Everolimus (RAD001) jako terapie pro pacienty se systémovou mastocytózou

RAD001 je navržen tak, aby zastavil množení rakovinných buněk. Může také zastavit růst nových krevních cév, které napomáhají růstu nádoru, což může způsobit smrt nádorových buněk.

Než budete moci zahájit léčbu v této studii, podstoupíte „screeningové testy“. Tyto testy pomohou lékaři rozhodnout, zda jste způsobilí zúčastnit se této studie. Budou provedeny do 2 týdnů před zahájením studie, pokud není uvedeno jinak. Budete mít kompletní fyzické vyšetření, včetně měření vitálních funkcí (krevní tlak, srdeční frekvence, teplota a frekvence dýchání). Krev (asi 2 polévkové lžíce) bude odebrána pro rutinní testy. Tento rutinní odběr krve bude zahrnovat těhotenský test pro ženy, které mohou mít děti. Aby bylo možné se této studie zúčastnit, musí být těhotenský test negativní. Před provedením těchto krevních testů budete muset držet 6 hodin "půst". To znamená, že během této doby nebudete moci jíst ani pít (kromě vody).

V rámci screeningových testů budete mít také elektrokardiogram (EKG), test, který měří elektrickou aktivitu srdce. Do 3 měsíců od zahájení studie (nebo do 2 týdnů od zahájení studie, pokud jste podstoupili léčbu SM) budete mít biopsii kostní dřeně a aspiraci. K odběru biopsie/aspirátu kostní dřeně se oblast kyčelní kosti znecitliví anestetikem a pomocí velké jehly se odebere malé množství kostní dřeně a kosti. Vzorky kostní dřeně poslouží nejen ke kontrole stavu onemocnění, ale také k běžnému vyšetření, zda nedochází k mutaci (změně) určitého genu. Pokud se váš lékař domnívá, že je to nezbytné, možná budete muset podstoupit další screeningové testy (jako je sken kostí), aby zkontroloval stav onemocnění.

Pokud se ukáže, že jste způsobilí k účasti v této studii, obdržíte svou první zásobu RAD001. Během studia budete užívat 1-2 pilulky RAD001 ústy jednou denně. Během 3 hodin před každou dávkou RAD001 nesmíte sníst více než lehké jídlo bez tuku (jako je salát bez dresinku nebo miska cereálií s odstředěným mlékem). Měli byste se také snažit udržovat své stravovací návyky konzistentní před každou dávkou. To znamená, že byste měli jíst přibližně ve stejnou dobu a pokaždé přibližně stejné množství jídla.

Každý "cyklus" RAD001 trvá 1 měsíc. Budete mít studijní návštěvy v den 1 cyklů 1, 2 a 3. Při každé návštěvě obdržíte novou zásobu RAD001. Budete mít fyzickou prohlídku, včetně měření vitálních funkcí. Budete dotázáni na případné nežádoucí účinky, které jste mohli mít. Během studie nesmíte užívat žádné další léky (včetně volně prodejných přípravků), aniž byste se nejprve zeptali lékaře studie. Při každé studijní návštěvě budete dotázáni, zda jste užili nějaké další léky. Budete také dotázáni, zda jste podstoupili nějakou nelékovou terapii nebo krevní transfuzi. Krev (asi 2 polévkové lžíce) bude odebrána pro rutinní testy. Stejně jako při screeningu budete muset před provedením těchto krevních testů držet půst po dobu 6 hodin.

V polovině každého cyklu (přibližně na začátku 3. týdne každého cyklu) bude odebrána krev pro rutinní testy. Pokaždé to budou asi 2 polévkové lžíce krve. Před provedením těchto krevních testů budete muset držet půst po dobu 6 hodin. Je na vás, zda si tyto krevní testy necháte provést u M.D. Andersona nebo v externí laboratoři.

V den 1 cyklu 4 budete mít další studijní návštěvu. Budou vám provedeny všechny stejné testy jako při studijních návštěvách v den 1 cyklů 1, 2 a 3. Bude vám také odebrán aspirát kostní dřeně a biopsie, abyste zkontrolovali stav onemocnění. Pokud váš vzorek kostní dřeně odebraný v době screeningu ukázal, že máte mutaci v určitém genu, vzorek kostní dřeně odebraný v této době bude dále studován (pro rutinní test). Pokud tento výsledek testu ukáže, že nemoc do této doby nereagovala, budete ze studie vyřazeni.

Pokud onemocnění zareagovalo do 1. dne cyklu 4 (nebo pokud se určité známky a příznaky související s SM zlepšily), budete pokračovat v užívání RAD001 tak dlouho, dokud vám to bude prospívat. Každý druhý týden vám bude nadále odebírat krev (asi 2 polévkové lžíce) pro rutinní testy. Budete také pokračovat ve studijních návštěvách (se stejnými testy jako v den 1 cyklu 4), ale návštěvy budou jednou za 3 měsíce. Jinými slovy, vrátíte se v den 1 cyklů 4, 7, 10 a tak dále. 1. den měsíce, kdy nemáte studijní návštěvy (5., 6., 8., 9. a tak dále), vám bude výzkumný tým zavolán na telefon. Během těchto telefonních hovorů budete dotázáni na případné vedlejší účinky, které jste mohli mít. Budete také dotázáni na výsledky krevních testů souvisejících se studií, které jste absolvovali od posledního telefonátu nebo studijní návštěvy.

Pokud se onemocnění zhorší, zahájíte jinou léčbu rakoviny nebo se objeví nesnesitelné vedlejší účinky, budete vyřazeni ze studia.

Toto je výzkumná studie. RAD001 není schválen ani komerčně dostupný Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Byl schválen pouze pro použití ve výzkumu. Této studie se zúčastní až 25 pacientů. Všichni budou zapsáni na M.D. Anderson.