Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

N2001-03: CEP-701 v léčbě mladých pacientů s recidivujícím nebo refrakterním vysoce rizikovým neuroblastomem

6. dubna 2023 aktualizováno: New Approaches to Neuroblastoma Therapy Consortium

Studie fáze I CEP-701 u pacientů s refrakterním neuroblastomem (IND # 67 722)

Odůvodnění: CEP-701 může zastavit růst nádorových buněk blokováním enzymů nezbytných pro jejich růst.

ÚČEL: Tato studie fáze I studuje vedlejší účinky a nejlepší dávku CEP-701 při léčbě mladých pacientů s recidivujícím nebo refrakterním vysoce rizikovým neuroblastomem.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

CÍLE:

Hlavní

  • Stanovte maximální tolerovanou dávku CEP-701 u dětských pacientů s recidivujícím nebo refrakterním vysoce rizikovým neuroblastomem.
  • Určete dávku limitující toxicitu tohoto léku u těchto pacientů.
  • Určete farmakokinetické chování tohoto léku u těchto pacientů.

Sekundární

  • Určete stupeň inhibiční aktivity TrkB tyrosinkinázy přítomné v séru pacientů léčených tímto lékem.
  • Porovnejte stupeň inhibiční aktivity TrkB tyrosinkinázy u těchto pacientů s údaji o úrovni dávky, farmakokinetice a protinádorové aktivitě tohoto léku.
  • Určete protinádorovou aktivitu tohoto léku u těchto pacientů.

PŘEHLED: Toto je otevřená multicentrická studie s eskalací dávek.

Pacienti dostávají perorálně CEP-701 dvakrát denně* ve dnech 1-5, 8-12, 15-19 a 22-26. Kurzy se opakují každých 28 dní v nepřítomnosti progrese onemocnění nebo nepřijatelné toxicity.

POZNÁMKA: *Pouze v den 1 kurzu 1 pacienti dostanou perorálně CEP-701 jednou místo dvakrát.

Skupiny 3-6 pacientů dostávají eskalující dávky CEP-701, dokud není stanovena maximální tolerovaná dávka (MTD). MTD je definována jako dávka předcházející dávce, při které 2 ze 3 nebo 2 ze 6 pacientů pociťují toxicitu omezující dávku. Jakmile je stanovena MTD, dávka se rozšíří až na 9 pacientů.

PŘEDPOKLÁDANÝ AKRUÁLNÍ AKRUÁLNÍ: Do této studie bude nashromážděno celkem 60 pacientů.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
47

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027-0700
        • Childrens Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94305
        • Lucille Salter Packer Children's Hospital, Stanford University
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • UCSF Helen Diller Family Comprehensive Cancer Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • AFLAC Cancer Center and Blood Disorders Service of Children's Healthcare of Atlanta - Egleston Campus
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637
        • University of Chicago Comer Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • University Of Michigan Comprehensive Cancer Center
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Morgan Stanley Children's Hospital of New York-Presbyterian
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229-3039
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104-4318
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Children's Hospital and Regional Medical Center - Seattle

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

1 den až 30 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

CHARAKTERISTIKA ONEMOCNĚNÍ:

  • Diagnóza neuroblastomu potvrzená alespoň 1 z následujících:

    • Histologie
    • Prokazuje shluky nádorových buněk v kostní dřeni se zvýšenými metabolity katecholaminů v moči
  • Recidivující nebo rezistentní/rezistentní onemocnění
  • Neuroblastom metastatický do kostní dřeně s povolenou granulocytopenií, anémií a/nebo trombocytopenií
  • Vysoce rizikové onemocnění

  • Pacienti s první odpovědí po dokončení předchozího myeloablativního režimu v první linii NEBO, kteří nebyli z lékařského hlediska způsobilí k podání myeloablativního režimu v první linii, musí splňovat alespoň 1 z následujících kritérií:

    • Životaschopný neuroblastom určený biopsií přetrvávající léze, jak je vidět na CT skenu, MRI nebo metajodbenzylguanidinu (MIBG)

      • Pokud byla léze ozářena, musí být biopsie provedena nejméně 4 týdny po dokončení předchozí radioterapie
    • Morfologický důkaz nádoru v kostní dřeni
  • Druhá nebo větší odpověď (bez histologického potvrzení) povolena

  • Splňuje alespoň 1 z následujících kritérií:

    • Alespoň 1 jednorozměrně měřitelná léze na CT, MRI nebo RTG

      • Alespoň 20 mm konvenčními technikami NEBO alespoň 10 mm spirálním CT skenem
    • MIBG sken s pozitivním vychytáváním minimálně na 1 místě
    • Kostní dřeň s nádorovými buňkami na rutinní morfologii (ne pouze barvením NSE) bilaterálního aspirátu a/nebo biopsie A/NEBO alespoň 5 nádorových buněk/10^6 mononukleárních buněk v kostní dřeni imunocytologickou analýzou 2 po sobě jdoucích kostních dření provedených v nejméně 1 den, ale ne více než 4 týdny od sebe

CHARAKTERISTIKA PACIENTA:

Stáří

  • 21 a méně při diagnóze

Stav výkonu

  • Karnofsky 50-100 % (pro pacienty > 16 let)
  • Lansky 50–100 % (pro pacienty ve věku ≤ 16 let)

Délka života

  • Více než 2 měsíce

Hematopoetický

  • Viz Charakteristika onemocnění
  • Absolutní počet neutrofilů ≥ 1 000/mm^3
  • Počet krevních destiček ≥ 50 000/mm^3 (nezávislé na transfuzi)
  • Hemoglobin ≥ 8,0 g/dl (povoleny transfuze červených krvinek)

Jaterní

  • ALT a AST ≤ 3,0násobek horní hranice normálu (ULN)
  • Celkový bilirubin ≤ 1,5krát ULN

Renální

  • Kreatinin ≤ 1,5krát normální NEBO
  • Clearance kreatininu nebo rychlost glomerulární filtrace radioizotopů ≥ 60 ml/min

Kardiovaskulární

  • Ejekční frakce ≥ 50 % podle echokardiogramu nebo MUGA OR
  • Frakční zkrácení ≥ 28 % nebo nad dolní hranicí normálu podle echokardiogramu

Plicní

  • Funkce plic normální
  • Žádná dušnost v klidu
  • Žádná nesnášenlivost cvičení
  • Žádná dodatečná potřeba kyslíku

jiný

  • Není těhotná
  • Negativní těhotenský test
  • Plodné pacientky musí používat účinnou antikoncepci
  • Žádná nekontrolovaná infekce
  • Žádné další souběžné onemocnění, které by vylučovalo studijní léčbu

PŘEDCHOZÍ SOUČASNÁ TERAPIE:

Biologická léčba

  • Viz Chemoterapie
  • Nejméně 2 týdny od předchozí biologické nebo nemyelosupresivní léčby a zotavení
  • Více než 7 dní od předchozích růstových faktorů
  • Žádná předchozí alogenní transplantace kmenových buněk A žádné rozsáhlé chronické onemocnění štěpu proti hostiteli
  • Žádné souběžné růstové faktory kromě filgrastimu (G-CSF) nebo sargramostimu (GM-CSF) podávané pro neutropenii trvající déle než 7 dní nebo pro potvrzenou nebo klinickou septikémii spojenou s neutropenií

Chemoterapie

  • Alespoň 3 měsíce od předchozí myeloablativní chemoterapie s transplantací kmenových buněk
  • Nejméně 2 týdny od předchozí chemoterapie a zotavení

Endokrinní terapie

  • Žádná souběžná léčba kortikosteroidy kromě substituční léčby nedostatečnosti nadledvin nebo léčby zvýšeného intrakraniálního tlaku

Radioterapie

  • Viz Charakteristika onemocnění
  • Zotaveno z předchozí radioterapie
  • Nejméně 6 týdnů od předchozí terapeutické dávky MIBG
  • Nejméně 6 týdnů od předchozí kraniospinální nebo jiné radioterapie zahrnující významnou kostní dřeň (tj. celá pánev nebo celé břicho)
  • Nejméně 4 týdny od předchozí radioterapie na jakékoli místo biopsie
  • Minimálně 2 týdny od předchozí lokální paliativní radioterapie (malý port)

Chirurgická operace

  • Nespecifikováno

jiný

  • Žádný předchozí CEP-701

  • Žádné současné podávání žádného z následujících inhibitorů CYP3A4:

    • Cyklosporin
    • Clotrimazol
    • ketokonazol
    • Erythromycin
    • Clarithromycin
    • Troleandomycin
    • inhibitory HIV proteázy
    • Nefazodon
    • itrakonazol
    • vorikonazol

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Jedna skupina
Lék: lestaurtinib
Podává se perorálně dvakrát denně x 5 po sobě jdoucích dnů s následnou dvoudenní přestávkou. 28 dní = 1 léčebná kúra. Kurzy se opakovaly donekonečna bez přestávky za předpokladu, že se pacient zotavil z toxicity a bez DLT. Úroveň dávky přiřazená podle plánovaného schématu eskalace dávky.
Ostatní jména:
  • CEP-701

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Stanovit maximální tolerovanou dávku (MTD) CEP-701 podávanou v režimu chronického podávání dvakrát denně (dva dny, dva dny pauza) dětem s vysokým rizikem relapsu nebo reziduálního neuroblastomu.
Časové okno: Během 28 dnů léčby při každé úrovni dávky.
Během 28 dnů léčby při každé úrovni dávky.
Stanovit dávku omezující toxicitu (DLT) CEP-701 uvedené v tomto plánu
Časové okno: Během prvních 28 dnů léčby.
Během prvních 28 dnů léčby.
Charakterizovat farmakokinetické (PK) chování CEP-701 u dětí s reziduálním nebo refrakterním vysoce rizikovým neuroblastomem.
Časové okno: Pouze 1., 5. a 26. den prvního kurzu.
Účast na PK studiích je dobrovolná a není podmínkou pro vstup do studia.
Pouze 1., 5. a 26. den prvního kurzu.

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Stanovit stupeň inhibiční aktivity TrkB tyrosinkinázy přítomné v séru pacientů léčených CEP-701 a korelovat tato zjištění s úrovní dávky, farmakokinetickými a protinádorovými údaji o aktivitě.
Časové okno: Pouze 1., 5. a 26. den prvního kurzu.
Pouze 1., 5. a 26. den prvního kurzu.
Definovat protinádorovou aktivitu CEP-701 v rámci studie fáze I.
Časové okno: Vyhodnocení na konci cyklů 1, 2, 4 a poté každé 4 cykly, dokud pacient neukončí léčbu.
Vyhodnocení na konci cyklů 1, 2, 4 a poté každé 4 cykly, dokud pacient neukončí léčbu.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
New Approaches to Neuroblastoma Therapy Consortium

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
National Cancer Institute (NCI)

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Studijní židle: Garrett M. Brodeur, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

  • Maris J, Minturn J, Evans A, et al.: Phase I trial of the orally bioavailable TRK tyrosine kinase inhibitor CEP-701 in refractory neuroblastoma: a New Approaches to Neuroblastoma Therapy (NANT) study. [Abstract] Pediatr Blood Cancer 45 (4 Suppl 1): A-0.129, 416, 2005.
  • Minturn JE, Villablanca J, Yanik GA, et al.: Phase I trial of lestaurtinib for children with refractory neuroblastoma (NB): A New Approach to Neuroblastoma Therapy (NANT) Consortium study. [Abstract] J Clin Oncol 28 (Suppl 15): A-9532, 2010.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. srpna 2003

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. září 2009

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. února 2011

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
10. června 2004

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
10. června 2004

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
11. června 2004

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
10. dubna 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
6. dubna 2023

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. dubna 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • CDR0000363630
  • P01CA081403 (Grant/smlouva NIH USA)
  • NANT-2001-03

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení