Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

RAD001 v kombinaci s PKC412 u pacientů s relapsem, refrakterní nebo špatnou prognózou AML nebo MDS

23. března 2026 aktualizováno: Richard Stone, MD

Studie fáze I s eskalující dávkou RAD001 v kombinaci s PKC412 u pacientů s relapsem, refrakterní nebo špatnou prognózou AML nebo MDS

Účelem této výzkumné studie je určit bezpečnost kombinace RAD001 a PKC412 jako léčby rakoviny a stanovit nejvyšší dávku RAD001, která může být podána ve spojení s PKC412. Tyto léky byly použity v jiných výzkumných studiích u jedinců se solidními a hematologickými malignitami. Minulé výzkumy PKC412 ukazují, že blokuje abnormální fungování enzymu zvaného FLT3. FLT3 se nachází ve vašich buňkách buď v normální (divoký typ) nebo geneticky změněné formě a hraje roli v přežití a růstu buněk AML. RAD001 je inhibitor centrální růstové dráhy, která zahrnuje protein MTOR. Dráha MTOR je v rakovinných buňkách nadměrně aktivní, což způsobuje abnormální růst buněk. Inhibicí abnormální růstové aktivity dráhy MTOR RAD001 zpomaluje a možná zastavuje růst rakovinných buněk.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Aktivní, ne nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

  • Toto je studie s eskalací dávky, ve které 3 účastníkům bude podána konkrétní počáteční dávka RAD001 v určitém rozvrhu. Pokud jsou dávka a schéma dobře tolerovány, pak dalším 3 zařazeným účastníkům bude přiděleno nové schéma dávkování a/nebo vyšší dávka RAD001. Toto bude pokračovat, dokud nebude dosaženo maximální tolerované dávky (MTD) pro RAD001.
  • Každý cyklus léčby se skládá z 28 dnů ambulantně. Účastníci obdrží RAD001 jako přidělený rozvrh a dávku v den 1 a ve dnech 8 až 28 pro první cyklus. Pro všechny následující cykly bude RAD001 užíván jednou denně. Navíc všichni účastníci budou užívat PKC412 dvakrát denně ve dnech 2 až 28 pro první cyklus. Pro všechny následující cykly bude PKC412 užíván dvakrát denně.
  • V průběhu studie budou v různých časech dokončena následující hodnocení a postupy: kontrola anamnézy; přehled souběžně podávaných léků; fyzická zkouška; stav výkonu; Známky života; EKG; rentgen hrudníku; krevní testy a aspirát/biopsie kostní dřeně.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
29

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts General Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Cytopatologicky nebo histopatologicky potvrzená diagnóza AML, MDS (RAEB-1, -2) nebo CMML, kteří jsou buď relabující nebo refrakterní na standardní léčbu, nebo jsou považováni za nevhodné kandidáty na standardní léčbu.
  • Nevhodnost pro standardní léčbu vyžaduje a) pacienti s MDS: nebýt kandidátem na okamžitou alogenní transplantaci kmenových buněk, nemít -5q-cytogenetickou abnormalitu (pokud dříve nedostali lenalidomid) a nebýt vhodným kandidátem na hypomethylační činidlo DNA b) AML pacienti musí být ve věku 60 let nebo více a musí mít jeden nebo více z následujících zdokumentovaných špatných rizikových faktorů: ECOG výkonnostní stav = 2, 70 let nebo starší, nepříznivá cytogenetika.
  • Předpokládaná délka života minimálně 12 týdnů
  • Není pravděpodobné, že by během jednoho měsíce vyžadovala cytoredukční terapii (jiná než hydroxyurea)
  • Stav výkonu ECOG 2 nebo méně
  • Aktivita sérových transamináz (AST/SGOT & ALT/SGPT) < 2,5 x ULN
  • Celkový bilirubin v séru < 1,5 x ULN (s výjimkou jedinců s Gilbertovou chorobou)
  • INR < 1,3 (nebo < 3 u antikoagulancií)
  • Sérový cholesterol nalačno 300 mg/dl nebo 7,75 mmol/l nebo méně A triglyceridy nalačno 2,5 ULN nebo méně

Kritéria vyloučení:

  • Předchozí alogenní, syngenní nebo autologní transplantace kostní dřeně nebo transplantace kmenových buněk před méně než 2 měsíci
  • Ženy, které jsou těhotné nebo kojící, nebo dospělí v plodném věku, kteří nepoužívají dvojitou bariérovou antikoncepci
  • Současný závažný a/nebo nekontrolovaný zdravotní nebo psychiatrický stav, který může narušovat dokončení studie
  • Porucha gastrointestinální funkce nebo onemocnění GI, které může významně změnit absorpci PKC412 nebo RAD001
  • Nekontrolovaná aktivní infekce
  • Jakýkoli plicní infiltrát na výchozím rentgenovém snímku hrudníku, o kterém bylo známo, že je nový v předchozích 4 týdnech
  • Pacienti s hypercholesterolémií nebo hypertriglyceridémií stupně 2 nebo vyšším navzdory léčbě snižující hladinu lipidů
  • Pacienti s anamnézou jiné malignity během posledních 5 let, s výjimkou adekvátně léčeného bazaliomu nebo spinocelulárního karcinomu kůže nebo cervikálního karcinomu in situ
  • Anamnéza nedodržování léčebných režimů a pacientů, kteří nejsou ochotni nebo schopni dodržovat tento protokol
  • Předchozí léčba jakýmkoli hodnoceným lékem během předchozích 4 týdnů
  • Chronická léčba systémovými steroidy nebo jinými imunosupresivy
  • Pacienti by neměli dostávat imunizaci oslabenými živými vakcínami během jednoho týdne od vstupu do studie nebo během období studie
  • Jakékoli vážné nebo nekontrolované zdravotní stavy nebo jiné stavy, které by mohly ovlivnit jejich účast
  • Známá anamnéza séropozitivity HIV
  • Známá přecitlivělost na RAD001 nebo jiné rapamyciny nebo na jeho pomocné látky
  • Známá přecitlivělost na PKC412 nebo na jeho pomocné látky
  • Diagnóza akutní promyelocytární leukémie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Jiný: Jen jedna ruka na této studii.
Lék: RAD001
Účastníci dostanou RAD001 v den 1 ve specifikované dávce a poté znovu ve dnech 8-28 pro první cyklus. Pro všechny následující cykly bude RAD001 užíván jednou denně.
Ostatní jména:
  • everolimus
Lék: PKC412
50 mg perorálně dvakrát denně ve dnech 2-28 pro první cyklus. Ve všech následujících cyklech se bude perorálně užívat 50 mg PKC412 dvakrát denně.
Ostatní jména:
  • midostaurin

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Identifikovat maximální tolerovanou dávku RAD001, která může být podávána v kombinaci s PKC412 dvakrát denně u pacientů, kteří nejsou kandidáty na chemoterapii s AML nebo MDS.
Časové okno: 2 roky
2 roky

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Stanovit toxicitu kombinace RAD001 a PKC412.
Časové okno: 2 roky
2 roky
Pozorujte antileukemické účinky této kombinace včetně coda pacientů s mutantní FLT3 AML.
Časové okno: 2 roky
2 roky
Změřte farmakokinetiku každého činidla při podávání v kombinaci.
Časové okno: 2 roky
2 roky
Pozorujte farmakodynamické účinky na fosforylaci FLT3 a na aktivaci relevantních signálních drah a korelujte takovou aktivaci s odpovědí.
Časové okno: 2 roky
2 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Richard Stone, MD

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Massachusetts General Hospital
Novartis
Beth Israel Deaconess Medical Center
Brigham and Women's Hospital

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Richard Stone, MD, Dana-Farber Cancer Institute

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. ledna 2009

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. prosince 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. prosince 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
8. ledna 2009

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
8. ledna 2009

První zveřejněno (Odhadovaný)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
9. ledna 2009

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
25. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
23. března 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 08-269

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení