Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

N2001-03: CEP-701 nel trattamento di giovani pazienti con neuroblastoma ad alto rischio ricorrente o refrattario

6 aprile 2023 aggiornato da: New Approaches to Neuroblastoma Therapy Consortium

Uno studio di fase I su CEP-701 in pazienti con neuroblastoma refrattario (IND # 67.722)

RAZIONALE: CEP-701 può arrestare la crescita delle cellule tumorali bloccando gli enzimi necessari per la loro crescita.

SCOPO: Questo studio di fase I sta studiando gli effetti collaterali e la migliore dose di CEP-701 nel trattamento di giovani pazienti con neuroblastoma ad alto rischio ricorrente o refrattario.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

OBIETTIVI:

Primario

  • Determinare la dose massima tollerata di CEP-701 nei pazienti pediatrici con neuroblastoma ad alto rischio ricorrente o refrattario.
  • Determinare la tossicità dose-limitante di questo farmaco in questi pazienti.
  • Determinare il comportamento farmacocinetico di questo farmaco in questi pazienti.

Secondario

  • Determinare il grado di attività di inibizione della tirosina chinasi TrkB presente nel siero dei pazienti trattati con questo farmaco.
  • Correlare il grado di attività di inibizione della tirosin-chinasi TrkB in questi pazienti con il livello di dose, la farmacocinetica e i dati sull'attività antitumorale di questo farmaco.
  • Determinare l'attività antitumorale di questo farmaco in questi pazienti.

SCHEMA: Questo è uno studio multicentrico in aperto, con aumento della dose.

I pazienti ricevono CEP-701 orale due volte al giorno* nei giorni 1-5, 8-12, 15-19 e 22-26. I corsi si ripetono ogni 28 giorni in assenza di progressione della malattia o tossicità inaccettabile.

NOTA: *Solo il giorno 1 del corso 1, i pazienti ricevono CEP-701 orale una volta anziché due.

Coorti di 3-6 pazienti ricevono dosi crescenti di CEP-701 fino a quando non viene determinata la dose massima tollerata (MTD). La MTD è definita come la dose precedente a quella alla quale 2 pazienti su 3 o 2 su 6 manifestano tossicità dose-limitante. Una volta determinato il MTD, il livello di dose viene ampliato fino a 9 pazienti.

ACCUMULO PREVISTO: per questo studio verranno maturati un totale di 60 pazienti.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
47

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027-0700
        • Childrens Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94305
        • Lucille Salter Packer Children's Hospital, Stanford University
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • UCSF Helen Diller Family Comprehensive Cancer Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • AFLAC Cancer Center and Blood Disorders Service of Children's Healthcare of Atlanta - Egleston Campus
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
        • University of Chicago Comer Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • University Of Michigan Comprehensive Cancer Center
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Morgan Stanley Children's Hospital of New York-Presbyterian
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229-3039
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104-4318
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Children's Hospital and Regional Medical Center - Seattle

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 1 giorno a 30 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

CARATTERISTICHE DELLA MALATTIA:

  • Diagnosi di neuroblastoma confermata da almeno 1 dei seguenti:

    • Istologia
    • Dimostra grumi di cellule tumorali nel midollo osseo con elevati metaboliti delle catecolamine urinarie
  • Malattia ricorrente o resistente/refrattaria
  • Neuroblastoma metastatico al midollo osseo con granulocitopenia, anemia e/o trombocitopenia consentito
  • Malattia ad alto rischio

  • I pazienti in prima risposta dopo il completamento di un precedente regime mieloablativo di prima linea OPPURE che non erano idonei dal punto di vista medico a ricevere un regime mieloablativo di prima linea devono soddisfare almeno 1 dei seguenti criteri:

    • Neuroblastoma vitale determinato mediante biopsia di una lesione persistente osservata su TAC, risonanza magnetica o scansione con metaiodobenzilguanidina (MIBG)

      • Se la lesione è stata irradiata, la biopsia deve essere eseguita almeno 4 settimane dopo il completamento della precedente radioterapia
    • Evidenza morfologica di tumore nel midollo osseo
  • Consentita una seconda o più risposta (senza conferma istologica).

  • Soddisfa almeno 1 dei seguenti criteri:

    • Almeno 1 lesione misurabile unidimensionalmente su TAC, risonanza magnetica o radiografia

      • Almeno 20 mm con tecniche convenzionali OPPURE almeno 10 mm mediante scansione TC spirale
    • Scansione MIBG con captazione positiva in almeno 1 sito
    • Midollo osseo con cellule tumorali sulla morfologia di routine (non solo mediante colorazione NSE) di aspirato bilaterale e/o biopsia E/O almeno 5 cellule tumorali/10^6 cellule mononucleate nel midollo osseo mediante analisi immunocitologica di 2 midolli ossei consecutivi eseguita a almeno 1 giorno ma non più di 4 settimane di distanza

CARATTERISTICHE DEL PAZIENTE:

Età

  • 21 e sotto alla diagnosi

Lo stato della prestazione

  • Karnofsky 50-100% (per pazienti > 16 anni)
  • Lansky 50-100% (per pazienti ≤ 16 anni di età)

Aspettativa di vita

  • Più di 2 mesi

Ematopoietico

  • Vedere Caratteristiche della malattia
  • Conta assoluta dei neutrofili ≥ 1.000/mm^3
  • Conta piastrinica ≥ 50.000/mm^3 (indipendente dalle trasfusioni)
  • Emoglobina ≥ 8,0 g/dL (trasfusioni di globuli rossi consentite)

Epatico

  • ALT e AST ≤ 3,0 volte il limite superiore della norma (ULN)
  • Bilirubina totale ≤ 1,5 volte ULN

Renale

  • Creatinina ≤ 1,5 volte normale OR
  • Clearance della creatinina o velocità di filtrazione glomerulare del radioisotopo ≥ 60 mL/min

Cardiovascolare

  • Frazione di eiezione ≥ 50% mediante ecocardiogramma o MUGA OR
  • Accorciamento frazionale ≥ 28% o superiore al limite inferiore della norma all'ecocardiogramma

Polmonare

  • Funzionalità polmonare normale
  • Nessuna dispnea a riposo
  • Nessuna intolleranza all'esercizio
  • Nessun fabbisogno di ossigeno supplementare

Altro

  • Non incinta
  • Test di gravidanza negativo
  • I pazienti fertili devono usare una contraccezione efficace
  • Nessuna infezione incontrollata
  • Nessun'altra malattia concomitante che precluderebbe il trattamento in studio

TERAPIA CONCORRENTE PRECEDENTE:

Terapia biologica

  • Vedi Chemioterapia
  • Almeno 2 settimane dalla precedente terapia biologica o non mielosoppressiva e recupero
  • Più di 7 giorni da precedenti fattori di crescita
  • Nessun precedente trapianto di cellule staminali allogeniche E nessuna malattia cronica estesa del trapianto contro l'ospite
  • Nessun fattore di crescita concomitante ad eccezione di filgrastim (G-CSF) o sargramostim (GM-CSF) somministrato per neutropenia di durata superiore a 7 giorni o per setticemia confermata o clinica associata a neutropenia

Chemioterapia

  • Almeno 3 mesi dalla precedente chemioterapia mieloablativa con trapianto di cellule staminali
  • Almeno 2 settimane dalla chemioterapia precedente e recupero

Terapia endocrina

  • Nessuna terapia concomitante con corticosteroidi eccetto la terapia sostitutiva per l'insufficienza surrenalica o il trattamento per l'aumento della pressione intracranica

Radioterapia

  • Vedere Caratteristiche della malattia
  • Recuperato da una precedente radioterapia
  • Almeno 6 settimane dalla precedente dose terapeutica di MIBG
  • Almeno 6 settimane dalla precedente radioterapia craniospinale o altra radioterapia che coinvolge un midollo osseo significativo (cioè, bacino totale o addome totale)
  • Almeno 4 settimane dalla precedente radioterapia in qualsiasi sito sottoposto a biopsia
  • Almeno 2 settimane dalla precedente radioterapia palliativa locale (piccolo porto)

Chirurgia

  • Non specificato

Altro

  • Nessun precedente CEP-701

  • Nessuna somministrazione concomitante di nessuno dei seguenti inibitori del CYP3A4:

    • Ciclosporina
    • Clotrimazolo
    • Ketoconazolo
    • Eritromicina
    • Claritromicina
    • Troleandomicina
    • Inibitori della proteasi dell'HIV
    • Nefazodone
    • Itraconazolo
    • Voriconazolo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Singolo Gruppo
Droga: lestaurtinib
Dato per via orale due volte al giorno x 5 giorni consecutivi seguiti da due giorni di riposo. 28 giorni = 1 ciclo di trattamento. Cicli ripetuti indefinitamente senza interruzione a condizione che il paziente abbia recuperato il decorso dalle tossicità e non ci siano DLT. Livello di dose assegnato in base al programma di aumento della dose pianificato.
Altri nomi:
  • CEP-701

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Determinare la dose massima tollerata (MTD) di CEP-701 somministrata con un programma di somministrazione cronica due volte al giorno (due giorni sì, due giorni no) a bambini con neuroblastoma ad alto rischio recidivato o residuo.
Lasso di tempo: Entro 28 giorni di trattamento a ciascun livello di dose.
Entro 28 giorni di trattamento a ciascun livello di dose.
Determinare le tossicità limitanti la dose (DLT) di CEP-701 fornite in questo programma
Lasso di tempo: Entro i primi 28 giorni di terapia.
Entro i primi 28 giorni di terapia.
Per caratterizzare il comportamento farmacocinetico (PK) di CEP-701 nei bambini con neuroblastoma ad alto rischio residuo o refrattario.
Lasso di tempo: Giorni 1,5 e 26 di solo primo piatto.
La partecipazione agli studi PK è volontaria e non un requisito per l'ingresso allo studio.
Giorni 1,5 e 26 di solo primo piatto.

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Determinare il grado di attività di inibizione della tirosin-chinasi TrkB presente nel siero di pazienti trattati con CEP-701 e correlare questi risultati con il livello di dose, i dati di farmacocinetica e di attività antitumorale.
Lasso di tempo: Giorni 1,5 e 26 di solo primo piatto.
Giorni 1,5 e 26 di solo primo piatto.
Definire l'attività antitumorale di CEP-701, entro i confini di uno studio di Fase I.
Lasso di tempo: Valutazione alla fine dei corsi 1, 2, 4 e poi ogni 4 cicli fino a quando il paziente non interrompe la terapia.
Valutazione alla fine dei corsi 1, 2, 4 e poi ogni 4 cicli fino a quando il paziente non interrompe la terapia.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
New Approaches to Neuroblastoma Therapy Consortium

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
National Cancer Institute (NCI)

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Cattedra di studio: Garrett M. Brodeur, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

  • Maris J, Minturn J, Evans A, et al.: Phase I trial of the orally bioavailable TRK tyrosine kinase inhibitor CEP-701 in refractory neuroblastoma: a New Approaches to Neuroblastoma Therapy (NANT) study. [Abstract] Pediatr Blood Cancer 45 (4 Suppl 1): A-0.129, 416, 2005.
  • Minturn JE, Villablanca J, Yanik GA, et al.: Phase I trial of lestaurtinib for children with refractory neuroblastoma (NB): A New Approach to Neuroblastoma Therapy (NANT) Consortium study. [Abstract] J Clin Oncol 28 (Suppl 15): A-9532, 2010.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 agosto 2003

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 settembre 2009

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 febbraio 2011

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
10 giugno 2004

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
10 giugno 2004

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
11 giugno 2004

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
10 aprile 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
6 aprile 2023

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 aprile 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • CDR0000363630
  • P01CA081403 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
  • NANT-2001-03

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Impostazioni dei cookie

Utilizziamo i cookie per assicurarci di darti la migliore esperienza sul nostro sito web. Per maggiori dettagli leggi attentamente la nostra Informativa sulla privacy e sui cookie. ...>>>Puoi modificare le tue preferenze o revocare il tuo consenso in qualsiasi momento eliminando i cookie dal tuo sito web o computer come descritto nella policy. Accettalo e scegli le tue preferenze spuntando le caselle corrispondenti nella sezione "Gestisci impostazioni" di seguito. Leggi attentamente i nostri Termini di servizio prima di procedere con l'utilizzo di qualsiasi parte di questo sito web.
«Gestisci impostazioni