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Studio sulla sicurezza della terapia sostitutiva dell'enzima rhASM negli adulti con deficit di sfingomielinasi acida (malattia di Niemann-Pick)

17 marzo 2015 aggiornato da: Genzyme, a Sanofi Company

Uno studio di fase I, monocentrico, dose singola, aumento della dose sulla sfingomielinasi acida umana ricombinante (rhASM) negli adulti con deficit di sfingomielinasi acida (ASMD)

Lo scopo di questo studio è determinare l'intervallo sicuro di dosi singole di rhASM somministrate ad adulti con deficit di ASM.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Terminato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Il deficit di ASM (ASMD), noto anche come malattia di Niemann-Pick A e B, è una rara malattia genetica in cui la ridotta attività dell'enzima lisosomiale, ASM, porta all'accumulo di sfingomielina principalmente nei macrofagi in tutto il corpo. Questa carenza si traduce in segni caratteristici come epatosplenomegalia, trombocitopenia, malattia polmonare interstiziale, ritardo della crescita, malattia coronarica, affaticamento e, nei casi più gravi, neurodegenerazione con morte nella prima infanzia. Non esiste un trattamento specifico per questa malattia. Questo studio sulla sicurezza di fase 1 cercherà di arruolare un minimo di 12 e un massimo di 30 pazienti adulti idonei con ASMD con ogni paziente partecipante per circa 7 settimane.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
11

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 65 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Consenso informato e firmato dal paziente o dal tutore legale prima di eseguire qualsiasi procedura correlata allo studio;
  • Avere ≤ 0,2 nmol/ora/mg di attività ASM proteica nei leucociti periferici, misurata dal laboratorio di riferimento;
  • Avere una capacità di diffusione (DLco) > 30% del valore normale previsto;
  • Avere un volume della milza ≥ 2 volte normale
  • Le pazienti di sesso femminile in età fertile devono avere un test di gravidanza sierico negativo per β-hCG e accettare di utilizzare un metodo di controllo delle nascite affidabile per la durata dello studio.

Criteri di esclusione:

  • È incinta o in allattamento;
  • Ha ricevuto un farmaco sperimentale entro 30 giorni prima dell'arruolamento nello studio;
  • Ha una condizione medica, inclusa una grave malattia intercorrente, epatite attiva B o C o infezione da virus dell'immunodeficienza umana (HIV), cirrosi, fibrosi epatica > stadio 3, INR >1,5, conta piastrinica < 60,0x10^3/µL, malattia cardiaca significativa ( per esempio. pressione arteriosa polmonare > 40 mm Hg, disfunzione valvolare moderata o grave, o <40% frazione di eiezione ventricolare sinistra mediante ecocardiografia (ECHO)), o qualsiasi altra circostanza attenuante che possa interferire in modo significativo con la compliance allo studio, comprese tutte le valutazioni prescritte e le attività di follow-up ;
  • Ha subito un importante trapianto di organi (ad es. midollo osseo o fegato);
  • Ha subito una splenectomia totale;
  • Ha un valore di alanina aminotransferasi (ALT) o aspartato aminotransferasi (AST) >250 UI/L o una bilirubina totale >3,6 mg/dL;
  • Non vuole o non è in grado di evitare l'uso di alcol, farmaci che possono ridurre l'attività di rhASM, farmaci o integratori a base di erbe che possono causare o prolungare il sanguinamento e l'uso di farmaci o integratori a base di erbe con potenziale epatotossicità nei 14 giorni precedenti e 28 giorni dopo il infusione di rhASM.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: 1
Droga: rhASM
Dose singola di 0,03 mg/kg di peso corporeo EV
Droga: rhASM
Dose singola di 0,1 mg/kg di peso corporeo EV
Droga: rhASM
Dose singola di 0,3 mg/kg di peso corporeo EV
Droga: rhASM
Dose singola di 0,6 mg/kg di peso corporeo EV
Droga: rhASM
Dose singola di 1,0 mg/kg di peso corporeo EV
Sperimentale: 2
Droga: rhASM
Dose singola di 0,03 mg/kg di peso corporeo EV
Droga: rhASM
Dose singola di 0,1 mg/kg di peso corporeo EV
Droga: rhASM
Dose singola di 0,3 mg/kg di peso corporeo EV
Droga: rhASM
Dose singola di 0,6 mg/kg di peso corporeo EV
Droga: rhASM
Dose singola di 1,0 mg/kg di peso corporeo EV
Sperimentale: 3
Droga: rhASM
Dose singola di 0,03 mg/kg di peso corporeo EV
Droga: rhASM
Dose singola di 0,1 mg/kg di peso corporeo EV
Droga: rhASM
Dose singola di 0,3 mg/kg di peso corporeo EV
Droga: rhASM
Dose singola di 0,6 mg/kg di peso corporeo EV
Droga: rhASM
Dose singola di 1,0 mg/kg di peso corporeo EV
Sperimentale: 4
Droga: rhASM
Dose singola di 0,03 mg/kg di peso corporeo EV
Droga: rhASM
Dose singola di 0,1 mg/kg di peso corporeo EV
Droga: rhASM
Dose singola di 0,3 mg/kg di peso corporeo EV
Droga: rhASM
Dose singola di 0,6 mg/kg di peso corporeo EV
Droga: rhASM
Dose singola di 1,0 mg/kg di peso corporeo EV
Sperimentale: 5
Droga: rhASM
Dose singola di 0,03 mg/kg di peso corporeo EV
Droga: rhASM
Dose singola di 0,1 mg/kg di peso corporeo EV
Droga: rhASM
Dose singola di 0,3 mg/kg di peso corporeo EV
Droga: rhASM
Dose singola di 0,6 mg/kg di peso corporeo EV
Droga: rhASM
Dose singola di 1,0 mg/kg di peso corporeo EV

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Valutazioni di sicurezza tramite esame fisico, segnalazione di eventi avversi, monitoraggio telemetrico della frequenza cardiaca, ECG, ECHO, valutazioni cliniche di laboratorio, test di funzionalità epatica e surrenale, test delle citochine, livelli di ormone surrenale, profilo lipidico, raggi X del torace, biopsie epatiche, risonanza magnetica interna
Lasso di tempo: Pre, durante e post infusione (fino a 72 ore); Visita di controllo a 14 e 28 giorni
Pre, durante e post infusione (fino a 72 ore); Visita di controllo a 14 e 28 giorni
Misura della risposta immunitaria
Lasso di tempo: Pre-infusione e visita finale (Giorno 28)
Pre-infusione e visita finale (Giorno 28)

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Misure PK
Lasso di tempo: Pre e post-infusione fino a 72 ore.
Pre e post-infusione fino a 72 ore.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Genzyme, a Sanofi Company

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 dicembre 2006

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 marzo 2009

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 aprile 2009

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
11 dicembre 2006

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
11 dicembre 2006

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
13 dicembre 2006

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
19 marzo 2015

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
17 marzo 2015

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 marzo 2015

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • SPHINGO00605

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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