Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af PEG-intron for plexiforme neurofibromer

5. oktober 2017 opdateret af: Jean M. Tersak, M.D., University of Pittsburgh

Et fase II-forsøg med Peginterferon Alfa-2b (PEG-Intron) for plexiforme neurofibromer

Denne undersøgelse er for langsomt voksende tumorer kaldet plexiforme neurofibromer (PNF), som er et relativt almindeligt problem hos mennesker med neurofibromatose type 1 (NF1). Disse tumorer er godartede, men efterhånden som de vokser, kan de blive skæmmende såvel som invaliderende eller endda livstruende. De forårsager ofte smerter, besvær med at bruge arme eller ben på grund af rygmarvskompression og/eller nerveskader. På nuværende tidspunkt er den eneste tilgængelige terapi for plexiforme neurofibromer at forsøge kirurgisk at fjerne så meget af tumoren som muligt. Fordi disse tumorer vokser ind i de omkringliggende områder, er total kirurgisk resektion ofte umulig. De fleste tumorer vil vokse igen efter operationen, hvis hele tumoren ikke kan fjernes. Til dato har andre behandlinger, herunder kemoterapi og strålebehandling, ikke været i stand til at formindske disse tumorer.

Interferon er et lægemiddel, der bruges til forskellige typer af tumorer samt mod hepatitis. Det er blevet brugt til behandling af plexiforme neurofibromer (PNF) med nogle forsøgspersoner, der viser forbedring i symptomer og/eller et fald i størrelsen af ​​tumoren. De fleste forsøgspersoner havde ingen yderligere vækst af deres tumor, mens de var på PEG-intron. Lægemidlet anvendt i denne undersøgelse er PEG (pegyleret)-Intron. PEG-Intron er en langtidsvirkende form for interferon, som forhindrer stoffet i at blive nedbrudt i kroppen i længere tid og potentielt kan være mere effektivt end det korttidsvirkende interferon. PEG-Intron er blevet godkendt af Food and Drug Administration (FDA) til behandling af hepatitis C.

Målene for denne undersøgelse er:

  1. For at bestemme, hvordan dit barns plexiforme neurofibrom reagerer på PEG-Intron, når det gives ugentligt.
  2. For at bestemme bivirkningerne af PEG-Intron, når de gives ugentligt til deltagere med plexiforme neurofibromer.
  3. At evaluere en ny metode til at måle ændringer i størrelsen af ​​tumorer kaldet volumenanalyse. Denne metode måler hele volumen af ​​en tumor i tre dimensioner. Standardmetoden til måling af tumorer bruger kun tumorens længde og/eller bredde. Ved at studere de forskellige måder at måle tumorer på håber efterforskerne at kunne afgøre, hvilken metode der er den mest nøjagtige og brugbare.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

PEG-Intron vil blive givet hver uge gennem en lille nål under huden, på samme måde som insulin gives til personer med diabetes. Fagene vil blive undervist i at gøre dette hjemme. Så længe tumoren ikke vokser, og bivirkningerne er tolerable, vil injektionerne blive givet en gang om ugen i 2 år.

Børn vil blive tilmeldt undersøgelsen i et af tre strata (patientgrupper): strata 1 omfatter børn, der ikke har haft nogen symptomer forbundet med deres PNF- og MR-scanninger i løbet af det seneste år kan eller kan ikke vise tumorvækst, strata 2 inkluderer børn som har symptomer forbundet med PNF, men MR-scanninger i løbet af det seneste år har ikke vist vækst, og strata 3 omfatter børn, der har vist en stigning i størrelsen af ​​PNF på MR-scanninger i løbet af det seneste år, med eller uden symptomer.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
86

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

2 år til 17 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder > eller lig med 18 måneder til 21 år
  • Diagnose Patienter med NF1 og progressive, symptomatiske eller livstruende plexiforme neurofibromer, som ikke er kirurgisk resekterbare. Patienter uden biopsi-bevis af plexiform skal have mindst ét ​​andet diagnostisk kriterium for NF1: 6 eller flere cafe-au-lait pletter, fregner i aksillen eller lysken, optisk gliom, 2 eller flere Lisch-knuder, karakteristisk knoglelæsion, første grad i forhold til NF1.
  • Kun berettiget, hvis fuldstændig tumorresektion ikke er mulig, eller hvis en patient med en kirurgisk mulighed nægter operation.
  • Patienter kan blive behandlet i dette forsøg uden at have modtaget forudgående behandling. Hvis patienter har modtaget tidligere behandling, skal de være kommet sig over alle toksiske virkninger, før de går ind i denne undersøgelse.
  • Skal have en forventet levetid på mindst 12 måneder og en præstationsscore (Karnofsky eller Lansky) på > eller lig med 50.
  • Skal have tilstrækkelig lever-, nyre- og knoglemarvsfunktion

Ekskluderingskriterier:

  • Klinisk signifikant ikke-relateret systemisk sygdom.
  • Modtaget en undersøgelsesagent inden for de seneste 30 dage.
  • Bevis for aktiv synsvej gliom
  • Anamnese med ondartet perifer nerveskedetumor eller anden kræft end kirurgisk helbredt ikke-melanom hudkræft eller cervikal carcinom in situ
  • Løbende strålebehandling, kemoterapi, hormonbehandling rettet mod tumoren eller immunterapi.
  • Manglende evne til at vende tilbage til opfølgende besøg eller opnå opfølgende undersøgelser
  • Alvorlig hjerte-kar-sygdom
  • Eksisterende alvorlig psykiatrisk tilstand eller historie med psykiatrisk lidelse, der kræver indlæggelse eller en historie med selvmordstanker eller selvmordsforsøg.
  • Skjoldbruskkirteldysfunktion reagerer ikke på terapi.
  • Ukontrolleret diabetes mellitus
  • Historie om seropositivitet for HIV
  • Forsøgspersoner, der er gravide, ammende eller af reproduktionspotentiale og ikke praktiserer en effektiv præventionsmetode.
  • Enhver medicinsk tilstand, der kræver kroniske systemiske kortikosteroider.
  • Forsøgspersoner, der er kendt for aktivt at misbruge alkohol eller stoffer.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med billeddannelsesrespons i lag 1 og 2
Tidsramme: MR-scanninger blev udført ved baseline og ved 4, 8, 12, 18 og 24 måneder under behandling og hver 6. måned derefter indtil undersøgelsen stoppede.
Et respons blev defineret som en ≥20 % reduktion i summen af ​​volumenet af "target" plexiform neurofibroma (PN) inden for 12 måneder bekræftet af en opfølgende MRI efter ≥4 uger.
MR-scanninger blev udført ved baseline og ved 4, 8, 12, 18 og 24 måneder under behandling og hver 6. måned derefter indtil undersøgelsen stoppede.
Klinisk respons i stratum 2
Tidsramme: baseline, uge ​​6, måned 4, 8, 12, 18 og 24 under behandling og hver 6. måned derefter indtil undersøgelse
Klinisk respons blev defineret som en protokol-specificeret forbedring i oftalmologisk evaluering, en forbedring på mindst ét ​​niveau i præstationsstatus (PS) ≥50 % fald i mængden af ​​smertestillende medicin, der kræves pr. uge sammenlignet med baseline eller evnen til at skifte fra et narkotikum til et ikke-narkotisk analgetikum, vedvarende i mindst en måned.
baseline, uge ​​6, måned 4, 8, 12, 18 og 24 under behandling og hver 6. måned derefter indtil undersøgelse
Time to Progression (TTP) i Stratum 3
Tidsramme: baseline, uge ​​6, måned 4, 8, 12, 18 og 24 under behandling og hver 6. måned derefter indtil undersøgelse
TTP blev estimeret ved Kaplan-Meter-metoden
baseline, uge ​​6, måned 4, 8, 12, 18 og 24 under behandling og hver 6. måned derefter indtil undersøgelse

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med billeddannelsesrespons i stratum 3
Tidsramme: MR-scanninger blev udført ved baseline og ved 4, 8, 12, 18 og 24 måneder under behandling og hver 6. måned derefter indtil undersøgelsen stoppede.
En respons blev defineret som en ≥ 20 % reduktion i summen af ​​volumenet af "target" plexiform neurofibroma (PN) inden for 12 måneder, bekræftet af en opfølgende MRI efter ≥ 24 uger
MR-scanninger blev udført ved baseline og ved 4, 8, 12, 18 og 24 måneder under behandling og hver 6. måned derefter indtil undersøgelsen stoppede.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
University of Pittsburgh

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
National Cancer Institute (NCI)

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Jean Tersak, M.D., University of Pittsburgh

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. december 2006

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. april 2014

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. april 2014

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
2. november 2006

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
2. november 2006

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
6. november 2006

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
6. november 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
5. oktober 2017

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. oktober 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • UPCI 06-116

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger