Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerheds- og tolerabilitetsundersøgelse af rAvPAL-PEG til behandling af phenylketonuri

30. januar 2017 opdateret af: BioMarin Pharmaceutical

En fase I, åben-label, dosis-eskaleringsundersøgelse til evaluering af sikkerheden, tolerabiliteten og farmakokinetikken af ​​enkelte, subkutane doser af rAvPAL-PEG hos forsøgspersoner med phenylketonuri

Formålet med denne undersøgelse er at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​injektioner af rAvPAL-PEG i forsøgspersoner med PKU.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette er et fase 1, åbent enkeltdosisstudie med ca. 35 forsøgspersoner med PKU, som er 16 til 50 år gamle. Der er planlagt syv kohorter, der hver består af 5 fag; kohorterne som planlagt er 0,001, 0,003, 0,01, 0,03, 0,1, 0,3 og 1,0 mg/kg. Stigende doser af rAvPAL-PEG vil blive vurderet sekventielt, indtil den endelige dosis er evalueret, eller et af stopkriterierne er nået. Forsøgspersonerne vil hver modtage en enkelt dosis og vil derefter blive fulgt i i alt 42 dage (6 uger) med besøg på den kliniske forskningsenhed (CRU) som specificeret i skemaet for hændelser. Toksiciteten vil blive målt i henhold til National Cancer Institute ( NCI) Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE, v 3).

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
25

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of Minnesota Medical Center-Fairview
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University Center for Applied Research Sciences
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Mount Sinai Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • University of Pittsburgh
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • University of Utah Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53705
        • University of Wisconsin

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

16 år til 50 år (VOKSEN, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af PKU med begge af følgende:
  • Aktuel Phe-koncentration i blodet på ≥600 µmol/L ved screening.
  • Gennemsnitlig Phe-koncentration i blodet på ≥600 µmol/L i løbet af de seneste 3 år, ved brug af tilgængelige data.
  • Villig og i stand til at give skriftligt, underskrevet informeret samtykke eller, i tilfælde af deltagere under 18 år, give skriftligt samtykke (hvis påkrævet) og skriftligt informeret samtykke fra en forælder eller værge, efter at undersøgelsens art er blevet forklaret og forud for eventuelle forskningsrelaterede procedurer.
  • Villig og i stand til at overholde alle undersøgelsesprocedurer.
  • Mellem 16 og 50 år inklusive.
  • Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest ved screening og være villige til at få foretaget yderligere graviditetstest under undersøgelsen. Kvinder, der anses for ikke at være i den fødedygtige alder, omfatter dem, der har været i overgangsalderen i mindst 2 år, eller haft tubal ligering mindst 1 år før screening, eller som har haft total hysterektomi.
  • Seksuelt aktive forsøgspersoner skal være villige til at bruge en acceptabel præventionsmetode, mens de deltager i undersøgelsen.
  • Stabil diæt uden væsentlige ændringer i løbet af de 4 uger forud for administrationen af ​​undersøgelseslægemidlet.
  • Ved generelt godt helbred, som det fremgår af fysisk undersøgelse, kliniske laboratorieevalueringer (hæmatologi, kemi og urinanalyse) og elektrokardiogram (EKG) ved screening.

Ekskluderingskriterier:

  • Brug af ethvert afprøvningsprodukt eller medicinsk udstyr til afprøvning inden for 30 dage før screening, eller krav om ethvert forsøgsmiddel før afslutning af alle planlagte undersøgelsesvurderinger.
  • Gravid eller ammende ved Screening eller planlægger at blive gravid (selv eller partner) eller at amme på et hvilket som helst tidspunkt under undersøgelsen.
  • Samtidig sygdom eller tilstand, der ville forstyrre undersøgelsesdeltagelse eller sikkerhed (f.eks. historie eller tilstedeværelse af klinisk signifikant kardiovaskulær, pulmonal, lever-, nyre-, hæmatologisk, gastrointestinal, endokrin, immunologisk, dermatologisk, neurologisk, onkologisk eller psykiatrisk sygdom).
  • Enhver tilstand, der efter den primære efterforskers (PI's opfattelse) sætter forsøgspersonen i høj risiko for dårlig behandlingsefterlevelse eller for ikke at fuldføre undersøgelsen.
  • Kendt overfølsomhed over for rAvPAL PEG eller dets hjælpestoffer.
  • Alanin aminotransferase (ALT) koncentration > 2 gange den øvre grænse for normal.
  • Kreatinin over den øvre normalgrænse.
  • Donation af blod eller plasma inden for 30 dage før administration af undersøgelseslægemidlet.
  • Brug af enhver håndkøbsmedicin (OTC), inklusive vitaminer, inden for 7 dage før administration af undersøgelseslægemidlet uden evaluering og godkendelse af investigator.
  • Brug af enhver receptpligtig medicin inden for 14 dage før administration af undersøgelseslægemidlet uden evaluering og godkendelse af investigator.
  • Behandling med et hvilket som helst lægemiddel, der vides at påvirke leverenzymaktiviteten, inklusive (men ikke begrænset til) barbiturater, phenothiaziner, cimetidin eller carbamazepin, inden for 30 dage før administration af studielægemidlet.
  • Brug af alle tobaksprodukter inden for 60 dage før studiets lægemiddeladministration.
  • Positiv urinscreening for brug af nikotin (kotinin) eller misbrugsstoffer (amfetaminer, barbiturater, benzodiazepiner, kokain, cannabinoider og opiater).
  • Positiv test eller er blevet behandlet for hepatitis B, hepatitis C eller human immundefektvirus (HIV).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
ACTIVE_COMPARATOR: 0,001 mg/kg
Én subkutan injektion af 0,001 mg/kg rAvPAL-PEG.
Medicin: rAvPAL-PEG
rAvPAL-PEG vil blive administreret som en enkelt SC-injektion ved dosisniveauer på 0,001, 0,003, 0,01, 0,03, 0,1, 0,3 og 1,0 mg/kg. Behandlingsvarigheden er en enkelt dosis af undersøgelseslægemidlet med 42 dages (6 uger) opfølgning.
ACTIVE_COMPARATOR: 0,003 mg/kg
Én subkutan injektion af 0,003 mg/kg rAvPAL-PEG.
Medicin: rAvPAL-PEG
rAvPAL-PEG vil blive administreret som en enkelt SC-injektion ved dosisniveauer på 0,001, 0,003, 0,01, 0,03, 0,1, 0,3 og 1,0 mg/kg. Behandlingsvarigheden er en enkelt dosis af undersøgelseslægemidlet med 42 dages (6 uger) opfølgning.
ACTIVE_COMPARATOR: 0,01 mg/kg
Én subkutan injektion af 0,01 mg/kg rAvPAL-PEG.
Medicin: rAvPAL-PEG
rAvPAL-PEG vil blive administreret som en enkelt SC-injektion ved dosisniveauer på 0,001, 0,003, 0,01, 0,03, 0,1, 0,3 og 1,0 mg/kg. Behandlingsvarigheden er en enkelt dosis af undersøgelseslægemidlet med 42 dages (6 uger) opfølgning.
ACTIVE_COMPARATOR: 0,03 mg/kg
Én subkutan injektion af 0,03 mg/kg rAvPAL-PEG.
Medicin: rAvPAL-PEG
rAvPAL-PEG vil blive administreret som en enkelt SC-injektion ved dosisniveauer på 0,001, 0,003, 0,01, 0,03, 0,1, 0,3 og 1,0 mg/kg. Behandlingsvarigheden er en enkelt dosis af undersøgelseslægemidlet med 42 dages (6 uger) opfølgning.
ACTIVE_COMPARATOR: 0,1 mg/kg
Én subkutan injektion af 0,1 mg/kg rAvPAL-PEG.
Medicin: rAvPAL-PEG
rAvPAL-PEG vil blive administreret som en enkelt SC-injektion ved dosisniveauer på 0,001, 0,003, 0,01, 0,03, 0,1, 0,3 og 1,0 mg/kg. Behandlingsvarigheden er en enkelt dosis af undersøgelseslægemidlet med 42 dages (6 uger) opfølgning.
ACTIVE_COMPARATOR: 0,3 mg/kg
Én subkutan injektion af 0,3 mg/kg rAvPAL-PEG.
Medicin: rAvPAL-PEG
rAvPAL-PEG vil blive administreret som en enkelt SC-injektion ved dosisniveauer på 0,001, 0,003, 0,01, 0,03, 0,1, 0,3 og 1,0 mg/kg. Behandlingsvarigheden er en enkelt dosis af undersøgelseslægemidlet med 42 dages (6 uger) opfølgning.
ACTIVE_COMPARATOR: 1,0 mg/kg
Én subkutan injektion af 1,0 mg/kg rAvPAL-PEG.
Medicin: rAvPAL-PEG
rAvPAL-PEG vil blive administreret som en enkelt SC-injektion ved dosisniveauer på 0,001, 0,003, 0,01, 0,03, 0,1, 0,3 og 1,0 mg/kg. Behandlingsvarigheden er en enkelt dosis af undersøgelseslægemidlet med 42 dages (6 uger) opfølgning.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
• At vurdere forekomsten af ​​behandlingsudspringende bivirkninger ved en enkelt, subkutan (SC) injektion af rAvPAL-PEG hos forsøgspersoner med PKU.
Tidsramme: 6 uger
Specifikt skulle sikkerheden vurderes ved at undersøge forekomsten af ​​alle behandlingsudspringende bivirkninger rapporteret i undersøgelsesperioden og klinisk signifikante ændringer i vitale tegn og kliniske laboratorieresultater, herunder udvikling af rAvPAL-PEG-antistoffer.
6 uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
• For at evaluere farmakokinetikken (PK) af enkeltstående SC-injektioner af rAvPAL-PEG administreret i stigende doser hos forsøgspersoner med PKU.
Tidsramme: 6 uger
Specifikt eksponering, AUC- og Cmax-dosis proportionalitet, Tmax, λz og t1/2
6 uger
• At evaluere effekten af ​​forskellige dosisniveauer af rAvPAL-PEG på Phe-koncentrationer i blodet hos personer med PKU.
Tidsramme: 6 uger
Specifikt eksponering, AUC- og Cmax-dosis proportionalitet, Tmax, λz og t1/2
6 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
BioMarin Pharmaceutical

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. maj 2008

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. april 2009

Studieafslutning (FAKTISKE)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. oktober 2009

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
6. marts 2008

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
6. marts 2008

Først opslået (SKØN)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
13. marts 2008

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (SKØN)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
1. februar 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
30. januar 2017

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. januar 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • PAL-001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger