Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie alogenní transplantace kostní dřeně s použitím odpovídajících, příbuzných dárců u pacientů s nezhoubnými hematologickými poruchami

23. června 2005 aktualizováno: Fairview University Medical Center

CÍLE: I. Stanovit účinnost transplantace kostní dřeně pomocí příbuzných příbuzných dárců u pacientů s nezhoubnými hematologickými poruchami.

II. Určete kvalitu života, nepřítomnost nepříznivých účinků (např. reakce štěpu proti hostiteli a lymfoproliferativní onemocnění B buněk) a úplnost zotavení jejich základního stavu u těchto pacientů s tímto léčebným režimem.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

PŘEHLED PROTOKOLU: Pacienti dostávají IV nebo perorálně busulfan každých 6 hodin ve dnech -9 až -6; cyklofosfamid IV ve dnech -5 až -2; anti-thymocytární globulin IV ve dnech -4 až -2; a alogenní transplantaci kostní dřeně (BMT) v den 0.

Pacienti s thalassemií třídy 3 (hrana jater větší než 2 cm pod žeberním okrajem, anamnéza nekonzistentní chelace a portální fibróza) dostávají méně intenzivní přípravný režim sestávající z perorálního busulfanu každých 6 hodin ve dnech -7 až -4; anti-thymocytární globulin IV ve dnech -5 až -1 a dnech 1-5; cyklofosfamid IV ve dnech -3 až -2; a alogenní BMT v den 0.

Pacienti jsou sledováni v den 28 a poté ve 3, 6, 12 a 24 měsících.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • Fairview University Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

1 sekunda a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

KRITÉRIA PRO VSTUP DO PROTOKOLU:

--Charakteristika nemoci--

Těžká hemoglobinopatie včetně, ale bez omezení na následující:

Homozygotní beta thalassemie Jiná mutace beta řetězce prokázaná elektroforézou hemoglobinu Srpkovitá anémie (věk 16 až 50 let) Důkaz jedné nebo více následujících předchozích komplikací: Srpkovitá plicní choroba stadia I-II Srpkovitá nefropatie (střední až těžká proteinurie nebo glomerulární rychlost filtrace 30-50 % předpokládaná normální pro věk) Akutní hrudní syndrom vyžadující krevní transfuze Více než 3 vysilující epizody bolesti za rok po dobu 3 let, každá trvající déle než 4 hodiny Jakákoli kombinace epizod akutního hrudního syndromu a bolestivých epizod sčítající až 3 epizod za rok po dobu 3 po sobě jdoucích let Požadavek na chronické transfuze s aloimunizací (více než 2 protilátky) Srpkovitá anémie (věk do 16 let) Důkaz jedné nebo více následujících předchozích komplikací: Předchozí mrtvice nebo krvácení Jakákoli neurologická příhoda trvající déle než 24 hodin Abnormální cerebrální MRI a cerebrální arteriogram MRI angiograficky narušené neuropsychologické vyšetření Stádium I-II srpkovitá anémie Srpkovitá nefropatie (střední až těžká proteinurie nebo míra glomerulární filtrace 30–50 % předpokládaná normální pro věk) Významné poškození zraku alespoň na jednom oku s bilaterální proliferativní retinopatie Akutní hrudní syndrom s anamnézou opakovaných hospitalizací nebo výměnných transfuzí Osteonekróza mnohočetných kloubů s destruktivními změnami Více než 3 vysilující epizody bolesti za rok nebo priapismus Požadavek na chronické transfuze s aloimunizací

NEBO

Syndrom selhání kostní dřeně nereagující na léčbu, včetně, ale bez omezení na následující: Vrozená čistá aplazie červených krvinek (Diamond Blackfan anémie) Potvrzená aspirátem kostní dřeně Více než 6 transfuzí ročně navzdory steroidní terapii Kostmannova neutropenie Potvrzená aspirátem kostní dřeně Nelze udržet absolutní počet neutrofilů vyšší než 750/mm3 nebo recidivující život ohrožující infekce nebo více než 4 hospitalizace za rok navzdory léčbě filgrastimem (G-CSF) Žádná myelodysplazie nebo aplastická anémie

Musí mít příbuzného dárce s alespoň 5 ze 6 shod HLA antigenu

-- Charakteristika pacienta --

Věk: Pacienti se srpkovitou anémií 0 až 50 let; Všichni ostatní pacienti mladší 18 let

Stav výkonu: Karnofsky 70-100 %

Jaterní: Bilirubin ne větší než 3,0 mg/dl s přímou frakcí ne větší než 2,0 mg/dl ALT ne větší než 150 U/l Žádná středně závažná nebo závažná portální fibróza Žádná aktivní hepatitida

Renální: Předpokládaná míra glomerulární filtrace alespoň 30 % (kromě srpkovité anémie) Žádná renální dysfunkce

Kardiovaskulární: Levá ejekční frakce alespoň 50 % Bez srdečního ohrožení

Jiné: Žádné závažné, stabilní neurologické poškození HIV negativní

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Fairview University Medical Center

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Studijní židle: Paul J. Orchard, Fairview University Medical Center

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. června 2000

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
2. června 2000

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
2. června 2000

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
5. června 2000

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
24. června 2005

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
23. června 2005

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. července 2004

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 199/15101
  • UMN-MT-1994-18
  • UMN-MT-9418

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení