Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Mezinárodní studie imunitní tolerance

4. prosince 2009 aktualizováno: New York Presbyterian Hospital

Mezinárodní randomizovaná kontrolovaná studie indukce imunitní tolerance

Účelem této studie je zjistit, zda je při eliminaci inhibitorů u pacientů s hemofilií A účinnější větev s nízkou dávkou nebo větev s vysokou dávkou imunitní tolerance.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Subjekty budou randomizovány do nízkodávkového nebo vysokodávkového imunotolerančního režimu a tato studie bude porovnávat míru úspěšnosti, dobu k dosažení tolerance, komplikace a cenu obou režimů. Cílem bude také identifikovat prediktory úspěšné imunitní tolerance.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

134

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • University of Alabama Birmingham Medical Center
    • California
      • Duarte, California, Spojené státy, 91010
        • City of Hope Medical Center
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Mountain States Regional Hemophilia and Thrombosis Center
    • Florida
      • St. Petersburg, Florida, Spojené státy, 33701
        • All Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60614
        • Children's Memorial Hospital
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Rush Presbyterian St. Lukes
      • Peoria, Illinois, Spojené státy, 61614
        • Comprehensive Bleeding Disorders Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46034
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70112
        • Tulane University Hospital and Clinic
    • Maine
      • Scarborough, Maine, Spojené státy, 04074
        • Maine Children's Cancer Program
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Children's Hospital Boston
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02111
        • TUFTS - New England Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • University of Michigan Health Hospitals
      • East Lansing, Michigan, Spojené státy, 48824
        • MSU Centers for Bleeding & Clotting Disorders
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55404
        • Children's Hospital Minneapolis
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Mayo Comprehensive Hemophilia Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
        • Kansas City Regional Hemophilia Center-The Children's Mercy Hospital
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Spojené státy, 07601
        • Hackensack University Medical Center
      • Newark, New Jersey, Spojené státy, 07102
        • Saint Michael's Medical Center
      • Newark, New Jersey, Spojené státy, 07102
        • Newark Beth Israel Medical Center
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Spojené státy, 87131
        • Ted R. Montoya Hemophilia Treatment Center
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Mount Sinai Medical Center
      • New York, New York, Spojené státy, 10021
        • NY Presbyterian Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
        • University of North Carolina At Chapel Hill
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Spojené státy, 44308
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Columbus Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19134
        • St. Christopher's Hospital for Children, Section of Hem/Onc
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • The Hemophilia Center of Western Pennsylvania
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • University of Texas Health Science Center-Gulf States Hemophilia & Thrombosis Center
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Portsmouth, Virginia, Spojené státy, 23708
        • Naval Medical Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53201
        • Comprehensive Center for Bleeding Disorders

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 7 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Těžká hemofilie A (hladina FVIII <1 %).
  • Maximální historický titr inhibitoru mezi 5 BU a 200 BU, který musí být jednou potvrzen před začátkem ITI.
  • Titr inhibitoru by měl být <10 BU na začátku ITI, jednou potvrzený.
  • Inhibitor musí být přítomen po dobu < 24 měsíců, kdy začíná ITI.
  • Maximální věk 7 na začátku ITI.
  • Ochota dodržovat protokol.

Kritéria vyloučení:

  • Střední nebo mírná hemofilie A (hladina FVIII > 1 %).
  • Spontánní vymizení inhibitoru před ITI.
  • Historický maximální titr inhibitoru <5 BU nebo > 200 BU před zahájením ITI.
  • Titr inhibitoru > 10 BU na začátku ITI.
  • Inhibitor přítomen déle než 24 měsíců před zahájením ITI.
  • Systémová imunomodulační medikamentózní terapie během imunitní tolerance, např. kortikosteroidy (< 5 dní každé 2 měsíce maximální dávka 2 mg/kg nebo 60 mg/den), azathioprin, cyklofosfamid, vysoké dávky imunoglobulinu nebo použití kolony s proteinem A nebo plazmaferézy.
  • Věk > 7 let na začátku ITI.
  • Neschopnost nebo neochota dodržet protokol.
  • Předchozí pokus o ITI.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: 1
Léčba nízkými dávkami (50 FVIII u/kg třikrát týdně).
Lék: Koncentruje se faktor VIII
Bude stanoveno podle uvážení vyšetřovatele.
Jiný: Léčba nízkými dávkami
50 FVIII u/kg třikrát týdně.
Aktivní komparátor: 2
Léčba vysokými dávkami (200 FVIII u/kg za den).
Lék: Koncentruje se faktor VIII
Bude stanoveno podle uvážení vyšetřovatele.
Jiný: Léčba vysokými dávkami
200 FVIII u/kg za den.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Úspěšnost a dílčí úspěšnost
Časové okno: Až 69 měsíců
Až 69 měsíců
Doba od začátku ITI do úspěšné tolerance
Časové okno: Až 33 měsíců
Až 33 měsíců
Srovnávací nákladová efektivita dvou léčebných ramen
Časové okno: Až 69 měsíců
Až 69 měsíců
Srovnávací hodnocení nemocnosti mezi dvěma léčebnými rameny včetně: počtu interkurentních krvácení, infekcí a počtu dní hospitalizace v nemocnici.
Časové okno: Až 69 měsíců
Až 69 měsíců
Míra recidivy (relapsu) inhibitoru v prvních dvanácti měsících po úspěšné ITI.
Časové okno: Až 45 měsíců
Až 45 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Dávkovací režim, úspěšnost a doba do ITI,
Časové okno: Až 69 měsíců
Až 69 měsíců
Počáteční titr inhibitoru, úspěšnost a doba do ITI,
Časové okno: Až 69 měsíců
Až 69 měsíců
Nejvyšší historický titr inhibitoru, úspěšnost a čas do ITI,
Časové okno: Až 69 měsíců
Až 69 měsíců
Maximální titr inhibitoru po zahájení ITI, úspěšnost a doba do úspěchu,
Časové okno: Až 69 měsíců
Až 69 měsíců
Věk v době detekce inhibitoru, úspěšnost a čas do úspěchu,
Časové okno: Až 69 měsíců
Až 69 měsíců
Počet dnů léčby faktorem VIII mezi detekcí inhibitoru a zahájením ITI, úspěšnost ITI.
Časové okno: Až 69 měsíců
Až 69 měsíců
Typ použitého koncentrátu (obsahující von Willebrandův faktor, monoklonální nebo rekombinantní), úspěšnost a čas do úspěchu,
Časové okno: Až 69 měsíců
Až 69 měsíců
Účinek dočasných infekcí/imunizací, úspěšnost a doba k úspěchu,
Časové okno: Až 69 měsíců
Až 69 měsíců
Vliv přerušení léčby, úspěšnost a doba do úspěchu.
Časové okno: Až 69 měsíců
Až 69 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

New York Presbyterian Hospital

Spolupracovníci

Manchester University NHS Foundation Trust

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Donna M DiMichele, MD, Weill Cornell Medical College-NY Presybetrian Hospital
  • Vrchní vyšetřovatel: Charles Hay, MD, Manchester Royal Infirmary

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. července 2002

Primární dokončení (Očekávaný)

1. prosince 2010

Dokončení studie (Očekávaný)

1. prosince 2012

Termíny zápisu do studia

První předloženo

13. září 2005

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. září 2005

První zveřejněno (Odhad)

21. září 2005

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

7. prosince 2009

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. prosince 2009

Naposledy ověřeno

1. října 2009

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ITI

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Hemofilie A s inhibitory

Klinické studie na Koncentruje se faktor VIII

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Bulgaria

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit