Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie bezpečnosti a snášenlivosti rAvPAL-PEG k léčbě fenylketonurie

30. ledna 2017 aktualizováno: BioMarin Pharmaceutical

Fáze I, otevřená studie s eskalací dávky k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetiky jednotlivých subkutánních dávek rAvPAL-PEG u subjektů s fenylketonurií

Účelem této studie je posoudit bezpečnost a snášenlivost injekcí rAvPAL-PEG u subjektů s PKU.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Jedná se o fázi 1, otevřenou studii s jednou dávkou u přibližně 35 subjektů s PKU ve věku 16 až 50 let. Plánováno je sedm kohort, z nichž každá sestává z 5 subjektů; kohorty podle plánu jsou 0,001, 0,003, 0,01, 0,03, 0,1, 0,3 a 1,0 mg/kg. Zvyšující se dávky rAvPAL-PEG budou hodnoceny postupně, dokud není vyhodnocena konečná dávka nebo dokud není dosaženo některého z kritérií pro zastavení. Každý subjekt dostane jednu dávku a poté bude sledován po dobu celkem 42 dnů (6 týdnů) s návštěvami klinické výzkumné jednotky (CRU), jak je uvedeno v Harmonogramu událostí. Toxicita bude měřena podle National Cancer Institute ( NCI) Společná terminologická kritéria pro nežádoucí účinky (CTCAE, v 3).

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
25

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • University of Minnesota Medical Center-Fairview
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University Center for Applied Research Sciences
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Mount Sinai Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • University of Pittsburgh
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
        • University of Utah Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53705
        • University of Wisconsin

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

16 let až 50 let (DOSPĚLÝ, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnostika PKU s oběma následujícími:
  • Aktuální koncentrace Phe v krvi ≥600 µmol/l při screeningu.
  • Průměrná koncentrace Phe v krvi ≥600 µmol/l za poslední 3 roky podle dostupných údajů.
  • Ochota a schopnost poskytnout písemný, podepsaný informovaný souhlas, nebo, v případě účastníků mladších 18 let, poskytnout písemný souhlas (je-li vyžadován) a písemný informovaný souhlas rodiče nebo zákonného zástupce poté, co byla zjištěna povaha studie vysvětlil a před jakýmikoli postupy souvisejícími s výzkumem.
  • Ochotný a schopný dodržovat všechny studijní postupy.
  • Ve věku od 16 do 50 let včetně.
  • Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test při screeningu a musí být ochotny podstoupit další těhotenské testy během studie. Ženy považované za ženy, které nemohou otěhotnět, zahrnují ženy, které byly v menopauze alespoň 2 roky nebo měly podvázání vejcovodů alespoň 1 rok před screeningem, nebo které prodělaly totální hysterektomii.
  • Sexuálně aktivní subjekty musí být při účasti ve studii ochotny používat přijatelnou metodu antikoncepce.
  • Stabilní dieta bez významných úprav během 4 týdnů před podáním studovaného léku.
  • Obecně dobrý zdravotní stav, o čemž svědčí fyzikální vyšetření, klinická laboratorní hodnocení (hematologie, chemie a analýza moči) a elektrokardiogram (EKG) při screeningu.

Kritéria vyloučení:

  • Použití jakéhokoli hodnoceného produktu nebo hodnoceného zdravotnického prostředku během 30 dnů před Screeningem nebo požadavek na jakoukoli zkoumanou látku před dokončením všech plánovaných hodnocení studie.
  • Těhotná nebo kojená při screeningu nebo plánující otěhotnět (sama nebo partnerka) nebo kojit kdykoli během studie.
  • Souběžné onemocnění nebo stav, který by narušoval účast ve studii nebo bezpečnost (např. anamnéza nebo přítomnost klinicky významného kardiovaskulárního, plicního, jaterního, renálního, hematologického, gastrointestinálního, endokrinního, imunologického, dermatologického, neurologického, onkologického nebo psychiatrického onemocnění).
  • Jakýkoli stav, který podle názoru hlavního zkoušejícího (PI) vystavuje subjekt vysokému riziku špatného dodržování léčby nebo nedokončení studie.
  • Známá přecitlivělost na rAvPAL PEG nebo jeho pomocné látky.
  • Koncentrace alaninaminotransferázy (ALT) > 2násobek horní hranice normálu.
  • Kreatinin nad horní hranicí normálu.
  • Darování krve nebo plazmy do 30 dnů před podáním studovaného léku.
  • Použití jakékoli volně prodejné (OTC) medikace, včetně vitamínů, během 7 dnů před podáním studovaného léčiva, bez hodnocení a schválení zkoušejícím.
  • Použití jakéhokoli léku na předpis během 14 dnů před podáním studovaného léku bez hodnocení a schválení zkoušejícím.
  • Léčba jakýmkoli lékem, o kterém je známo, že ovlivňuje aktivitu jaterních enzymů, včetně (ale bez omezení) barbiturátů, fenothiazinů, cimetidinu nebo karbamazepinu, během 30 dnů před podáním studovaného léku.
  • Užívání jakýchkoli tabákových výrobků během 60 dnů před podáním studovaného léku.
  • Pozitivní vyšetření moči na použití nikotinu (kotininu) nebo návykových látek (amfetaminy, barbituráty, benzodiazepiny, kokain, kanabinoidy a opiáty).
  • Pozitivní test nebo byl léčen na hepatitidu B, hepatitidu C nebo virus lidské imunodeficience (HIV).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: PARALELNÍ
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
ACTIVE_COMPARATOR: 0,001 mg/kg
Jedna subkutánní injekce 0,001 mg/kg rAvPAL-PEG.
Lék: rAvPAL-PEG
rAvPAL-PEG bude podáván jako jediná SC injekce v dávkách 0,001, 0,003, 0,01, 0,03, 0,1, 0,3 a 1,0 mg/kg. Délka léčby je jedna dávka studovaného léku se 42 dny (6 týdny) sledování.
ACTIVE_COMPARATOR: 0,003 mg/kg
Jedna subkutánní injekce 0,003 mg/kg rAvPAL-PEG.
Lék: rAvPAL-PEG
rAvPAL-PEG bude podáván jako jediná SC injekce v dávkách 0,001, 0,003, 0,01, 0,03, 0,1, 0,3 a 1,0 mg/kg. Délka léčby je jedna dávka studovaného léku se 42 dny (6 týdny) sledování.
ACTIVE_COMPARATOR: 0,01 mg/kg
Jedna subkutánní injekce 0,01 mg/kg rAvPAL-PEG.
Lék: rAvPAL-PEG
rAvPAL-PEG bude podáván jako jediná SC injekce v dávkách 0,001, 0,003, 0,01, 0,03, 0,1, 0,3 a 1,0 mg/kg. Délka léčby je jedna dávka studovaného léku se 42 dny (6 týdny) sledování.
ACTIVE_COMPARATOR: 0,03 mg/kg
Jedna subkutánní injekce 0,03 mg/kg rAvPAL-PEG.
Lék: rAvPAL-PEG
rAvPAL-PEG bude podáván jako jediná SC injekce v dávkách 0,001, 0,003, 0,01, 0,03, 0,1, 0,3 a 1,0 mg/kg. Délka léčby je jedna dávka studovaného léku se 42 dny (6 týdny) sledování.
ACTIVE_COMPARATOR: 0,1 mg/kg
Jedna subkutánní injekce 0,1 mg/kg rAvPAL-PEG.
Lék: rAvPAL-PEG
rAvPAL-PEG bude podáván jako jediná SC injekce v dávkách 0,001, 0,003, 0,01, 0,03, 0,1, 0,3 a 1,0 mg/kg. Délka léčby je jedna dávka studovaného léku se 42 dny (6 týdny) sledování.
ACTIVE_COMPARATOR: 0,3 mg/kg
Jedna subkutánní injekce 0,3 mg/kg rAvPAL-PEG.
Lék: rAvPAL-PEG
rAvPAL-PEG bude podáván jako jediná SC injekce v dávkách 0,001, 0,003, 0,01, 0,03, 0,1, 0,3 a 1,0 mg/kg. Délka léčby je jedna dávka studovaného léku se 42 dny (6 týdny) sledování.
ACTIVE_COMPARATOR: 1,0 mg/kg
Jedna subkutánní injekce 1,0 mg/kg rAvPAL-PEG.
Lék: rAvPAL-PEG
rAvPAL-PEG bude podáván jako jediná SC injekce v dávkách 0,001, 0,003, 0,01, 0,03, 0,1, 0,3 a 1,0 mg/kg. Délka léčby je jedna dávka studovaného léku se 42 dny (6 týdny) sledování.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
• Zhodnotit výskyt nežádoucích účinků souvisejících s léčbou po jedné subkutánní (SC) injekci rAvPAL-PEG u subjektů s PKU.
Časové okno: 6 týdnů
Konkrétně měla být bezpečnost hodnocena zkoumáním výskytu všech nežádoucích účinků souvisejících s léčbou hlášených během období studie a klinicky významných změn vitálních funkcí a klinických laboratorních výsledků, včetně vývoje protilátek rAvPAL-PEG.
6 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
• Vyhodnotit farmakokinetiku (PK) jednotlivých subkutánních injekcí rAvPAL-PEG podávaných ve zvyšujících se dávkách u subjektů s PKU.
Časové okno: 6 týdnů
Konkrétně expozice, AUC- a Cmax-dávková úměrnost, Tmax, λz a t1/2
6 týdnů
• Vyhodnotit účinek různých úrovní dávek rAvPAL-PEG na koncentrace Phe v krvi u subjektů s PKU.
Časové okno: 6 týdnů
Konkrétně expozice, AUC- a Cmax-dávková úměrnost, Tmax, λz a t1/2
6 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
BioMarin Pharmaceutical

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. května 2008

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. dubna 2009

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. října 2009

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
6. března 2008

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
6. března 2008

První zveřejněno (ODHAD)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
13. března 2008

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
1. února 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
30. ledna 2017

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. ledna 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • PAL-001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení