Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Mezinárodní studie imunitní tolerance

4. prosince 2009 aktualizováno: New York Presbyterian Hospital

Mezinárodní randomizovaná kontrolovaná studie indukce imunitní tolerance

Účelem této studie je zjistit, zda je při eliminaci inhibitorů u pacientů s hemofilií A účinnější větev s nízkou dávkou nebo větev s vysokou dávkou imunitní tolerance.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Subjekty budou randomizovány do nízkodávkového nebo vysokodávkového imunotolerančního režimu a tato studie bude porovnávat míru úspěšnosti, dobu k dosažení tolerance, komplikace a cenu obou režimů. Cílem bude také identifikovat prediktory úspěšné imunitní tolerance.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
134

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • University of Alabama Birmingham Medical Center
    • California
      • Duarte, California, Spojené státy, 91010
        • City of Hope Medical Center
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Mountain States Regional Hemophilia and Thrombosis Center
    • Florida
      • St. Petersburg, Florida, Spojené státy, 33701
        • All Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60614
        • Children's Memorial Hospital
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Rush Presbyterian St. Lukes
      • Peoria, Illinois, Spojené státy, 61614
        • Comprehensive Bleeding Disorders Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46034
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70112
        • Tulane University Hospital and Clinic
    • Maine
      • Scarborough, Maine, Spojené státy, 04074
        • Maine Children's Cancer Program
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Children's Hospital Boston
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02111
        • TUFTS - New England Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • University of Michigan Health Hospitals
      • East Lansing, Michigan, Spojené státy, 48824
        • MSU Centers for Bleeding & Clotting Disorders
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55404
        • Children's Hospital Minneapolis
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Mayo Comprehensive Hemophilia Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
        • Kansas City Regional Hemophilia Center-The Children's Mercy Hospital
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Spojené státy, 07601
        • Hackensack University Medical Center
      • Newark, New Jersey, Spojené státy, 07102
        • Saint Michael's Medical Center
      • Newark, New Jersey, Spojené státy, 07102
        • Newark Beth Israel Medical Center
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Spojené státy, 87131
        • Ted R. Montoya Hemophilia Treatment Center
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Mount Sinai Medical Center
      • New York, New York, Spojené státy, 10021
        • NY Presbyterian Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Spojené státy, 44308
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Columbus Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19134
        • St. Christopher's Hospital for Children, Section of Hem/Onc
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • The Hemophilia Center of Western Pennsylvania
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • University of Texas Health Science Center-Gulf States Hemophilia & Thrombosis Center
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Portsmouth, Virginia, Spojené státy, 23708
        • Naval Medical Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53201
        • Comprehensive Center for Bleeding Disorders

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 7 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Těžká hemofilie A (hladina FVIII <1 %).
  • Maximální historický titr inhibitoru mezi 5 BU a 200 BU, který musí být jednou potvrzen před začátkem ITI.
  • Titr inhibitoru by měl být <10 BU na začátku ITI, jednou potvrzený.
  • Inhibitor musí být přítomen po dobu < 24 měsíců, kdy začíná ITI.
  • Maximální věk 7 na začátku ITI.
  • Ochota dodržovat protokol.

Kritéria vyloučení:

  • Střední nebo mírná hemofilie A (hladina FVIII > 1 %).
  • Spontánní vymizení inhibitoru před ITI.
  • Historický maximální titr inhibitoru <5 BU nebo > 200 BU před zahájením ITI.
  • Titr inhibitoru > 10 BU na začátku ITI.
  • Inhibitor přítomen déle než 24 měsíců před zahájením ITI.
  • Systémová imunomodulační medikamentózní terapie během imunitní tolerance, např. kortikosteroidy (< 5 dní každé 2 měsíce maximální dávka 2 mg/kg nebo 60 mg/den), azathioprin, cyklofosfamid, vysoké dávky imunoglobulinu nebo použití kolony s proteinem A nebo plazmaferézy.
  • Věk > 7 let na začátku ITI.
  • Neschopnost nebo neochota dodržet protokol.
  • Předchozí pokus o ITI.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Aktivní komparátor: 1
Léčba nízkými dávkami (50 FVIII u/kg třikrát týdně).
Lék: Koncentruje se faktor VIII
Bude stanoveno podle uvážení vyšetřovatele.
Jiný: Léčba nízkými dávkami
50 FVIII u/kg třikrát týdně.
Aktivní komparátor: 2
Léčba vysokými dávkami (200 FVIII u/kg za den).
Lék: Koncentruje se faktor VIII
Bude stanoveno podle uvážení vyšetřovatele.
Jiný: Léčba vysokými dávkami
200 FVIII u/kg za den.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Úspěšnost a dílčí úspěšnost
Časové okno: Až 69 měsíců
Až 69 měsíců
Doba od začátku ITI do úspěšné tolerance
Časové okno: Až 33 měsíců
Až 33 měsíců
Srovnávací nákladová efektivita dvou léčebných ramen
Časové okno: Až 69 měsíců
Až 69 měsíců
Srovnávací hodnocení nemocnosti mezi dvěma léčebnými rameny včetně: počtu interkurentních krvácení, infekcí a počtu dní hospitalizace v nemocnici.
Časové okno: Až 69 měsíců
Až 69 měsíců
Míra recidivy (relapsu) inhibitoru v prvních dvanácti měsících po úspěšné ITI.
Časové okno: Až 45 měsíců
Až 45 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Dávkovací režim, úspěšnost a doba do ITI,
Časové okno: Až 69 měsíců
Až 69 měsíců
Počáteční titr inhibitoru, úspěšnost a doba do ITI,
Časové okno: Až 69 měsíců
Až 69 měsíců
Nejvyšší historický titr inhibitoru, úspěšnost a čas do ITI,
Časové okno: Až 69 měsíců
Až 69 měsíců
Maximální titr inhibitoru po zahájení ITI, úspěšnost a doba do úspěchu,
Časové okno: Až 69 měsíců
Až 69 měsíců
Věk v době detekce inhibitoru, úspěšnost a čas do úspěchu,
Časové okno: Až 69 měsíců
Až 69 měsíců
Počet dnů léčby faktorem VIII mezi detekcí inhibitoru a zahájením ITI, úspěšnost ITI.
Časové okno: Až 69 měsíců
Až 69 měsíců
Typ použitého koncentrátu (obsahující von Willebrandův faktor, monoklonální nebo rekombinantní), úspěšnost a čas do úspěchu,
Časové okno: Až 69 měsíců
Až 69 měsíců
Účinek dočasných infekcí/imunizací, úspěšnost a doba k úspěchu,
Časové okno: Až 69 měsíců
Až 69 měsíců
Vliv přerušení léčby, úspěšnost a doba do úspěchu.
Časové okno: Až 69 měsíců
Až 69 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
New York Presbyterian Hospital

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Manchester University NHS Foundation Trust

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Donna M DiMichele, MD, Weill Cornell Medical College-NY Presybetrian Hospital
  • Vrchní vyšetřovatel: Charles Hay, MD, Manchester Royal Infirmary

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. července 2002

Primární dokončení (Očekávaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. prosince 2010

Dokončení studie (Očekávaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. prosince 2012

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
13. září 2005

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
13. září 2005

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
21. září 2005

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
7. prosince 2009

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
4. prosince 2009

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. října 2009

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • ITI

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení