癌 AJCC v8 | Ann Arbor III 期霍奇金淋巴瘤 | Ann Arbor IV 期霍奇金淋巴瘤 | 复发性非霍奇金淋巴瘤 | 难治性非霍奇金淋巴瘤 | ... 及其他条件

美国