Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnostní studie enzymové substituční terapie rhASM u dospělých s deficitem kyselé sfingomyelinázy (Niemann-Pickova choroba)

17. března 2015 aktualizováno: Genzyme, a Sanofi Company

Fáze I, jednocentrová, jednodávková, eskalační studie rekombinantní lidské kyselé sfingomyelinázy (rhASM) u dospělých s deficitem kyselé sfingomyelinázy (ASMD)

Účelem této studie je určit bezpečný rozsah jednotlivých dávek rhASM podávaných dospělým s nedostatkem ASM.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Deficit ASM (ASMD), také známý jako Niemann-Pickova choroba A a B, je vzácná genetická porucha, při které snížená aktivita lysozomálního enzymu ASM vede k akumulaci sfingomyelinu primárně v makrofázích v celém těle. Tento nedostatek má za následek charakteristické rysy, jako je hepatosplenomegalie, trombocytopenie, intersticiální plicní onemocnění, retardace růstu, onemocnění koronárních tepen, únava a v těžkých případech neurodegenerace se smrtí v raném dětství. Pro toto onemocnění neexistuje žádná specifická léčba. Tato bezpečnostní studie fáze 1 se bude snažit zapsat minimálně 12 a maximálně 30 způsobilých dospělých pacientů s ASMD, přičemž každý pacient se účastní přibližně 7 týdnů.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
11

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Podepsaný informovaný souhlas pacienta nebo zákonného zástupce před provedením jakýchkoli postupů souvisejících se studií;
  • mít ≤ 0,2 nmol/h/mg aktivitu proteinu ASM v periferních leukocytech podle měření referenční laboratoří;
  • mít difuzní kapacitu (DLco) > 30 % předpokládané normální hodnoty;
  • Mít objem sleziny ≥ 2x normální
  • Pacientky ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test v séru na β-hCG a musí souhlasit s používáním spolehlivé antikoncepční metody po dobu trvání studie.

Kritéria vyloučení:

  • je těhotná nebo kojící;
  • obdržel testovaný lék během 30 dnů před zařazením do studie;
  • Má zdravotní stav, včetně závažného interkurentního onemocnění, aktivní hepatitidy B nebo C nebo infekce virem lidské imunodeficience (HIV), cirhóza, > 3. stadium jaterní fibrózy, INR > 1,5, počet krevních destiček < 60,0x10^3/µL, významné srdeční onemocnění ( např. tlak v plicnici > 40 mm Hg, středně závažná nebo závažná chlopenní dysfunkce nebo < 40 % ejekční frakce levé komory při echokardiografii (ECHO)), nebo jakékoli jiné polehčující okolnosti, které mohou významně narušit dodržování studie, včetně všech předepsaných hodnocení a následných činností ;
  • Prodělal velkou transplantaci orgánů (např. kostní dřeň nebo játra);
  • prodělal totální splenektomii;
  • Má hodnotu alaninaminotransferázy (ALT) nebo aspartátaminotransferázy (AST) >250 IU/L nebo celkový bilirubin >3,6 mg/dl;
  • není ochoten nebo schopen se vyhnout užívání alkoholu, léků, které mohou snížit aktivitu rhASM, léků nebo bylinných doplňků, které mohou způsobit nebo prodloužit krvácení, a užívání léků nebo bylinných doplňků s potenciální hepatotoxicitou během 14 dnů před a 28 dnů po infuze rhASM.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: 1
Lék: rhASM
Jednorázová dávka 0,03 mg/kg tělesné hmotnosti IV
Lék: rhASM
Jednorázová dávka 0,1 mg/kg tělesné hmotnosti IV
Lék: rhASM
Jednorázová dávka 0,3 mg/kg tělesné hmotnosti IV
Lék: rhASM
Jednorázová dávka 0,6 mg/kg tělesné hmotnosti IV
Lék: rhASM
Jednorázová dávka 1,0 mg/kg tělesné hmotnosti IV
Experimentální: 2
Lék: rhASM
Jednorázová dávka 0,03 mg/kg tělesné hmotnosti IV
Lék: rhASM
Jednorázová dávka 0,1 mg/kg tělesné hmotnosti IV
Lék: rhASM
Jednorázová dávka 0,3 mg/kg tělesné hmotnosti IV
Lék: rhASM
Jednorázová dávka 0,6 mg/kg tělesné hmotnosti IV
Lék: rhASM
Jednorázová dávka 1,0 mg/kg tělesné hmotnosti IV
Experimentální: 3
Lék: rhASM
Jednorázová dávka 0,03 mg/kg tělesné hmotnosti IV
Lék: rhASM
Jednorázová dávka 0,1 mg/kg tělesné hmotnosti IV
Lék: rhASM
Jednorázová dávka 0,3 mg/kg tělesné hmotnosti IV
Lék: rhASM
Jednorázová dávka 0,6 mg/kg tělesné hmotnosti IV
Lék: rhASM
Jednorázová dávka 1,0 mg/kg tělesné hmotnosti IV
Experimentální: 4
Lék: rhASM
Jednorázová dávka 0,03 mg/kg tělesné hmotnosti IV
Lék: rhASM
Jednorázová dávka 0,1 mg/kg tělesné hmotnosti IV
Lék: rhASM
Jednorázová dávka 0,3 mg/kg tělesné hmotnosti IV
Lék: rhASM
Jednorázová dávka 0,6 mg/kg tělesné hmotnosti IV
Lék: rhASM
Jednorázová dávka 1,0 mg/kg tělesné hmotnosti IV
Experimentální: 5
Lék: rhASM
Jednorázová dávka 0,03 mg/kg tělesné hmotnosti IV
Lék: rhASM
Jednorázová dávka 0,1 mg/kg tělesné hmotnosti IV
Lék: rhASM
Jednorázová dávka 0,3 mg/kg tělesné hmotnosti IV
Lék: rhASM
Jednorázová dávka 0,6 mg/kg tělesné hmotnosti IV
Lék: rhASM
Jednorázová dávka 1,0 mg/kg tělesné hmotnosti IV

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Posouzení bezpečnosti prostřednictvím fyzikálního vyšetření, hlášení AE, telemetrické monitorování srdeční frekvence, EKG, ECHO, klinická laboratorní hodnocení, testy funkce jater a nadledvin, testování cytokinů, hladiny hormonů nadledvin, lipidový profil, rentgen hrudníku, biopsie jater, MRI vnitřní
Časové okno: Před, během a po infuzi (až 72 hodin); 14denní a 28denní následná návštěva
Před, během a po infuzi (až 72 hodin); 14denní a 28denní následná návštěva
Měření imunitní odezvy
Časové okno: Předinfuze a závěrečná návštěva (28. den)
Předinfuze a závěrečná návštěva (28. den)

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
PK měření
Časové okno: Před a po infuzi až 72 hodin.
Před a po infuzi až 72 hodin.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Genzyme, a Sanofi Company

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. prosince 2006

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. března 2009

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. dubna 2009

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
11. prosince 2006

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
11. prosince 2006

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
13. prosince 2006

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
19. března 2015

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
17. března 2015

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. března 2015

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • SPHINGO00605

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení