Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie PEG-Intronu pro plexiformní neurofibromy

5. října 2017 aktualizováno: Jean M. Tersak, M.D., University of Pittsburgh

Fáze II studie Peginterferonu Alfa-2b (PEG-Intron) pro plexiformní neurofibromy

Tato studie je zaměřena na pomalu rostoucí nádory nazývané plexiformní neurofibromy (PNF), které jsou relativně častým problémem u lidí s neurofibromatózou typu 1 (NF1). Tyto nádory jsou benigní, ale jak rostou, mohou se stát znetvořujícími, stejně jako invalidizujícími nebo dokonce život ohrožujícími. Často způsobují bolest, potíže s používáním paží nebo nohou kvůli kompresi míchy a/nebo poškození nervů. V současnosti je jedinou dostupnou terapií plexiformních neurofibromů pokusit se chirurgicky odstranit co největší část nádoru. Protože tyto nádory prorůstají do okolních oblastí, je totální chirurgická resekce často nemožná. Většina nádorů po operaci znovu vyroste, pokud nelze odstranit celý nádor. Jiné způsoby léčby včetně chemoterapie a radioterapie dosud nebyly schopny tyto nádory zmenšit.

Interferon je lék, který se používá na různé typy nádorů a také na hepatitidu. Byl použit při léčbě plexiformních neurofibromů (PNF) u některých subjektů vykazujících zlepšení symptomů a/nebo zmenšení velikosti nádoru. U většiny subjektů během léčby PEG-Intronem nedošlo k dalšímu růstu jejich nádoru. Lékem použitým v této studii je PEG (pegylovaný)-Intron. PEG-Intron je dlouhodobě působící forma interferonu, která zabraňuje rozpadu léku v těle po delší dobu a potenciálně by mohla být účinnější než krátkodobě působící interferon. PEG-Intron byl schválen Food and Drug Administration (FDA) pro léčbu hepatitidy C.

Cíle této studie jsou:

  1. Chcete-li zjistit, jak plexiformní neurofibrom vašeho dítěte reaguje na PEG-Intron, když je podáván jednou týdně.
  2. Stanovit vedlejší účinky PEG-Intronu při týdenním podávání účastníkům s plexiformními neurofibromy.
  3. Vyhodnotit novou metodu měření změn velikosti nádorů zvanou objemová analýza. Tato metoda měří celý objem nádoru ve třech rozměrech. Standardní metoda měření nádorů využívá pouze délku a/nebo šířku nádoru. Studiem různých způsobů měření nádorů vědci doufají, že budou schopni určit, která metoda je nejpřesnější a nejužitečnější.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

PEG-Intron se bude podávat každý týden malou jehlou pod kůži stejným způsobem, jakým se inzulín podává lidem s diabetem. Předměty se tomu budou učit doma. Dokud nádor neroste a vedlejší účinky jsou tolerovatelné, budou se injekce podávat jednou týdně po dobu 2 let.

Děti budou zařazeny do studie do jedné ze tří vrstev (skupin pacientů): vrstva 1 zahrnuje děti, které nemají žádné příznaky spojené s jejich PNF a MRI skeny za poslední rok, mohou nebo nemusí vykazovat růst nádoru, vrstva 2 zahrnuje děti kteří mají symptomy spojené s PNF, ale MRI skeny za poslední rok nevykazovaly růst a vrstva 3 zahrnuje děti, u kterých se za poslední rok prokázalo zvýšení velikosti PNF na MRI skenech, s příznaky nebo bez nich.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

86

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 měsíce až 19 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk > nebo rovný 18 měsícům až 21 letům
  • Diagnostika Pacienti s NF1 a progresivními, symptomatickými nebo život ohrožujícími plexiformními neurofibromy, které nelze chirurgicky odstranit. Pacienti bez bioptického průkazu plexiformy musí mít alespoň jedno další diagnostické kritérium pro NF1: 6 nebo více café-au-lait skvrn, pihy v axile nebo třísle, gliom zrakového nervu, 2 nebo více Lischových uzlů, výrazná kostní léze, první stupeň příbuzné s NF1.
  • Vhodné pouze v případě, že kompletní resekce tumoru není proveditelná nebo pokud pacient s chirurgickou možností operaci odmítne.
  • Pacienti mohou být v této studii léčeni bez předchozí terapie. Pokud pacienti podstoupili předchozí terapii, musí se před vstupem do této studie zotavit ze všech toxických účinků.
  • Musí mít očekávanou délku života alespoň 12 měsíců a výkonnostní skóre (Karnofsky nebo Lansky) > nebo rovné 50.
  • Musí mít dostatečnou funkci jater, ledvin a kostní dřeně

Kritéria vyloučení:

  • Klinicky významné nesouvisející systémové onemocnění.
  • Během posledních 30 dnů jsme obdrželi vyšetřovacího agenta.
  • Důkaz aktivního gliomu zrakové dráhy
  • Anamnéza maligního nádoru pochvy periferního nervu nebo jiného karcinomu než chirurgicky vyléčeného nemelanomového karcinomu kůže nebo karcinomu děložního čípku in situ
  • Probíhající radiační terapie, chemoterapie, hormonální terapie zaměřená na nádor nebo imunoterapie.
  • Neschopnost vrátit se na následné návštěvy nebo získat následné studie
  • Těžké kardiovaskulární onemocnění
  • Preexistující závažný psychiatrický stav nebo psychiatrická porucha v anamnéze vyžadující hospitalizaci nebo anamnéza sebevražedných myšlenek nebo pokusů o sebevraždu.
  • Dysfunkce štítné žlázy nereaguje na terapii.
  • Nekontrolovaný diabetes mellitus
  • Historie séropozitivity na HIV
  • Subjekty, které jsou těhotné, kojící nebo s reprodukčním potenciálem a nepoužívají účinný způsob antikoncepce.
  • Jakýkoli zdravotní stav vyžadující chronické systémové kortikosteroidy.
  • Subjekty, o kterých je známo, že aktivně zneužívají alkohol nebo drogy.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s odezvou na zobrazování ve vrstvách 1 a 2
Časové okno: Skenování MRI bylo prováděno na začátku a ve 4., 8., 12., 18. a 24. měsíci během léčby a poté každých 6 měsíců až do ukončení studie.
Odpověď byla definována jako ≥20% snížení součtu objemu „cílového“ plexiformního neurofibromu (PN) během 12 měsíců potvrzené kontrolním MRI po ≥4 týdnech.
Skenování MRI bylo prováděno na začátku a ve 4., 8., 12., 18. a 24. měsíci během léčby a poté každých 6 měsíců až do ukončení studie.
Klinická odezva ve vrstvě 2
Časové okno: výchozí stav, týden 6, měsíce 4, 8, 12, 18 a 24 během léčby a poté každých 6 měsíců až do ukončení studie
Klinická odpověď byla definována jako protokolem specifikované zlepšení oftalmologického hodnocení, zlepšení alespoň o jednu úroveň výkonnostního stavu (PS) ≥ 50% snížení množství léků proti bolesti potřebných za týden ve srovnání s výchozí hodnotou nebo schopností změnit se z narkotika na nenarkotické analgetikum udržované po dobu alespoň jednoho měsíce.
výchozí stav, týden 6, měsíce 4, 8, 12, 18 a 24 během léčby a poté každých 6 měsíců až do ukončení studie
Čas do progrese (TTP) ve vrstvě 3
Časové okno: výchozí stav, týden 6, měsíce 4, 8, 12, 18 a 24 během léčby a poté každých 6 měsíců až do ukončení studie
TTP byl odhadnut metodou Kaplan-Meter
výchozí stav, týden 6, měsíce 4, 8, 12, 18 a 24 během léčby a poté každých 6 měsíců až do ukončení studie

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s odezvou na zobrazování ve vrstvě 3
Časové okno: Skenování MRI bylo prováděno na začátku a ve 4., 8., 12., 18. a 24. měsíci během léčby a poté každých 6 měsíců až do ukončení studie
Odpověď byla definována jako ≥ 20% snížení součtu objemu „cílového“ plexiformního neurofibromu (PN) během 12 měsíců, potvrzené kontrolní MRI po ≥ 24 týdnech
Skenování MRI bylo prováděno na začátku a ve 4., 8., 12., 18. a 24. měsíci během léčby a poté každých 6 měsíců až do ukončení studie

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of Pittsburgh

Spolupracovníci

National Cancer Institute (NCI)

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Jean Tersak, M.D., University of Pittsburgh

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. prosince 2006

Primární dokončení (Aktuální)

1. dubna 2014

Dokončení studie (Aktuální)

1. dubna 2014

Termíny zápisu do studia

První předloženo

2. listopadu 2006

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

2. listopadu 2006

První zveřejněno (Odhad)

6. listopadu 2006

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

6. listopadu 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. října 2017

Naposledy ověřeno

1. října 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • UPCI 06-116

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Plexiformní neurofibrom

Klinické studie na PEG-Intron

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Morocco

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit