Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost a bezpečnost dospělých lidských mezenchymálních kmenových buněk k léčbě akutního onemocnění štěpu proti hostiteli (GVHD) odolného vůči steroidům

9. února 2022 aktualizováno: Mesoblast, Inc.

Randomizovaná, dvojitě slepá, placebem kontrolovaná studie fáze III k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti infuze Prochymal® (ex-vivo kultivovaných dospělých lidských mezenchymálních kmenových buněk) pro léčbu pacientů, kteří nereagovali na léčbu steroidy pro akutní GVHD

Účelem této studie je vyhodnotit účinnost a shromáždit další bezpečnostní informace pro Prochymal® u účastníků, kteří nereagovali na steroidní léčbu akutní GVHD stupně B-D.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Přibližně 6300 pacientů dostane každý rok alogenní transplantaci krvetvorných kmenových buněk ve Spojených státech (International Bone Marrow Transplant Registry [IBMTR], 2003). Téměř u 50 % (přibližně 3 150) těchto pacientů se rozvine akutní GVHD (Goker et al). Část těchto pacientů (přibližně 870) progreduje do závažných stadií onemocnění, stupně III-IV. Odhaduje se, že téměř 82 % pacientů s těžkou akutní GVHD bude refrakterních na steroidy (Przepiorka et al., 1995) a z nich pouze 50 % pacientů refrakterních na steroidy bude reagovat na sekundární a terciární léčbu (Greinix et al. , 2000). Zhruba 350 pacientů tak každý rok čelí ohromné ​​šanci na přežití. Navíc většina pacientů, kteří zpočátku reagovali na sekundární a terciární léčbu, má vysoké riziko úmrtí během prvního roku (Remberger et al., 2001; Anasetti et al., 1994). Vývoj nových terapeutických činidel a strategií k záchraně pacientů s akutní GVHD refrakterní na steroidy by poskytl významný přínos v oblasti neuspokojené lékařské potřeby. Účastníkům se kromě dospělých mezenchymálních kmenových buněk nebo placeba dostane standardní péče.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
260

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Austrálie, 4029
        • Royal Brisbane Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrálie, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Austrálie, 6100
        • Royal Perth Hospital
  • Itálie
      • Pavia, Itálie, 27100
        • IRCCS Policlinico San Matteo
    • PU
      • Pesaro, PU, Itálie, 61100
        • Universia degli Studi di Pesaro
  • Kanada
      • Quebec, Kanada, G1J 1Z4
        • Hôpital Enfant-Jésus
      • Quebec, Kanada, G1S4L8
        • Hôpital du Saint-Sacrement
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T1Y6J4
        • Co-Medica Research Network
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H3V4
        • British Columbia's Children's Hospital
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Kanada, R3E0V9
        • Cancer Care Manitoba
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H2Y9
        • Queen Elizabeth Ii Health Sciences Centre
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N3Z5
        • Hamilton Health Sciences Centre
      • London, Ontario, Kanada, N6A4G5
        • London Health Sciences Centre- Westminster Campus
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H8L6
        • Ottawa Hospital
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Toronto General Hospital
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G1X8
        • Princess Margaret Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H1T 2M4
        • Maisonneuve-Rosemont Hospital
  • Spojené království
    • England
      • London, England, Spojené království, EC1M 6BQ
        • Barts & London School of Medicine
    • Oxford
      • Headington, Oxford, Spojené království, OX3 0Du
        • John Radcliffe Hospital
    • UK
      • Bristol, UK, Spojené království, BS2 8BJ
        • Bristol Royal Hospital for Children
      • Glasgow, UK, Spojené království, G4 OSF
        • Glasgow Royal Infirmary
      • Leeds, UK, Spojené království, LS1 3EX
        • Leeds General Infirmary
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35249
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Spojené státy, 85724
        • Arizona Cancer Center
    • California
      • Duarte, California, Spojené státy, 91010
        • City of Hope
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • Univeristy of California San Francisco
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06520
        • Yale New Haven Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • University of Miami
      • Saint Petersburg, Florida, Spojené státy, 33701
        • All Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Emory University
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30342
        • Northside Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Rush University Medical Center
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • University of Illinois - Chicago
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Northwestern Center for Clinical Research
    • Indiana
      • Beech Grove, Indiana, Spojené státy, 46107
        • Indiana Blood and Bone Marrow Transplant Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • Univeristy of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40202
        • University of Louisville
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Spojené státy, 71130
        • Louisiana State University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21201
        • University of Maryland/Greenbaum
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02111
        • Tufts-New England Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
        • Karmanos/Wayne State University
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Mayo Clinic Rochester
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Spojené státy, 39216
        • Univeristy of Mississippi Medical Center
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68198
        • University of Nebraska
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Spojené státy, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Spojené státy, 14263
        • Roswell Park
      • New York, New York, Spojené státy, 10021
        • New York Presbyterian Hospital
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Mount Sinai Medical Center
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University/New York Presbyterian Hospital
      • Rochester, New York, Spojené státy, 14642
        • University of Rochester
      • Valhalla, New York, Spojené státy, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke University
      • Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27157
        • Wake Forest Univeristy School of Medicine
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
        • Penn State Hershey Medical Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • Western Pennsylvania Cancer Institute
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75230
        • Texas Cancer Center at Medical City
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75246
        • Baylor University
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • Univeristy of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • MD Anderson Cancer Center
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
        • Texas Research Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
        • Virginia Commonwealth/Massey Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98109-1024
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53792
        • University of Wisconsin Madison
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Švýcarsko
      • Basel, Švýcarsko, 4031
        • Kantonsspital Basel

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

6 měsíců až 70 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastník musí být ve věku od 6 měsíců do 70 let včetně.
  • Účastníci, kteří nereagovali na léčbu steroidy.

Selhání odpovědi na léčbu steroidy je definováno jako jakýkoli stupeň B-D (IBMTR) akutní GVHD, který ukazuje:

  • Žádné zlepšení po 3 dnech a trvání nepřesahující 2 týdny při léčbě methylprednisolonem (vyšším nebo rovným 1 mg/kg/den) nebo ekvivalentem.
  • Účastník musí být ošetřen do 4 dnů od randomizace. V naléhavých situacích může být léčba 2. linie zahájena 24 hodin před randomizací a Prochymal® musí být zahájen během následujících 3 dnů.
  • Účastníci, kterým byla před randomizací zvýšena dávka steroidů, budou způsobilí k zařazení. Zvýšení dávky steroidů nebude považováno za terapii druhé linie.
  • Účastník musí mít adekvátní renální funkce, jak je definováno: Vypočtenou clearance kreatininu >30 mililitrů za minutu (ml/min) pomocí Cockcroft-Gaultovy rovnice.
  • Pro pediatrické účastníky: Schwartzova rovnice: (Populace účastníků: kojenci starší 1 týdne až do dospívání (<18 let).
  • Účastnice, které jsou ženami ve fertilním věku, musí být netěhotné, nekojící a musí používat vhodnou antikoncepci. Muži musí používat vhodnou antikoncepci.
  • Účastník musí mít v době vstupu do studie minimální výkonnostní úroveň Karnofsky alespoň 30.
  • Účastník (nebo případně právní zástupce) musí být schopen poskytnout písemný informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

  • Účastník zahájil léčbu druhou linií léčby > 24 hodin před randomizací.
  • Účastník dostával jiné látky než steroidy pro primární léčbu akutní GVHD.
  • Účastník se účastní protokolu CTN 0302.
  • Účastník má jakýkoli základní nebo aktuální zdravotní nebo psychiatrický stav, který by podle názoru zkoušejícího narušoval hodnocení účastníka, včetně nekontrolované infekce, srdečního selhání, plicní hypertenze atd.
  • Účastník nesmí dostávat žádné další vyšetřovací látky (neschválené FDA) současně během účasti ve studii nebo do 30 dnů od randomizace.
  • Účastník má známou alergii na hovězí nebo vepřové produkty.
  • Účastník dostal transplantaci pro solidní nádorové onemocnění.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Aktivní komparátor: Prochymal®
Účastníci, kteří dostávají standardní péči plus léčbu ex vivo kultivovanými dospělými lidskými mezenchymálními kmenovými buňkami.
Biologický: Prochymal®
2 infuze 2 milionů buněk/kg týdně po dobu 4 týdnů
Ostatní jména:
  • Mezenchymální kmenové buňky
Lék: Standard péče o GVHD
Institucionálně definovaný standard péče (např. udržení léčby steroidy a přidání terapie druhé linie)
Komparátor placeba: Placebo
Účastníci, kteří dostávají standardní péči a nedostávají léčbu ex vivo kultivovanými dospělými lidskými mezenchymálními kmenovými buňkami.
Lék: Standard péče o GVHD
Institucionálně definovaný standard péče (např. udržení léčby steroidy a přidání terapie druhé linie)
Lék: Placebo
2 infuze týdně po dobu 4 týdnů
Ostatní jména:
  • pomocné látky bez dospělých lidských mezenchymálních kmenových buněk

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků, kteří dosáhli kompletní odezvy delší nebo rovné 28 dnům trvání
Časové okno: až 100 dní po první infuzi
Úplná odpověď byla definována jako úplné vymizení všech klinických příznaků reakce štěpu proti hostiteli (GVHD) – která musela být udržována po dobu alespoň 28 po sobě jdoucích dnů (trvalá kompletní odpověď [DCR]) během 100 dnů po první infuzi.
až 100 dní po první infuzi

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celkové přežití 180 dní po první infuzi
Časové okno: Den 180
Procento účastníků, kteří přežili 180 dní po první infuzi.
Den 180

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Mesoblast, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
17. srpna 2006

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
26. prosince 2008

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
28. května 2009

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
17. srpna 2006

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
18. srpna 2006

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
21. srpna 2006

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
10. února 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
9. února 2022

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. února 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 280

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení