Everolimus (RAD001) als Therapie für Patienten mit systemischer Mastozytose

RAD001 soll die Vermehrung von Krebszellen stoppen. Es kann auch das Wachstum neuer Blutgefäße stoppen, die das Tumorwachstum unterstützen, was zum Absterben der Tumorzellen führen kann.

Bevor Sie mit der Behandlung im Rahmen dieser Studie beginnen können, werden Sie „Screening-Tests“ unterzogen. Diese Tests helfen dem Arzt bei der Entscheidung, ob Sie für die Teilnahme an dieser Studie geeignet sind. Sie werden innerhalb von 2 Wochen vor Beginn der Studie durchgeführt, sofern nicht anders angegeben. Sie werden einer vollständigen körperlichen Untersuchung unterzogen, einschließlich der Messung der Vitalfunktionen (Blutdruck, Herzfrequenz, Temperatur und Atemfrequenz). Für Routineuntersuchungen wird Blut (ca. 2 Esslöffel) abgenommen. Diese routinemäßige Blutentnahme beinhaltet einen Schwangerschaftstest für Frauen, die Kinder bekommen können. Um an dieser Studie teilnehmen zu können, muss der Schwangerschaftstest negativ sein. Sie müssen 6 Stunden „nüchtern“ sein, bevor Sie diese Blutuntersuchungen durchführen lassen. Das bedeutet, dass Sie während dieser Zeit weder Essen noch Trinken (außer Wasser) zu sich nehmen können.

Als Teil der Screening-Tests erhalten Sie auch ein Elektrokardiogramm (EKG) (ein Test, der die elektrische Aktivität des Herzens misst). Sie werden innerhalb von 3 Monaten nach Beginn der Studie (oder innerhalb von 2 Wochen nach Beginn der Studie, wenn Sie eine Behandlung gegen SM erhalten haben) eine Knochenmarkbiopsie und Aspiration erhalten. Um eine Knochenmarkbiopsie/Aspirat zu entnehmen, wird ein Bereich des Hüftknochens mit Anästhetikum betäubt und eine kleine Menge Knochenmark und Knochen wird durch eine große Nadel entnommen. Die Knochenmarkproben werden nicht nur zur Überprüfung des Krankheitsstatus verwendet, sondern auch für einen Routinetest, um festzustellen, ob eine Mutation (Veränderung) in einem bestimmten Gen vorliegt. Wenn Ihr Arzt es für notwendig hält, müssen Sie möglicherweise zusätzliche Screening-Tests (z. B. eine Knochenszintigraphie) durchführen lassen, um den Status der Krankheit zu überprüfen.

Wenn Sie für die Teilnahme an dieser Studie geeignet sind, erhalten Sie Ihre erste Lieferung von RAD001. Sie werden während des Studiums einmal täglich 1-2 Tabletten RAD001 oral einnehmen. In den 3 Stunden vor jeder Dosis von RAD001 dürfen Sie nicht mehr als eine leichte, fettfreie Mahlzeit zu sich nehmen (z. B. einen Salat ohne Dressing oder eine Schüssel Müsli mit Magermilch). Sie sollten auch versuchen, Ihre Ernährungsgewohnheiten vor jeder Dosis konsistent zu halten. Das bedeutet, dass Sie ungefähr zur gleichen Zeit und jedes Mal ungefähr die gleiche Menge essen sollten.

Jeder "Zyklus" von RAD001 dauert 1 Monat. Sie haben Studienbesuche an Tag 1 der Zyklen 1, 2 und 3. Bei jedem Besuch erhalten Sie eine neue Lieferung von RAD001. Sie werden körperlich untersucht, einschließlich der Messung der Vitalfunktionen. Sie werden nach Nebenwirkungen gefragt, die Sie möglicherweise hatten. Während der Studie dürfen Sie keine zusätzlichen Medikamente (einschließlich rezeptfreier Produkte) einnehmen, ohne vorher den Studienarzt zu fragen. Bei jedem Studienbesuch werden Sie gefragt, ob Sie zusätzliche Medikamente eingenommen haben. Sie werden auch gefragt, ob Sie nicht-medikamentöse Therapien oder Bluttransfusionen erhalten haben. Für Routineuntersuchungen wird Blut (ca. 2 Esslöffel) abgenommen. Wie beim Screening müssen Sie 6 Stunden nüchtern bleiben, bevor diese Blutuntersuchungen durchgeführt werden.

In der Mitte jedes Zyklus (ungefähr zu Beginn der 3. Woche jedes Zyklus) wird Blut für Routineuntersuchungen entnommen. Dies sind jedes Mal etwa 2 Esslöffel Blut. Sie müssen 6 Stunden nüchtern bleiben, bevor Sie diese Blutuntersuchungen durchführen lassen. Sie haben die Wahl, ob Sie diese Blutuntersuchungen bei M.D. Anderson oder in einem externen Labor durchführen lassen.

An Tag 1 von Zyklus 4 haben Sie einen weiteren Studienbesuch. Bei Ihnen werden dieselben Tests durchgeführt wie bei den Studienbesuchen an Tag 1 der Zyklen 1, 2 und 3. Sie werden auch eine Knochenmarkpunktion und Biopsie haben, um den Status der Krankheit zu überprüfen. Wenn Ihre zum Zeitpunkt des Screenings entnommene Knochenmarkprobe zeigt, dass Sie eine Mutation in einem bestimmten Gen haben, wird die zu diesem Zeitpunkt entnommene Knochenmarkprobe weiter untersucht (für einen Routinetest). Wenn dieses Testergebnis zeigt, dass die Krankheit bis zu diesem Zeitpunkt nicht angesprochen hat, werden Sie aus der Studie genommen.

Wenn die Krankheit bis Tag 1 von Zyklus 4 angesprochen hat (oder wenn sich bestimmte Anzeichen und Symptome im Zusammenhang mit SM gebessert haben), werden Sie RAD001 so lange einnehmen, wie Sie davon profitieren. Ihnen wird weiterhin alle zwei Wochen Blut (ca. 2 Esslöffel) für Routineuntersuchungen abgenommen. Sie werden auch weiterhin Studienbesuche haben (mit denselben Tests wie an Tag 1 von Zyklus 4), aber die Besuche werden einmal alle 3 Monate stattfinden. Mit anderen Worten, Sie kehren am Tag 1 der Zyklen 4, 7, 10 usw. zurück. An Tag 1 der Monate, in denen Sie keine Studienaufenthalte haben (Zyklen 5, 6, 8, 9 usw.), werden Sie von den Forschungsmitarbeitern telefonisch angerufen. Während dieser Telefonate werden Sie nach Nebenwirkungen gefragt, die Sie möglicherweise hatten. Sie werden auch nach den Ergebnissen der studienbezogenen Blutuntersuchungen gefragt, die Sie seit dem letzten Telefonat oder Studienbesuch hatten.

Verschlimmert sich die Erkrankung, beginnen Sie eine andere Krebstherapie oder treten nicht tolerierbare Nebenwirkungen auf, werden Sie aus der Studie genommen.

Dies ist eine Untersuchungsstudie. RAD001 ist nicht von der Food and Drug Administration (FDA) zugelassen oder im Handel erhältlich. Es ist nur für die Verwendung in der Forschung zugelassen. Bis zu 25 Patienten werden an dieser Studie teilnehmen. Alle werden bei M.D. Anderson eingeschrieben.