Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Oktreotidová terapie u dětí a mladých dospělých se syndromem Prader-Willi (PWS)

25. června 2014 aktualizováno: Duke University

Zkoumání vývojové, nutriční a hormonální regulace ghrelinu u dětí a mladých dospělých se syndromem Prader-Willi (PWS): Dílčí studie intervence oktreotidu

Účelem této studie je po dobu 6 měsíců zkoumat vliv oktreotidové terapie na příjem potravy, pocit hladu, tělesnou hmotnost, složení těla, účinnost spalování kalorií, biomarkery regulace hmotnosti a markery růstového hormonu u dětí a mladých dospělých. s Prader-Williho syndromem (PWS).

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Obezita je i nadále převládajícím zdravotním problémem, který postihuje všechny rasy americké populace. Podle údajů Světové zdravotnické organizace má 54 % dospělých v USA nadváhu (index tělesné hmotnosti (BMI) >25 kg/m2) a 22 % je obézních (BMI >30 kg/m2) (1). Navíc 25 % dětí v USA trpí nadváhou nebo obezitou (1). Studie ukazují, že obézní děti se pravděpodobně stanou obézními dospělými (2-5). Nedávné studie také uvádějí významné ztráty let života v důsledku toho, že jsou obézní dospělí (6, 7). K boji s nevyhnutelným nárůstem celosvětového výskytu obezity a s ní souvisejících komorbidit je tedy zapotřebí vhled do patogeneze dětské obezity a preventivní opatření. Nedávné studie identifikovaly nový gastroenterický hormon ghrelin jako dlouhodobý regulátor energetické rovnováhy u lidí (12). Ghrelin je acylovaný peptid s 28 aminokyselinami, který je endogenním ligandem receptoru sekretagogu růstového hormonu (GHS-R), hypotalamického receptoru spřaženého s G-proteinem (13). Enteroendokrinní buňky (X/A-like buňky) žaludku jsou hlavním místem syntézy ghrelinu, i když menší část syntézy ghrelinu probíhá v jiných místech, jako je hypotalamus, hypofýza, duodenum, jejunum a plíce (14) (15, 16).

Hypotéza, že hyperghrelinemie způsobuje některé rysy PWS, předpovídá, že tato porucha bude zmírněna (částečně nebo úplně) snížením hladin ghrelinu. Nedávno jsme ukázali, že agonista somatostatinu, oktreotid, potlačuje hladiny ghrelinu u lidí. Pokud oktreotid zůstane účinný v dlouhodobějších studiích, může se lék stát adjuvantní terapií, kromě růstového hormonu, ke kontrole neukojitelné chuti k jídlu a morbidní obezity pozorované u tohoto stavu.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

5

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke University Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

5 let až 21 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza PWS potvrzena analýzou chromozomů
  • Věk od 5 let do 21 let
  • BMI pro věk ≥ (vyšší nebo roven) 85. percentil
  • Získaný písemný informovaný souhlas a souhlas a ochota dodržovat harmonogram a postupy studie
  • Volný T4, hodnoty hormonu stimulujícího štítnou žlázu (TSH) v normálním rozmezí (buď endogenní nebo s substitucí tyroxinu)

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti s jakýmkoli jiným klinicky významným onemocněním, které by mělo vliv na složení těla, včetně diabetes mellitus, chronického zánětlivého onemocnění střev, chronického závažného onemocnění jater nebo ledvin nebo neurologických poruch
  • Současné užívání hodnoceného léku nebo oktreotidu v posledním roce
  • Užívání steroidů po dobu delší než 7 dní během posledních 30 dnů

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Oktreotid
Oktreotid má být podáván subkutánní injekcí třikrát denně během studie
Lék: Oktreotid
Oktreotid se podává subkutánní injekcí třikrát denně
Ostatní jména:
  • Sandostatin
Komparátor placeba: Placebo
Placebo podávané subkutánní injekcí třikrát denně během studie
Lék: Placebo
Placebo podávané subkutánní injekcí třikrát denně během studie

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s poklesem celkového ghrelinu nalačno
Časové okno: 6 měsíců
Počet účastníků vykazujících pokles celkového ghrelinu nalačno z výchozí hodnoty na 6 měsíců léčby Octreotidem nebo placebem
6 měsíců
Počet účastníků s poklesem hmotnosti od výchozího stavu do 6 měsíců
Časové okno: 6 měsíců
Počet účastníků, u kterých došlo ke snížení hmotnosti z výchozí hodnoty na 6 měsíců léčby oktreotidem nebo placebem
6 měsíců
Počet účastníků se sníženým BMI Z-skóre od výchozího stavu do 6 měsíců
Časové okno: 6 měsíců
Počet účastníků se sníženým BMI z-skóre od výchozí hodnoty do 6 měsíců léčby oktreotidem nebo placebem
6 měsíců
Počet účastníků se sníženým počtem měření kožních řas od výchozího stavu do 6 měsíců
Časové okno: 6 měsíců
Počet účastníků se sníženým měřením kožních řas od výchozího stavu do 6 měsíců léčby oktreotidem nebo placebem
6 měsíců
Počet účastníků s poklesem hladu a příjmu potravy
Časové okno: 6 měsíců
Měřeno hladem a hyperfagií pomocí dotazníků a rodiči hlášeného 72hodinového stažení jídla od výchozího stavu do 6 měsíců. Několik dotazníků sestávajících z baterie otázek s volným textem odpovědí a stravovacích deníků je kombinováno za účelem posouzení chování účastníků, stavu hladu a příjmu potravy. Pro toto hodnocení není definována žádná stupnice. Odpovědi každého účastníka a odpovědi rodičů jsou kombinovány.
6 měsíců
Počet účastníků se zlepšenou regulací inzulínu od výchozího stavu do 6 měsíců
Časové okno: 6 měsíců
Počet účastníků se zlepšenou regulací inzulínu od výchozího stavu do 6 měsíců léčby oktreotidem nebo placebem. Regulace inzulínu byla měřena imunochemiluminiscenčním testem.
6 měsíců
Počet účastníků se zlepšenou regulací adiponektinu od výchozího stavu do 6 měsíců
Časové okno: 6 měsíců
Počet účastníků se zlepšenou regulací adiponektinu od výchozího stavu do 6 měsíců léčby oktreotidem nebo placebem
6 měsíců
Počet účastníků se zlepšenou regulací leptinu od výchozího stavu do 6 měsíců
Časové okno: 6 měsíců
Počet účastníků se zlepšenou regulací leptinu od výchozího stavu do 6 měsíců léčby oktreotidem nebo placebem
6 měsíců
Počet účastníků s vylepšenou regulací peptidů YY (PYY) od výchozího stavu do 6 měsíců
Časové okno: 6 měsíců
Počet účastníků se zlepšenou regulací peptidu YY (PYY) od výchozího stavu do 6 měsíců léčby oktreotidem nebo placebem
6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků se sníženým tělesným složením od výchozího stavu do 6 měsíců podle BOD POD®
Časové okno: 6 měsíců
Počet účastníků se sníženým složením těla měřeno systémem sledování tělesného složení BOD POD® od výchozího stavu do 6 měsíců léčby oktreotidem nebo placebem
6 měsíců
Počet účastníků se sníženým složením těla od výchozího stavu do 6 měsíců podle DEXA
Časové okno: 6 měsíců
Počet účastníků se sníženou skladbou těla měřeno skenováním duální energetickou rentgenovou absorbciometrií (DEXA) od výchozího stavu do 6 měsíců léčby oktreotidem nebo placebem
6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Duke University

Spolupracovníci

Novartis
National Institutes of Health (NIH)
National Center for Research Resources (NCRR)

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Andrea M Haqq, MD, Duke University

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. prosince 2006

Primární dokončení (Aktuální)

1. dubna 2009

Dokončení studie (Aktuální)

1. září 2010

Termíny zápisu do studia

První předloženo

14. listopadu 2006

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

14. listopadu 2006

První zveřejněno (Odhad)

15. listopadu 2006

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

24. července 2014

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

25. června 2014

Naposledy ověřeno

1. června 2014

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • Pro00005426
  • Protocol #00005426 (Jiné číslo grantu/financování: NIH:1K23-RR021979, GCRC M01-RR-30 (NCRR))

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Prader-Willi syndrom

Klinické studie na Oktreotid

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Pakistan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit