Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Oktreotidová terapie u dětí a mladých dospělých se syndromem Prader-Willi (PWS)

25. června 2014 aktualizováno: Duke University

Zkoumání vývojové, nutriční a hormonální regulace ghrelinu u dětí a mladých dospělých se syndromem Prader-Willi (PWS): Dílčí studie intervence oktreotidu

Účelem této studie je po dobu 6 měsíců zkoumat vliv oktreotidové terapie na příjem potravy, pocit hladu, tělesnou hmotnost, složení těla, účinnost spalování kalorií, biomarkery regulace hmotnosti a markery růstového hormonu u dětí a mladých dospělých. s Prader-Williho syndromem (PWS).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Obezita je i nadále převládajícím zdravotním problémem, který postihuje všechny rasy americké populace. Podle údajů Světové zdravotnické organizace má 54 % dospělých v USA nadváhu (index tělesné hmotnosti (BMI) >25 kg/m2) a 22 % je obézních (BMI >30 kg/m2) (1). Navíc 25 % dětí v USA trpí nadváhou nebo obezitou (1). Studie ukazují, že obézní děti se pravděpodobně stanou obézními dospělými (2-5). Nedávné studie také uvádějí významné ztráty let života v důsledku toho, že jsou obézní dospělí (6, 7). K boji s nevyhnutelným nárůstem celosvětového výskytu obezity a s ní souvisejících komorbidit je tedy zapotřebí vhled do patogeneze dětské obezity a preventivní opatření. Nedávné studie identifikovaly nový gastroenterický hormon ghrelin jako dlouhodobý regulátor energetické rovnováhy u lidí (12). Ghrelin je acylovaný peptid s 28 aminokyselinami, který je endogenním ligandem receptoru sekretagogu růstového hormonu (GHS-R), hypotalamického receptoru spřaženého s G-proteinem (13). Enteroendokrinní buňky (X/A-like buňky) žaludku jsou hlavním místem syntézy ghrelinu, i když menší část syntézy ghrelinu probíhá v jiných místech, jako je hypotalamus, hypofýza, duodenum, jejunum a plíce (14) (15, 16).

Hypotéza, že hyperghrelinemie způsobuje některé rysy PWS, předpovídá, že tato porucha bude zmírněna (částečně nebo úplně) snížením hladin ghrelinu. Nedávno jsme ukázali, že agonista somatostatinu, oktreotid, potlačuje hladiny ghrelinu u lidí. Pokud oktreotid zůstane účinný v dlouhodobějších studiích, může se lék stát adjuvantní terapií, kromě růstového hormonu, ke kontrole neukojitelné chuti k jídlu a morbidní obezity pozorované u tohoto stavu.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
5

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke University Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

5 let až 21 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza PWS potvrzena analýzou chromozomů
  • Věk od 5 let do 21 let
  • BMI pro věk ≥ (vyšší nebo roven) 85. percentil
  • Získaný písemný informovaný souhlas a souhlas a ochota dodržovat harmonogram a postupy studie
  • Volný T4, hodnoty hormonu stimulujícího štítnou žlázu (TSH) v normálním rozmezí (buď endogenní nebo s substitucí tyroxinu)

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti s jakýmkoli jiným klinicky významným onemocněním, které by mělo vliv na složení těla, včetně diabetes mellitus, chronického zánětlivého onemocnění střev, chronického závažného onemocnění jater nebo ledvin nebo neurologických poruch
  • Současné užívání hodnoceného léku nebo oktreotidu v posledním roce
  • Užívání steroidů po dobu delší než 7 dní během posledních 30 dnů

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Oktreotid
Oktreotid má být podáván subkutánní injekcí třikrát denně během studie
Lék: Oktreotid
Oktreotid se podává subkutánní injekcí třikrát denně
Ostatní jména:
  • Sandostatin
Komparátor placeba: Placebo
Placebo podávané subkutánní injekcí třikrát denně během studie
Lék: Placebo
Placebo podávané subkutánní injekcí třikrát denně během studie

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s poklesem celkového ghrelinu nalačno
Časové okno: 6 měsíců
Počet účastníků vykazujících pokles celkového ghrelinu nalačno z výchozí hodnoty na 6 měsíců léčby Octreotidem nebo placebem
6 měsíců
Počet účastníků s poklesem hmotnosti od výchozího stavu do 6 měsíců
Časové okno: 6 měsíců
Počet účastníků, u kterých došlo ke snížení hmotnosti z výchozí hodnoty na 6 měsíců léčby oktreotidem nebo placebem
6 měsíců
Počet účastníků se sníženým BMI Z-skóre od výchozího stavu do 6 měsíců
Časové okno: 6 měsíců
Počet účastníků se sníženým BMI z-skóre od výchozí hodnoty do 6 měsíců léčby oktreotidem nebo placebem
6 měsíců
Počet účastníků se sníženým počtem měření kožních řas od výchozího stavu do 6 měsíců
Časové okno: 6 měsíců
Počet účastníků se sníženým měřením kožních řas od výchozího stavu do 6 měsíců léčby oktreotidem nebo placebem
6 měsíců
Počet účastníků s poklesem hladu a příjmu potravy
Časové okno: 6 měsíců
Měřeno hladem a hyperfagií pomocí dotazníků a rodiči hlášeného 72hodinového stažení jídla od výchozího stavu do 6 měsíců. Několik dotazníků sestávajících z baterie otázek s volným textem odpovědí a stravovacích deníků je kombinováno za účelem posouzení chování účastníků, stavu hladu a příjmu potravy. Pro toto hodnocení není definována žádná stupnice. Odpovědi každého účastníka a odpovědi rodičů jsou kombinovány.
6 měsíců
Počet účastníků se zlepšenou regulací inzulínu od výchozího stavu do 6 měsíců
Časové okno: 6 měsíců
Počet účastníků se zlepšenou regulací inzulínu od výchozího stavu do 6 měsíců léčby oktreotidem nebo placebem. Regulace inzulínu byla měřena imunochemiluminiscenčním testem.
6 měsíců
Počet účastníků se zlepšenou regulací adiponektinu od výchozího stavu do 6 měsíců
Časové okno: 6 měsíců
Počet účastníků se zlepšenou regulací adiponektinu od výchozího stavu do 6 měsíců léčby oktreotidem nebo placebem
6 měsíců
Počet účastníků se zlepšenou regulací leptinu od výchozího stavu do 6 měsíců
Časové okno: 6 měsíců
Počet účastníků se zlepšenou regulací leptinu od výchozího stavu do 6 měsíců léčby oktreotidem nebo placebem
6 měsíců
Počet účastníků s vylepšenou regulací peptidů YY (PYY) od výchozího stavu do 6 měsíců
Časové okno: 6 měsíců
Počet účastníků se zlepšenou regulací peptidu YY (PYY) od výchozího stavu do 6 měsíců léčby oktreotidem nebo placebem
6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků se sníženým tělesným složením od výchozího stavu do 6 měsíců podle BOD POD®
Časové okno: 6 měsíců
Počet účastníků se sníženým složením těla měřeno systémem sledování tělesného složení BOD POD® od výchozího stavu do 6 měsíců léčby oktreotidem nebo placebem
6 měsíců
Počet účastníků se sníženým složením těla od výchozího stavu do 6 měsíců podle DEXA
Časové okno: 6 měsíců
Počet účastníků se sníženou skladbou těla měřeno skenováním duální energetickou rentgenovou absorbciometrií (DEXA) od výchozího stavu do 6 měsíců léčby oktreotidem nebo placebem
6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Duke University

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Novartis
National Institutes of Health (NIH)
National Center for Research Resources (NCRR)

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Andrea M Haqq, MD, Duke University

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. prosince 2006

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. dubna 2009

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. září 2010

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
14. listopadu 2006

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
14. listopadu 2006

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
15. listopadu 2006

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
24. července 2014

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
25. června 2014

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. června 2014

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • Pro00005426
  • Protocol #00005426 (Jiné číslo grantu/financování: NIH:1K23-RR021979, GCRC M01-RR-30 (NCRR))

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení