Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobá studie bez steroidů a bez kalcineurinu při transplantaci buněk ostrůvků

18. dubna 2017 aktualizováno: Rodolfo Alejandro

Účely této studie jsou:

  1. Zvrátit hyperglykémii a závislost na inzulínu u pacientů s diabetes mellitus 1. typu pomocí transplantace ostrůvků s využitím imunosuprese bez steroidů a bez kalcineurinových inhibitorů.
  2. Posoudit dlouhodobou funkci úspěšných transplantací ostrůvků u pacientů s diabetes mellitus 1. typu s využitím ostrůvků, které prošly obdobím kultivace.
  3. Zjistit, zda se přirozená historie mikrovaskulárních, makrovaskulárních a neuropatických komplikací po úspěšné transplantaci ostrůvků změnila.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

STUDOVAT DESIGN:

Původní návrh předložený JDRFI byl porovnat 3 různé skupiny pacientů, kteří dostávali transplantace buněk ostrůvků pomocí protokolů bez steroidů a bez kalcineurinu. 3 skupiny byly následující:

  1. Zenapax, Rapamycin a MMF
  2. Campath, Rapamycin & MMF a
  3. Thymoglobulin, Rapamycin a MMF.

Grant byl udělen v prosinci 2003, nicméně doporučení se měla zaměřit na jedinou skupinu (skupinu 3 nebo 4) za účelem stanovení relativní účinnosti a toxicity nové imunosupresivní kombinace léků. Rozhodli jsme se provést skupinu využívající Campath, protože máme podobný protokol využívající stejný imunosupresivní režim s přidáním CD34+ obohacených dárcovských buněk kostní dřeně (2000/0024). Výsledky této studie využívající protokol bez steroidů/bez kalcineurinu budou porovnány se standardním „Edmontonským protokolem“ (2000/0196), který v současné době provádíme (14 pacientů bylo transplantováno). Kromě toho budou výsledky porovnány s výsledky v roce 2000/0024.

Protokol 2000/0024 (využívající stejný imunosupresivní režim; Campath, Rapamycin, Tacrolimus – převeden na MMF po 3 měsících) je následován DSMB zřízeným na NIH.

Navrhujeme vyhodnotit 12 pacientů s dlouhodobými imunosupresivními režimy bez steroidů a bez kalcineurinových inhibitorů, které lze přímo porovnat s naší historickou skupinou pacientů, kteří podstoupili miamskou verzi Edmontonského protokolu (samotná transplantace ostrůvkových buněk u pacientů s diabetes mellitus 1. typu: Imunosuprese bez steroidů – protokol č. 2000/196) a se souběžným tolerogenním protokolem (samotná transplantace buněk ostrůvků a infuze buněk kostní dřeně obohaceného dárce CD34+ u pacientů s diabetes mellitus 1. typu; režim bez steroidů – protokol č. 2000/0024), který používá stejný imunosupresivní režim kombinovaný s infuzemi kostní dřeně dárců obohacenými CD34+ kmenovými buňkami.

Režim bude sestávat z indukce Campath 1-H, udržovací imunosuprese sirolimem a takrolimem po dobu 3 měsíců s následným zavedením mykofenolát mofetilu (MMF) a úplným odstraněním takrolimu a inhibicí TNF-alfa (etanercept) v peritransplantačním období.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
3

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • Diabetes Research Institute

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

Potenciální kandidáti musí mít diabetes mellitus 1. typu a splňovat jednu nebo více z následujících podmínek:

  1. Projevující se příznaky a symptomy, které jsou dostatečně závažné na to, aby způsobily nezpůsobilost. Zneschopňující příznaky a symptomy zahrnují hypoglykemické epizody vyžadující pomoc druhých a neuvědomění si hypoglykémie (neschopnost rozpoznat nízkou hladinu glukózy v krvi; glukózy < 54 mg/dl). Tito pacienti jsou vystaveni vysokému riziku nehody (mohou ztratit vědomí nebo jednat iracionálně), a tím ublížit sobě a/nebo ostatním.
  2. Pacienti se špatnou kontrolou diabetu (HbA1c > 8,0 %, ale < 12 %), navzdory intenzivní inzulínové terapii, jak je definováno: vlastním monitorováním glykémie ≥ 4krát/den, opakovanými injekcemi inzulínu (≥ 3/den) nebo inzulínovou pumpou a pečlivé sledování kontroly hladiny glukózy v krvi endokrinologem. Tito pacienti mohou zaznamenat akutní, rychlou hyperglykémii sekundární k několika stresovým faktorům, které mohou vést k dehydrataci, dezorientaci a v některých případech ketoacidóze.
  3. Progresivní diabetické komplikace. Tito pacienti s chronicky špatnou glykemickou kontrolou jsou vystaveni vyššímu riziku rozvoje celé řady komplikací (retinopatie, neuropatie, nefropatie a kardiovaskulárních onemocnění) spojených s diabetem.

Kritéria vyloučení:

Potenciální kandidáti budou vyloučeni podle následujících kritérií:

  1. Věk < 18 nebo > 65 let
  2. Trvání diabetu < 5 let
  3. Neměli byste mít lékaře, který by sledoval diabetes po dobu > 6 měsíců
  4. Index tělesné hmotnosti > 26
  5. Hmotnost > 80 kg
  6. Potřeba inzulínu > 1,0 u/kg/d
  7. HbA1c > 12 %
  8. Stimulovaný nebo bazální C-peptid > 0,3 ng/ml
  9. Korigovaná clearance kreatininu < 60 ml/min
  10. Sérový kreatinin trvale nad 1,6 mg/dl
  11. Makroalbuminurie (> 300 mg/24 hodin)
  12. Anémie (hemoglobin < 12,0 g/dl u mužů; < 11 g/dl u žen)
  13. Hyperlipidémie (cholesterol lipoproteinů s nízkou hustotou [LDL] nalačno > 130 mg/dl a/nebo triglyceridy nalačno > 200 mg/dl)
  14. Abnormální jaterní testy (konzistentně > 1,5 x normální rozmezí)
  15. Sérologický průkaz HIV, HBsAg a/nebo HBcAb, HBsAb bez předchozího očkování, lidského t-buněčného lymfotropního viru 1 (HTLV-1) nebo viru hepatitidy C (HCV)
  16. Negativní sérologie na virus Epstein-Barrové (EBV) nebo důkaz akutní nebo chronické infekce (IgM ≥ IgG)
  17. Nedostatek aktualizovaných imunizací podle aktuálních pokynů Centra pro kontrolu nemocí (CDC) (včetně nedostatečné imunizace proti hepatitidě B, pneumokokům a chřipce – během sezóny)
  18. Přítomnost panelových reaktivních protilátek > 20 %
  19. Prostatický specifický antigen (PSA) > 4 ng/ml, pokud není vyloučena malignita
  20. Pozitivní tuberkulinový test (pokud nelze poskytnout důkaz o adekvátní léčbě latentní tuberkulózy)
  21. Rentgenový průkaz plicní infekce nebo jiné významné patologie
  22. Žlučové kameny a/nebo portální hypertenze a/nebo hemangiom na ultrazvuku jater
  23. Abnormální ultrazvuk břicha nebo pánve (důkaz útvarů, které jsou považovány za podezřelé z malignity nebo adenopatie)
  24. Aktivní peptický vřed
  25. Aktivní infekce
  26. Nestabilní kardiovaskulární stav (včetně pozitivní zátěžové echokardiografie, pokud je věk > 35)
  27. Neléčená nebo nestabilní proliferativní diabetická retinopatie
  28. Předchozí/souběžná transplantace orgánů (kromě neúspěšné transplantace buněk ostrůvků nebo pankreatu)
  29. Malignita nebo předchozí malignita
  30. Jakýkoli zdravotní stav vyžadující chronické užívání steroidů
  31. Aktivní zneužívání alkoholu nebo návykových látek; kouření za posledních 6 měsíců.

  32. Sexuálně aktivní ženy, které nejsou:

    • po menopauze,
    • chirurgicky sterilní, popř
    • nepoužívání přijatelné metody antikoncepce (perorální antikoncepce, Norplant, Depo-Provera a bariérová zařízení se spermicidem jsou přijatelné; kondomy používané samostatně nejsou přijatelné)
  33. Pozitivní těhotenský test nebo záměr budoucího těhotenství nebo záměr mužského subjektu plodit
  34. Jakýkoli stav nebo jakékoli okolnosti, kvůli kterým není bezpečné podstoupit transplantaci buněk ostrůvků
  35. Psychogenně neschopný vyhovět
  36. Neúspěšné psychologické hodnocení
  37. Přetrvávající leukopenie (počet bílých krvinek < 3 000/ul při více než 3 případech)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: transplantace ostrůvků
Transplantace samotného ostrůvku pod indukcí alentuzumabem (Campath1H).
Lék: Transplantace ostrůvků
Transplantace ostrůvků
Ostatní jména:
  • ostrůvek

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Měření glykemické kontroly pomocí HbA1c a prevence těžké hypoglykémie
Časové okno: 1 rok
Počet subjektů po 1 roce s HbA1c < 6,5 % a nepřítomností těžké hypoglykémie
1 rok

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Funkce aloštěpu ostrůvků
Časové okno: 1 rok
Počet subjektů s bazálním C-peptidem vyšším než 0,5 ng/ml
1 rok
Zlepšení metabolické kontroly, jak dokazuje hemoglobin A1c < 6,5 %
Časové okno: 1 rok
Počet subjektů s hemoglobinem A1c < 6,5 % za 1 rok po transplantaci ostrůvků
1 rok
Eliminace těžké hypoglykémie
Časové okno: 1 rok
Počet subjektů s těžkou hypoglykémií po transplantaci
1 rok
Obnovení povědomí o hypoglykémii 1 rok po transplantaci
Časové okno: 1 rok
Počet subjektů s obnovením povědomí o hypoglykémii 1 rok po transplantaci ostrůvků
1 rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Rodolfo Alejandro

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Juvenile Diabetes Research Foundation

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Rodolfo Alejandro, M.D., Diabetes Research Institute - University of Miami

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. července 2005

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. ledna 2014

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. ledna 2014

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
14. dubna 2006

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
14. dubna 2006

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
18. dubna 2006

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
25. května 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
18. dubna 2017

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. dubna 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 2004-0205

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení