Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Studio internazionale sulla tolleranza immunitaria

4 dicembre 2009 aggiornato da: New York Presbyterian Hospital

Uno studio controllato randomizzato internazionale sull'induzione della tolleranza immunitaria

Lo scopo di questo studio è vedere se un braccio a basso dosaggio o un braccio ad alto dosaggio di tolleranza immunitaria è più efficace nell'eliminare gli inibitori nei pazienti con emofilia A.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Terminato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

I soggetti saranno randomizzati in un regime di tolleranza immunitaria a basso o alto dosaggio e questo studio confronterà le percentuali di successo, il tempo per raggiungere la tolleranza, le complicanze e il costo di entrambi i regimi. Mirerà anche a identificare i predittori di successo immunitario tolleranza.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
134

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • University of Alabama Birmingham Medical Center
    • California
      • Duarte, California, Stati Uniti, 91010
        • City of Hope Medical Center
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Mountain States Regional Hemophilia and Thrombosis Center
    • Florida
      • St. Petersburg, Florida, Stati Uniti, 33701
        • All Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60614
        • Children's Memorial Hospital
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Rush Presbyterian St. Lukes
      • Peoria, Illinois, Stati Uniti, 61614
        • Comprehensive Bleeding Disorders Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46034
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70112
        • Tulane University Hospital and Clinic
    • Maine
      • Scarborough, Maine, Stati Uniti, 04074
        • Maine Children's Cancer Program
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Children's Hospital Boston
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02111
        • TUFTS - New England Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • University of Michigan Health Hospitals
      • East Lansing, Michigan, Stati Uniti, 48824
        • MSU Centers for Bleeding & Clotting Disorders
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55404
        • Children's Hospital Minneapolis
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Comprehensive Hemophilia Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • Kansas City Regional Hemophilia Center-The Children's Mercy Hospital
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
        • Hackensack University Medical Center
      • Newark, New Jersey, Stati Uniti, 07102
        • Saint Michael's Medical Center
      • Newark, New Jersey, Stati Uniti, 07102
        • Newark Beth Israel Medical Center
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Stati Uniti, 87131
        • Ted R. Montoya Hemophilia Treatment Center
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Mount Sinai Medical Center
      • New York, New York, Stati Uniti, 10021
        • NY Presbyterian Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Stati Uniti, 44308
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Columbus Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19134
        • St. Christopher's Hospital for Children, Section of Hem/Onc
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • The Hemophilia Center of Western Pennsylvania
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • University of Texas Health Science Center-Gulf States Hemophilia & Thrombosis Center
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Portsmouth, Virginia, Stati Uniti, 23708
        • Naval Medical Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53201
        • Comprehensive Center for Bleeding Disorders

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 7 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Emofilia A grave (livello di FVIII <1%).
  • Un titolo storico massimo di inibitore compreso tra 5 BU e 200 BU che deve essere confermato una volta prima dell'inizio dell'ITI.
  • Il titolo dell'inibitore deve essere <10 BU all'inizio dell'ITI, confermato una volta.
  • L'inibitore deve essere presente per <24 mesi quando inizia l'ITI.
  • Età massima di 7 anni all'inizio dell'ITI.
  • Disponibilità a rispettare il protocollo.

Criteri di esclusione:

  • Emofilia A moderata o lieve (livello di FVIII >1%).
  • Scomparsa spontanea dell'inibitore prima dell'ITI.
  • Titolo storico massimo di inibitore <5 BU o > 200 BU prima di iniziare l'ITI.
  • Titolo dell'inibitore > 10 BU all'inizio dell'ITI.
  • Inibitore presente per più di 24 mesi prima di iniziare l'ITI.
  • Terapia farmacologica immunomodulante sistemica durante la tolleranza immunitaria, ad es. corticosteroidi (< 5 giorni ogni 2 mesi dose massima 2 mg/kg o 60 mg/die), azatioprina, ciclofosfamide, immunoglobuline ad alto dosaggio o l'uso di una colonna di proteina A o plasmaferesi.
  • Età > 7 anni all'inizio dell'ITI.
  • Incapacità o riluttanza a rispettare il protocollo.
  • Precedente tentativo all'ITI.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Comparatore attivo: 1
Trattamento a basso dosaggio (50 FVIII u/kg tre volte alla settimana).
Droga: Concentrati di fattore VIII
Da definire a discrezione dell'investigatore.
Altro: Trattamento a basso dosaggio
50 FVIII u/kg tre volte alla settimana.
Comparatore attivo: 2
Trattamento ad alte dosi (200 FVIII u/kg al giorno).
Droga: Concentrati di fattore VIII
Da definire a discrezione dell'investigatore.
Altro: Trattamento ad alte dosi
200 FVIII u/kg al giorno.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Tasso di successo e tasso di successo parziale
Lasso di tempo: Fino a 69 mesi
Fino a 69 mesi
Il tempo dall'inizio dell'ITI alla tolleranza di successo
Lasso di tempo: Fino a 33 mesi
Fino a 33 mesi
Il rapporto costo-efficacia comparativo dei due bracci di trattamento
Lasso di tempo: Fino a 69 mesi
Fino a 69 mesi
Una valutazione comparativa della morbilità tra i due bracci di trattamento comprendente: numero di sanguinamenti intercorrenti, infezioni e numero di giorni di degenza in ospedale.
Lasso di tempo: Fino a 69 mesi
Fino a 69 mesi
Il tasso di recidiva dell'inibitore nei primi dodici mesi dopo il successo dell'ITI.
Lasso di tempo: Fino a 45 mesi
Fino a 45 mesi

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Il regime di dose, il tasso di successo e il tempo di ITI,
Lasso di tempo: Fino a 69 mesi
Fino a 69 mesi
Il titolo iniziale dell'inibitore, il tasso di successo e il tempo di ITI,
Lasso di tempo: Fino a 69 mesi
Fino a 69 mesi
Il picco storico del titolo dell'inibitore, il tasso di successo e il tempo di ITI,
Lasso di tempo: Fino a 69 mesi
Fino a 69 mesi
Il picco del titolo dell'inibitore dopo l'inizio dell'ITI, il tasso di successo e il tempo per il successo,
Lasso di tempo: Fino a 69 mesi
Fino a 69 mesi
L'età al momento del rilevamento dell'inibitore, la percentuale di successo e il tempo necessario per il successo,
Lasso di tempo: Fino a 69 mesi
Fino a 69 mesi
Il numero di giorni di trattamento del fattore VIII tra il rilevamento dell'inibitore e l'inizio dell'ITI, il successo dell'ITI.
Lasso di tempo: Fino a 69 mesi
Fino a 69 mesi
Il tipo di concentrato utilizzato (contenente il fattore von Willebrand, monoclonale o ricombinante), la percentuale di successo e il tempo necessario per il successo,
Lasso di tempo: Fino a 69 mesi
Fino a 69 mesi
L'effetto di infezioni/immunizzazioni provvisorie, tasso di successo e tempo per il successo,
Lasso di tempo: Fino a 69 mesi
Fino a 69 mesi
L'effetto dell'interruzione del trattamento, il tasso di successo e il tempo per il successo.
Lasso di tempo: Fino a 69 mesi
Fino a 69 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
New York Presbyterian Hospital

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Manchester University NHS Foundation Trust

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Donna M DiMichele, MD, Weill Cornell Medical College-NY Presybetrian Hospital
  • Investigatore principale: Charles Hay, MD, Manchester Royal Infirmary

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 luglio 2002

Completamento primario (Anticipato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 dicembre 2010

Completamento dello studio (Anticipato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 dicembre 2012

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
13 settembre 2005

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
13 settembre 2005

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
21 settembre 2005

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
7 dicembre 2009

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
4 dicembre 2009

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 ottobre 2009

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • ITI

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Impostazioni dei cookie

Utilizziamo i cookie per assicurarci di darti la migliore esperienza sul nostro sito web. Per maggiori dettagli leggi attentamente la nostra Informativa sulla privacy e sui cookie. ...>>>Puoi modificare le tue preferenze o revocare il tuo consenso in qualsiasi momento eliminando i cookie dal tuo sito web o computer come descritto nella policy. Accettalo e scegli le tue preferenze spuntando le caselle corrispondenti nella sezione "Gestisci impostazioni" di seguito. Leggi attentamente i nostri Termini di servizio prima di procedere con l'utilizzo di qualsiasi parte di questo sito web.
«Gestisci impostazioni