Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie biliární atrézie u kojenců a dětí (BASIC)

3. června 2026 aktualizováno: Arbor Research Collaborative for Health

Studie biliární atrézie u kojenců a dětí (BASIC)

Málo je známo o faktorech, které způsobují biliární atrézii, ani o faktorech, které ovlivňují progresi onemocnění. Účelem této studie je shromáždit příslušné klinické informace, vzorky genetického materiálu a tělesných tekutin, aby výzkumníci mohli řešit následující cíle: Identifikovat gen nebo geny zapojené do etiologie BA; Identifikovat polymorfismy, které mohou být důležité při progresi onemocnění, jako jsou HLA polymorfismy; Charakterizovat přirozenou historii staršího netransplantovaného dítěte s BA.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Detailní popis

Málo je známo o faktorech, které způsobují biliární atrézii, ani o faktorech, které ovlivňují progresi onemocnění. Předpokládá se, že důležité jsou různé genetické, autoimunitní a environmentální vlivy. Většina dosavadních studií se zaměřila na novorozence a malé dítě s BA, ale starší přeživší dítě s BA může poskytnout důležité informace o genetice i přirozené historii.

Účelem této studie je shromáždit příslušné klinické informace, vzorky genetického materiálu a tělesných tekutin, aby výzkumníci mohli řešit následující hypotézy:

Hypotéza 1: Genetická vada je pravděpodobným příčinným faktorem BA u dětí s BA a mnohočetnými vrozenými anomáliemi.

Hypotéza 2: Autoimunitní faktory pravděpodobně přispívají k progresi nebo akvizici onemocnění a lze je identifikovat korelací HLA mezi dětmi s BA se zdravými kontrolami a srovnáním těch, u kterých se rozvinou časné komplikace včetně krvácení z varixů, ascitu a selhání růstu ve srovnání s těmi. kdo ne.

Hypotéza 3a: Sentinelové příhody, jako je krvácení z varixů, ascites a selhání růstu, jsou dřívějšími prediktory úmrtí nebo potřeby transplantace jater než skóre konečného onemocnění jater u dětí (PELD).

Hypotéza 3b: Kvalita života související se zdravím bude ve srovnání s dětmi zdravého věku narušena a souvisí se závažností onemocnění.

Hypotéza 3c: Selhání růstu měřené antropometrií a nutriční suplementací bude predikovat nástup sentinelových příhod (ascites, krvácení z varixů, smrt a transplantace) v následujících 24 měsících.

Tuto studii provede organizace Childhood Liver Disease Research Network (ChiLDReN), síť financovaná Národním institutem diabetu, trávicích a ledvinových chorob (NIDDK).

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
1265

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Dokončeno
        • Hospital for Sick Children
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Nábor
        • Children's Hospital of Los Angeles
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Rohit Kohli, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Christopher Gayer, MD
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • Dokončeno
        • University of California at San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Nábor
        • Children's Hospital Colorado
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Ronald J Sokol, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Michael Narkewicz, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Amy Feldman, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Dania Brigham, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Shikha Sundaram, MD
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Nábor
        • Children's Healthcare of Atlanta - Emory University
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Nitika Gupta, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Miriam Vos, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Rene Romero, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Saul Karpen, MD,PhD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60614
        • Nábor
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Estella Alonso, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Lee Bass, MD
        • Kontakt:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Dokončeno
        • Riley Children's Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Dokončeno
        • Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Dokončeno
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Dokončeno
        • Mount Sinai Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Nábor
        • Children's Hospital Medical Center
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Joseph Palermo, MD
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Alexander Miethke, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Nábor
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Kathleen Loomes, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • David Piccoli, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Elizabeth Rand, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • Dokončeno
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Nábor
        • Texas Children's Hospital (Baylor College of Medicine)
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Paula Hertel, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Benjamin Shneider, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
        • Nábor
        • University of Utah
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Kyle Jensen, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Stephen Guthery, MD
        • Kontakt:
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Linda Book, MD
        • Kontakt:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Nábor
        • Seattle Children's Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Pamela Vaentino, MD
        • Kontakt:
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Evelyn Hsu, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Niviann Blondet, MD
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

6 měsíců až 20 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Nábor bude otevřen všem způsobilým subjektům. Způsob kontaktování subjektů studie bude v souladu s místními směrnicemi IRB, ale obecně: k účasti budou osloveni rodiče nebo opatrovníci všech způsobilých subjektů v každém centru ChiLDReN nebo samotné subjekty, pokud jsou starší 18 let. Noví pacienti, kteří se neúčastní studie ChiLDReN PROBE, mohou být osloveni pro účast ve studii, ale nebudou mít nárok na zařazení do 6 měsíců věku.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Účastníci musí mít potvrzenou diagnózu BA určenou na základě přehledu tabulky včetně přezkoumání příslušných zpráv z diagnostické biopsie, radiologických zpráv a chirurgických zpráv (pokud byla provedena operace).
  2. Účastníci musí být starší 6 měsíců až do 20 let (účastníci zapsaní ve věku 20 let budou mít jednu návštěvu).
  3. Účastníci mají buď svá původní játra, nebo mají potvrzenou transplantaci jater.
  4. Rodič, opatrovník nebo účastník (pokud je mu 18 let nebo starší) je ochoten poskytnout informovaný souhlas, a je-li to vhodné, je účastník ochoten souhlasit.

Kritéria vyloučení:

  1. V současné době se účastní ChiLDReN studie PROBE
  2. Neschopnost potvrdit původní diagnostické hodnocení biliární atrézie
  3. Neschopnost nebo neochota rodiny nebo účastníka zúčastnit se všech plánovaných návštěv.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
1
Subjekty biliární atrézie, které mají svá původní játra

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Identifikovat gen nebo geny zapojené do etiologie BA
Časové okno: Vzorky pro tento účel se odebírají jednou během studie, obvykle na začátku studie.
Genetiku BA lze zkoumat na dvou úrovních. Prvním je identifikace skupiny pacientů, jejichž etiologie je důsledkem genetického defektu a druhým zkoumání vlivu genetiky na vznik onemocnění.
Vzorky pro tento účel se odebírají jednou během studie, obvykle na začátku studie.

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Definujte přirozenou historii staršího netransplantovaného dítěte s biliární atrézií
Časové okno: Pozorovací informace shromážděné při vstupu do studie a také při každé roční následné návštěvě.
Pochopení přirozené historie onemocnění je nezbytným předpokladem pro interpretaci závažnosti onemocnění, identifikaci vzorců onemocnění, identifikaci časných prediktorů výsledku a pochopení výhod nebo kompromisů terapeutických intervencí.
Pozorovací informace shromážděné při vstupu do studie a také při každé roční následné návštěvě.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Arbor Research Collaborative for Health

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Ed Doo, MD, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
  • Vrchní vyšetřovatel: John C Magee, MD, University of Michigan
  • Vrchní vyšetřovatel: Lisa Henn, PhD, Arbor Research Collaborative for Health - Data Coordinating Center
  • Ředitel studie: Katrina Loh, MD, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
  • Studijní židle: Sanjiv Harpavat, MD, Texas Children's/Baylor College of Medicine

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
16. května 2006

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
31. května 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
31. května 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
27. června 2006

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
27. června 2006

První zveřejněno (Odhadovaný)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
28. června 2006

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
4. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
3. června 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. června 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • BASIC Study - ChiLDReN Network
  • U01DK062436 (Grant/smlouva NIH USA)
  • U01DK062456 (Grant/smlouva NIH USA)
  • U01DK103149 (Grant/smlouva NIH USA)
  • U01DK103140 (Grant/smlouva NIH USA)
  • U01DK103135 (Grant/smlouva NIH USA)
  • U01DK084575 (Grant/smlouva NIH USA)
  • U01DK084538 (Grant/smlouva NIH USA)
  • U01DK084536 (Grant/smlouva NIH USA)
  • U01DK062503 (Grant/smlouva NIH USA)
  • U01DK062500 (Grant/smlouva NIH USA)
  • U01DK062497 (Grant/smlouva NIH USA)
  • U01DK062481 (Grant/smlouva NIH USA)
  • U01DK062470 (Grant/smlouva NIH USA)
  • U01DK062466 (Grant/smlouva NIH USA)
  • U01DK062453 (Grant/smlouva NIH USA)
  • U01DK062452 (Grant/smlouva NIH USA)
  • U01DK062445 (Grant/smlouva NIH USA)
  • U24DK062456 (Grant/smlouva NIH USA)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Data budou na konci studie přenesena do NIDDK.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení