Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie PEG-Intronu pro plexiformní neurofibromy

5. října 2017 aktualizováno: Jean M. Tersak, M.D., University of Pittsburgh

Fáze II studie Peginterferonu Alfa-2b (PEG-Intron) pro plexiformní neurofibromy

Tato studie je zaměřena na pomalu rostoucí nádory nazývané plexiformní neurofibromy (PNF), které jsou relativně častým problémem u lidí s neurofibromatózou typu 1 (NF1). Tyto nádory jsou benigní, ale jak rostou, mohou se stát znetvořujícími, stejně jako invalidizujícími nebo dokonce život ohrožujícími. Často způsobují bolest, potíže s používáním paží nebo nohou kvůli kompresi míchy a/nebo poškození nervů. V současnosti je jedinou dostupnou terapií plexiformních neurofibromů pokusit se chirurgicky odstranit co největší část nádoru. Protože tyto nádory prorůstají do okolních oblastí, je totální chirurgická resekce často nemožná. Většina nádorů po operaci znovu vyroste, pokud nelze odstranit celý nádor. Jiné způsoby léčby včetně chemoterapie a radioterapie dosud nebyly schopny tyto nádory zmenšit.

Interferon je lék, který se používá na různé typy nádorů a také na hepatitidu. Byl použit při léčbě plexiformních neurofibromů (PNF) u některých subjektů vykazujících zlepšení symptomů a/nebo zmenšení velikosti nádoru. U většiny subjektů během léčby PEG-Intronem nedošlo k dalšímu růstu jejich nádoru. Lékem použitým v této studii je PEG (pegylovaný)-Intron. PEG-Intron je dlouhodobě působící forma interferonu, která zabraňuje rozpadu léku v těle po delší dobu a potenciálně by mohla být účinnější než krátkodobě působící interferon. PEG-Intron byl schválen Food and Drug Administration (FDA) pro léčbu hepatitidy C.

Cíle této studie jsou:

  1. Chcete-li zjistit, jak plexiformní neurofibrom vašeho dítěte reaguje na PEG-Intron, když je podáván jednou týdně.
  2. Stanovit vedlejší účinky PEG-Intronu při týdenním podávání účastníkům s plexiformními neurofibromy.
  3. Vyhodnotit novou metodu měření změn velikosti nádorů zvanou objemová analýza. Tato metoda měří celý objem nádoru ve třech rozměrech. Standardní metoda měření nádorů využívá pouze délku a/nebo šířku nádoru. Studiem různých způsobů měření nádorů vědci doufají, že budou schopni určit, která metoda je nejpřesnější a nejužitečnější.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

PEG-Intron se bude podávat každý týden malou jehlou pod kůži stejným způsobem, jakým se inzulín podává lidem s diabetem. Předměty se tomu budou učit doma. Dokud nádor neroste a vedlejší účinky jsou tolerovatelné, budou se injekce podávat jednou týdně po dobu 2 let.

Děti budou zařazeny do studie do jedné ze tří vrstev (skupin pacientů): vrstva 1 zahrnuje děti, které nemají žádné příznaky spojené s jejich PNF a MRI skeny za poslední rok, mohou nebo nemusí vykazovat růst nádoru, vrstva 2 zahrnuje děti kteří mají symptomy spojené s PNF, ale MRI skeny za poslední rok nevykazovaly růst a vrstva 3 zahrnuje děti, u kterých se za poslední rok prokázalo zvýšení velikosti PNF na MRI skenech, s příznaky nebo bez nich.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
86

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 17 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk > nebo rovný 18 měsícům až 21 letům
  • Diagnostika Pacienti s NF1 a progresivními, symptomatickými nebo život ohrožujícími plexiformními neurofibromy, které nelze chirurgicky odstranit. Pacienti bez bioptického průkazu plexiformy musí mít alespoň jedno další diagnostické kritérium pro NF1: 6 nebo více café-au-lait skvrn, pihy v axile nebo třísle, gliom zrakového nervu, 2 nebo více Lischových uzlů, výrazná kostní léze, první stupeň příbuzné s NF1.
  • Vhodné pouze v případě, že kompletní resekce tumoru není proveditelná nebo pokud pacient s chirurgickou možností operaci odmítne.
  • Pacienti mohou být v této studii léčeni bez předchozí terapie. Pokud pacienti podstoupili předchozí terapii, musí se před vstupem do této studie zotavit ze všech toxických účinků.
  • Musí mít očekávanou délku života alespoň 12 měsíců a výkonnostní skóre (Karnofsky nebo Lansky) > nebo rovné 50.
  • Musí mít dostatečnou funkci jater, ledvin a kostní dřeně

Kritéria vyloučení:

  • Klinicky významné nesouvisející systémové onemocnění.
  • Během posledních 30 dnů jsme obdrželi vyšetřovacího agenta.
  • Důkaz aktivního gliomu zrakové dráhy
  • Anamnéza maligního nádoru pochvy periferního nervu nebo jiného karcinomu než chirurgicky vyléčeného nemelanomového karcinomu kůže nebo karcinomu děložního čípku in situ
  • Probíhající radiační terapie, chemoterapie, hormonální terapie zaměřená na nádor nebo imunoterapie.
  • Neschopnost vrátit se na následné návštěvy nebo získat následné studie
  • Těžké kardiovaskulární onemocnění
  • Preexistující závažný psychiatrický stav nebo psychiatrická porucha v anamnéze vyžadující hospitalizaci nebo anamnéza sebevražedných myšlenek nebo pokusů o sebevraždu.
  • Dysfunkce štítné žlázy nereaguje na terapii.
  • Nekontrolovaný diabetes mellitus
  • Historie séropozitivity na HIV
  • Subjekty, které jsou těhotné, kojící nebo s reprodukčním potenciálem a nepoužívají účinný způsob antikoncepce.
  • Jakýkoli zdravotní stav vyžadující chronické systémové kortikosteroidy.
  • Subjekty, o kterých je známo, že aktivně zneužívají alkohol nebo drogy.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s odezvou na zobrazování ve vrstvách 1 a 2
Časové okno: Skenování MRI bylo prováděno na začátku a ve 4., 8., 12., 18. a 24. měsíci během léčby a poté každých 6 měsíců až do ukončení studie.
Odpověď byla definována jako ≥20% snížení součtu objemu „cílového“ plexiformního neurofibromu (PN) během 12 měsíců potvrzené kontrolním MRI po ≥4 týdnech.
Skenování MRI bylo prováděno na začátku a ve 4., 8., 12., 18. a 24. měsíci během léčby a poté každých 6 měsíců až do ukončení studie.
Klinická odezva ve vrstvě 2
Časové okno: výchozí stav, týden 6, měsíce 4, 8, 12, 18 a 24 během léčby a poté každých 6 měsíců až do ukončení studie
Klinická odpověď byla definována jako protokolem specifikované zlepšení oftalmologického hodnocení, zlepšení alespoň o jednu úroveň výkonnostního stavu (PS) ≥ 50% snížení množství léků proti bolesti potřebných za týden ve srovnání s výchozí hodnotou nebo schopností změnit se z narkotika na nenarkotické analgetikum udržované po dobu alespoň jednoho měsíce.
výchozí stav, týden 6, měsíce 4, 8, 12, 18 a 24 během léčby a poté každých 6 měsíců až do ukončení studie
Čas do progrese (TTP) ve vrstvě 3
Časové okno: výchozí stav, týden 6, měsíce 4, 8, 12, 18 a 24 během léčby a poté každých 6 měsíců až do ukončení studie
TTP byl odhadnut metodou Kaplan-Meter
výchozí stav, týden 6, měsíce 4, 8, 12, 18 a 24 během léčby a poté každých 6 měsíců až do ukončení studie

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s odezvou na zobrazování ve vrstvě 3
Časové okno: Skenování MRI bylo prováděno na začátku a ve 4., 8., 12., 18. a 24. měsíci během léčby a poté každých 6 měsíců až do ukončení studie
Odpověď byla definována jako ≥ 20% snížení součtu objemu „cílového“ plexiformního neurofibromu (PN) během 12 měsíců, potvrzené kontrolní MRI po ≥ 24 týdnech
Skenování MRI bylo prováděno na začátku a ve 4., 8., 12., 18. a 24. měsíci během léčby a poté každých 6 měsíců až do ukončení studie

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
University of Pittsburgh

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
National Cancer Institute (NCI)

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Jean Tersak, M.D., University of Pittsburgh

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. prosince 2006

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. dubna 2014

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. dubna 2014

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
2. listopadu 2006

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
2. listopadu 2006

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
6. listopadu 2006

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
6. listopadu 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
5. října 2017

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. října 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • UPCI 06-116

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení