Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie biliární atrézie u kojenců a dětí (BASIC)

3. června 2026 aktualizováno: Arbor Research Collaborative for Health

Studie biliární atrézie u kojenců a dětí (BASIC)

Málo je známo o faktorech, které způsobují biliární atrézii, ani o faktorech, které ovlivňují progresi onemocnění. Účelem této studie je shromáždit příslušné klinické informace, vzorky genetického materiálu a tělesných tekutin, aby výzkumníci mohli řešit následující cíle: Identifikovat gen nebo geny zapojené do etiologie BA; Identifikovat polymorfismy, které mohou být důležité při progresi onemocnění, jako jsou HLA polymorfismy; Charakterizovat přirozenou historii staršího netransplantovaného dítěte s BA.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Detailní popis

Málo je známo o faktorech, které způsobují biliární atrézii, ani o faktorech, které ovlivňují progresi onemocnění. Předpokládá se, že důležité jsou různé genetické, autoimunitní a environmentální vlivy. Většina dosavadních studií se zaměřila na novorozence a malé dítě s BA, ale starší přeživší dítě s BA může poskytnout důležité informace o genetice i přirozené historii.

Účelem této studie je shromáždit příslušné klinické informace, vzorky genetického materiálu a tělesných tekutin, aby výzkumníci mohli řešit následující hypotézy:

Hypotéza 1: Genetická vada je pravděpodobným příčinným faktorem BA u dětí s BA a mnohočetnými vrozenými anomáliemi.

Hypotéza 2: Autoimunitní faktory pravděpodobně přispívají k progresi nebo akvizici onemocnění a lze je identifikovat korelací HLA mezi dětmi s BA se zdravými kontrolami a srovnáním těch, u kterých se rozvinou časné komplikace včetně krvácení z varixů, ascitu a selhání růstu ve srovnání s těmi. kdo ne.

Hypotéza 3a: Sentinelové příhody, jako je krvácení z varixů, ascites a selhání růstu, jsou dřívějšími prediktory úmrtí nebo potřeby transplantace jater než skóre konečného onemocnění jater u dětí (PELD).

Hypotéza 3b: Kvalita života související se zdravím bude ve srovnání s dětmi zdravého věku narušena a souvisí se závažností onemocnění.

Hypotéza 3c: Selhání růstu měřené antropometrií a nutriční suplementací bude predikovat nástup sentinelových příhod (ascites, krvácení z varixů, smrt a transplantace) v následujících 24 měsících.

Tuto studii provede organizace Childhood Liver Disease Research Network (ChiLDReN), síť financovaná Národním institutem diabetu, trávicích a ledvinových chorob (NIDDK).

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

1265

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Dokončeno
        • Hospital for Sick Children
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Nábor
        • Children's Hospital of Los Angeles
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Rohit Kohli, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Christopher Gayer, MD
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • Dokončeno
        • University of California at San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Nábor
        • Children's Hospital Colorado
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Ronald J Sokol, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Michael Narkewicz, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Amy Feldman, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Dania Brigham, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Shikha Sundaram, MD
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Nábor
        • Children's Healthcare of Atlanta - Emory University
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Nitika Gupta, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Miriam Vos, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Rene Romero, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Saul Karpen, MD,PhD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60614
        • Nábor
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Estella Alonso, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Lee Bass, MD
        • Kontakt:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Dokončeno
        • Riley Children's Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Dokončeno
        • Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Dokončeno
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Dokončeno
        • Mount Sinai Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Nábor
        • Children's Hospital Medical Center
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Joseph Palermo, MD
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Alexander Miethke, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Nábor
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Kathleen Loomes, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • David Piccoli, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Elizabeth Rand, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • Dokončeno
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Nábor
        • Texas Children's Hospital (Baylor College of Medicine)
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Paula Hertel, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Benjamin Shneider, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
        • Nábor
        • University of Utah
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Kyle Jensen, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Stephen Guthery, MD
        • Kontakt:
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Linda Book, MD
        • Kontakt:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Nábor
        • Seattle Children's Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Pamela Vaentino, MD
        • Kontakt:
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Evelyn Hsu, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Niviann Blondet, MD
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 měsíců až 20 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Nábor bude otevřen všem způsobilým subjektům. Způsob kontaktování subjektů studie bude v souladu s místními směrnicemi IRB, ale obecně: k účasti budou osloveni rodiče nebo opatrovníci všech způsobilých subjektů v každém centru ChiLDReN nebo samotné subjekty, pokud jsou starší 18 let. Noví pacienti, kteří se neúčastní studie ChiLDReN PROBE, mohou být osloveni pro účast ve studii, ale nebudou mít nárok na zařazení do 6 měsíců věku.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Účastníci musí mít potvrzenou diagnózu BA určenou na základě přehledu tabulky včetně přezkoumání příslušných zpráv z diagnostické biopsie, radiologických zpráv a chirurgických zpráv (pokud byla provedena operace).
  2. Účastníci musí být starší 6 měsíců až do 20 let (účastníci zapsaní ve věku 20 let budou mít jednu návštěvu).
  3. Účastníci mají buď svá původní játra, nebo mají potvrzenou transplantaci jater.
  4. Rodič, opatrovník nebo účastník (pokud je mu 18 let nebo starší) je ochoten poskytnout informovaný souhlas, a je-li to vhodné, je účastník ochoten souhlasit.

Kritéria vyloučení:

  1. V současné době se účastní ChiLDReN studie PROBE
  2. Neschopnost potvrdit původní diagnostické hodnocení biliární atrézie
  3. Neschopnost nebo neochota rodiny nebo účastníka zúčastnit se všech plánovaných návštěv.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
1
Subjekty biliární atrézie, které mají svá původní játra

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Identifikovat gen nebo geny zapojené do etiologie BA
Časové okno: Vzorky pro tento účel se odebírají jednou během studie, obvykle na začátku studie.
Genetiku BA lze zkoumat na dvou úrovních. Prvním je identifikace skupiny pacientů, jejichž etiologie je důsledkem genetického defektu a druhým zkoumání vlivu genetiky na vznik onemocnění.
Vzorky pro tento účel se odebírají jednou během studie, obvykle na začátku studie.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Definujte přirozenou historii staršího netransplantovaného dítěte s biliární atrézií
Časové okno: Pozorovací informace shromážděné při vstupu do studie a také při každé roční následné návštěvě.
Pochopení přirozené historie onemocnění je nezbytným předpokladem pro interpretaci závažnosti onemocnění, identifikaci vzorců onemocnění, identifikaci časných prediktorů výsledku a pochopení výhod nebo kompromisů terapeutických intervencí.
Pozorovací informace shromážděné při vstupu do studie a také při každé roční následné návštěvě.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Arbor Research Collaborative for Health

Spolupracovníci

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Ed Doo, MD, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
  • Vrchní vyšetřovatel: John C Magee, MD, University of Michigan
  • Vrchní vyšetřovatel: Lisa Henn, PhD, Arbor Research Collaborative for Health - Data Coordinating Center
  • Ředitel studie: Katrina Loh, MD, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
  • Studijní židle: Sanjiv Harpavat, MD, Texas Children's/Baylor College of Medicine

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

16. května 2006

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. května 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. května 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

27. června 2006

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

27. června 2006

První zveřejněno (Odhadovaný)

28. června 2006

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

4. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. června 2026

Naposledy ověřeno

1. června 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • BASIC Study - ChiLDReN Network
  • U01DK062436 (Grant/smlouva NIH USA)
  • U01DK062456 (Grant/smlouva NIH USA)
  • U01DK103149 (Grant/smlouva NIH USA)
  • U01DK103140 (Grant/smlouva NIH USA)
  • U01DK103135 (Grant/smlouva NIH USA)
  • U01DK084575 (Grant/smlouva NIH USA)
  • U01DK084538 (Grant/smlouva NIH USA)
  • U01DK084536 (Grant/smlouva NIH USA)
  • U01DK062503 (Grant/smlouva NIH USA)
  • U01DK062500 (Grant/smlouva NIH USA)
  • U01DK062497 (Grant/smlouva NIH USA)
  • U01DK062481 (Grant/smlouva NIH USA)
  • U01DK062470 (Grant/smlouva NIH USA)
  • U01DK062466 (Grant/smlouva NIH USA)
  • U01DK062453 (Grant/smlouva NIH USA)
  • U01DK062452 (Grant/smlouva NIH USA)
  • U01DK062445 (Grant/smlouva NIH USA)
  • U24DK062456 (Grant/smlouva NIH USA)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Data budou na konci studie přenesena do NIDDK.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit