Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa i tolerancji rAvPAL-PEG w leczeniu fenyloketonurii

30 stycznia 2017 zaktualizowane przez: BioMarin Pharmaceutical

Otwarte badanie fazy I ze zwiększaniem dawki w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki pojedynczych podskórnych dawek rAvPAL-PEG u pacjentów z fenyloketonurią

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji iniekcji rAvPAL-PEG u pacjentów z PKU.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Jest to otwarte badanie fazy 1 z pojedynczą dawką u około 35 pacjentów z PKU w wieku od 16 do 50 lat. Planowanych jest siedem kohort, każda składająca się z 5 osób; planowane kohorty to 0,001, 0,003, 0,01, 0,03, 0,1, 0,3 i 1,0 mg/kg. Zwiększone dawki rAvPAL-PEG będą oceniane sekwencyjnie, aż zostanie oceniona ostateczna dawka lub zostanie osiągnięte którekolwiek z kryteriów zatrzymania. Każdy z uczestników otrzyma pojedynczą dawkę, a następnie będzie obserwowany przez łącznie 42 dni (6 tygodni) z wizytami w jednostce badań klinicznych (CRU), jak określono w Harmonogramie wydarzeń. Toksyczność będzie mierzona zgodnie z National Cancer Institute ( NCI) Wspólne kryteria terminologiczne dotyczące zdarzeń niepożądanych (CTCAE, w. 3).

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
25

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • University of Minnesota Medical Center-Fairview
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University Center for Applied Research Sciences
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Mount Sinai Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
        • University of Pittsburgh
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
        • University of Utah Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53705
        • University of Wisconsin

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

16 lat do 50 lat (DOROSŁY, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rozpoznanie PKU za pomocą obu poniższych:
  • Aktualne stężenie Phe we krwi ≥600 µmol/l podczas badania przesiewowego.
  • Średnie stężenie Phe we krwi ≥600 µmol/L w ciągu ostatnich 3 lat, na podstawie dostępnych danych.
  • Gotowość i możliwość wyrażenia pisemnej, podpisanej świadomej zgody lub, w przypadku uczestników poniżej 18 roku życia, pisemnej zgody (jeśli jest wymagana) i pisemnej świadomej zgody rodzica lub opiekuna prawnego, po ustaleniu charakteru badania wyjaśnione i przed wszelkimi procedurami związanymi z badaniami.
  • Chętny i zdolny do przestrzegania wszystkich procedur badawczych.
  • W wieku od 16 do 50 lat włącznie.
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego podczas badania przesiewowego i wyrazić chęć poddania się dodatkowym testom ciążowym podczas badania. Do kobiet uznanych za niemające zdolności do zajścia w ciążę należą kobiety, które były w menopauzie od co najmniej 2 lat lub miały podwiązanie jajowodów co najmniej 1 rok przed badaniem przesiewowym lub które przeszły całkowitą histerektomię.
  • Osoby aktywne seksualnie muszą być chętne do stosowania akceptowalnej metody antykoncepcji podczas udziału w badaniu.
  • Stabilna dieta bez istotnych modyfikacji w ciągu 4 tygodni poprzedzających podanie badanego leku.
  • Ogólnie dobry stan zdrowia potwierdzony badaniem fizykalnym, klinicznymi ocenami laboratoryjnymi (hematologia, chemia i analiza moczu) oraz elektrokardiogramem (EKG) podczas badań przesiewowych.

Kryteria wyłączenia:

  • Użycie jakiegokolwiek badanego produktu lub badanego urządzenia medycznego w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym lub wymagania dotyczące jakiegokolwiek badanego środka przed zakończeniem wszystkich zaplanowanych ocen badań.
  • Ciąża lub karmienie piersią podczas Badania przesiewowe lub planowanie ciąży (samodzielnie lub z partnerem) lub karmienie piersią w dowolnym momencie badania.
  • Współistniejąca choroba lub stan, który mógłby zakłócić udział w badaniu lub jego bezpieczeństwo (np. historia lub obecność klinicznie istotnych chorób sercowo-naczyniowych, płucnych, wątrobowych, nerkowych, hematologicznych, żołądkowo-jelitowych, endokrynologicznych, immunologicznych, dermatologicznych, neurologicznych, onkologicznych lub psychiatrycznych).
  • Każdy stan, który w opinii głównego badacza (PI) naraża pacjenta na wysokie ryzyko nieprzestrzegania zaleceń terapeutycznych lub nieukończenia badania.
  • Znana nadwrażliwość na rAvPAL PEG lub jego substancje pomocnicze.
  • Stężenie aminotransferazy alaninowej (ALT) > 2 razy powyżej górnej granicy normy.
  • Kreatynina powyżej górnej granicy normy.
  • Oddanie krwi lub osocza w ciągu 30 dni przed podaniem badanego leku.
  • Stosowanie jakichkolwiek leków dostępnych bez recepty (OTC), w tym witamin, w ciągu 7 dni przed podaniem badanego leku, bez oceny i zatwierdzenia przez Badacza.
  • Stosowanie jakiegokolwiek leku na receptę w ciągu 14 dni przed podaniem badanego leku bez oceny i zatwierdzenia przez Badacza.
  • Leczenie jakimkolwiek lekiem, o którym wiadomo, że wpływa na aktywność enzymów wątrobowych, w tym (między innymi) barbituranami, fenotiazynami, cymetydyną lub karbamazepiną, w ciągu 30 dni przed podaniem badanego leku.
  • Używanie jakichkolwiek wyrobów tytoniowych w ciągu 60 dni przed podaniem badanego leku.
  • Pozytywny wynik testu moczu na obecność nikotyny (kotyniny) lub narkotyków (amfetaminy, barbiturany, benzodiazepiny, kokaina, kannabinoidy i opiaty).
  • Pozytywny wynik testu lub był leczony na wirusowe zapalenie wątroby typu B, wirusowe zapalenie wątroby typu C lub ludzki wirus niedoboru odporności (HIV).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
ACTIVE_COMPARATOR: 0,001 mg/kg
Jedno podskórne wstrzyknięcie 0,001 mg/kg rAvPAL-PEG.
Lek: rAvPAL-PEG
rAvPAL-PEG będzie podawany jako pojedyncze wstrzyknięcie SC w dawkach na poziomie 0,001, 0,003, 0,01, 0,03, 0,1, 0,3 i 1,0 mg/kg. Czas trwania leczenia to pojedyncza dawka badanego leku i 42 dni (6 tygodni) obserwacji.
ACTIVE_COMPARATOR: 0,003 mg/kg
Jedno podskórne wstrzyknięcie 0,003 mg/kg rAvPAL-PEG.
Lek: rAvPAL-PEG
rAvPAL-PEG będzie podawany jako pojedyncze wstrzyknięcie SC w dawkach na poziomie 0,001, 0,003, 0,01, 0,03, 0,1, 0,3 i 1,0 mg/kg. Czas trwania leczenia to pojedyncza dawka badanego leku i 42 dni (6 tygodni) obserwacji.
ACTIVE_COMPARATOR: 0,01 mg/kg
Jedno podskórne wstrzyknięcie 0,01 mg/kg rAvPAL-PEG.
Lek: rAvPAL-PEG
rAvPAL-PEG będzie podawany jako pojedyncze wstrzyknięcie SC w dawkach na poziomie 0,001, 0,003, 0,01, 0,03, 0,1, 0,3 i 1,0 mg/kg. Czas trwania leczenia to pojedyncza dawka badanego leku i 42 dni (6 tygodni) obserwacji.
ACTIVE_COMPARATOR: 0,03 mg/kg
Jedno podskórne wstrzyknięcie 0,03 mg/kg rAvPAL-PEG.
Lek: rAvPAL-PEG
rAvPAL-PEG będzie podawany jako pojedyncze wstrzyknięcie SC w dawkach na poziomie 0,001, 0,003, 0,01, 0,03, 0,1, 0,3 i 1,0 mg/kg. Czas trwania leczenia to pojedyncza dawka badanego leku i 42 dni (6 tygodni) obserwacji.
ACTIVE_COMPARATOR: 0,1 mg/kg
Jedno podskórne wstrzyknięcie 0,1 mg/kg rAvPAL-PEG.
Lek: rAvPAL-PEG
rAvPAL-PEG będzie podawany jako pojedyncze wstrzyknięcie SC w dawkach na poziomie 0,001, 0,003, 0,01, 0,03, 0,1, 0,3 i 1,0 mg/kg. Czas trwania leczenia to pojedyncza dawka badanego leku i 42 dni (6 tygodni) obserwacji.
ACTIVE_COMPARATOR: 0,3 mg/kg
Jedno podskórne wstrzyknięcie 0,3 mg/kg rAvPAL-PEG.
Lek: rAvPAL-PEG
rAvPAL-PEG będzie podawany jako pojedyncze wstrzyknięcie SC w dawkach na poziomie 0,001, 0,003, 0,01, 0,03, 0,1, 0,3 i 1,0 mg/kg. Czas trwania leczenia to pojedyncza dawka badanego leku i 42 dni (6 tygodni) obserwacji.
ACTIVE_COMPARATOR: 1,0 mg/kg
Jedno podskórne wstrzyknięcie 1,0 mg/kg rAvPAL-PEG.
Lek: rAvPAL-PEG
rAvPAL-PEG będzie podawany jako pojedyncze wstrzyknięcie SC w dawkach na poziomie 0,001, 0,003, 0,01, 0,03, 0,1, 0,3 i 1,0 mg/kg. Czas trwania leczenia to pojedyncza dawka badanego leku i 42 dni (6 tygodni) obserwacji.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
• Ocena częstości występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem po pojedynczym, podskórnym (SC) wstrzyknięciu rAvPAL-PEG u pacjentów z PKU.
Ramy czasowe: 6 tygodni
W szczególności bezpieczeństwo należało ocenić, badając częstość występowania wszystkich zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem zgłoszonych w okresie badania oraz klinicznie istotnych zmian w zakresie parametrów życiowych i klinicznych wyników laboratoryjnych, w tym rozwoju przeciwciał rAvPAL-PEG.
6 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
• Ocena farmakokinetyki (PK) pojedynczych wstrzyknięć SC rAvPAL-PEG podawanych w rosnących dawkach pacjentom z PKU.
Ramy czasowe: 6 tygodni
Konkretnie, ekspozycja, AUC- i Cmax-proporcjonalność dawki, Tmax, λz i t1/2
6 tygodni
• Ocena wpływu różnych poziomów dawek rAvPAL-PEG na stężenia Phe we krwi u pacjentów z PKU.
Ramy czasowe: 6 tygodni
Konkretnie, ekspozycja, AUC- i Cmax-proporcjonalność dawki, Tmax, λz i t1/2
6 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
BioMarin Pharmaceutical

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 maja 2008

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 kwietnia 2009

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 października 2009

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
6 marca 2008

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
6 marca 2008

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
13 marca 2008

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (OSZACOWAĆ)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
1 lutego 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
30 stycznia 2017

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 stycznia 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • PAL-001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami