Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená kontrolovaná studie ekulizumabu u dospívajících pacientů s aHUS citlivým na plazmovou terapii (aHUS)

30. června 2015 aktualizováno: Alexion

Otevřená, multicentricky kontrolovaná klinická studie ekulizumabu u dospívajících pacientů s atypickým hemolytickým uremickým syndromem citlivým na plazmovou terapii (AHUS)

Účelem této studie je zjistit, zda je ekulizumab bezpečný a účinný při léčbě dospívajících pacientů s atypickým hemolytickým-uremickým syndromem (aHUS) citlivým na plazmovou terapii.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
5

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Bois-Guillaume, Francie, 76230
      • Bordeaux, Francie, 33076
      • Lyon, Francie, 69437
      • Nantes, Francie, 44093
      • Paris, Francie, 75743
      • Starsbourg, Francie, 67091
  • Holandsko
      • Nijmegen, Holandsko
  • Itálie
      • Genova, Itálie, 16147
  • Kanada
      • Toronto, Kanada
  • Německo
      • Hannover, Německo, 30625
  • Spojené království
      • Exeter, Spojené království
      • Glasgow, Spojené království
  • Švédsko
      • Stockholm, Švédsko, 14186

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

12 let až 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacienti mužského nebo ženského pohlaví ve věku od 12 do 18 let s hmotností ≥ 40 kg, u kterých byl diagnostikován atypický hemolytický-uremický syndrom (aHUS).
  2. Pacienti musí dostávat PT pro aHUS a musí být sledováni, aby dostávali ≥ 1 léčbu PT každé dva týdny a ne více než 3 léčby PT/týden (při nezměněné frekvenci) po dobu nejméně 8 týdnů před první dávkou IP.
  3. Výchozí hodnota počtu krevních destiček před PT (shromážděná v hodinách před epizodou kvalifikačního PT) je v rozmezí 75 % průměru počtu krevních destiček před PT shromážděných při screeningu a během období pozorování.
  4. Známá genetická abnormalita regulačního proteinu komplementu.
  5. Hladina laktátdehydrogenázy (LDH) při screeningu nebo na začátku aktuální epizody aHUS byla ≥ ULN. Pokud je LDH při screeningu normální, měly by být vyhodnoceny další markery svědčící o probíhající hemolýze, jako je haptoglobin, schistocyty a prodiskutovány se sponzorem.
  6. Hladina kreatininu ≥ ULN pro věk.
  7. Pacientky ve fertilním věku musí používat účinný, spolehlivý a lékařsky schválený antikoncepční režim po celou dobu trvání studie, včetně období sledování a až 5 měsíců po ukončení léčby ekulizumabem.
  8. Rodiče/zákonný zástupce pacienta musí být ochotni a schopni dát písemný informovaný souhlas a pacient musí být ochoten dát písemný informovaný souhlas (pokud je to vhodné, jak stanoví IRB/IEC).
  9. Schopný a ochotný dodržovat studijní postupy.

Kritéria vyloučení:

  1. TTP, (definovaný jako aktivita ADAMTS-13 <5 %) z historického pozorování (před zahájením plazmatické terapie) nebo jak bylo testováno při screeningové návštěvě centrální laboratoře.
  2. Malignita do 5 let od screeningu.
  3. Typický HUS (Shiga toxin +).
  4. Známá infekce HIV.
  5. Identifikovaný HUS související s expozicí drogám.
  6. HUS související s infekcí.
  7. HUS související s transplantací kostní dřeně.
  8. HUS související s nedostatkem vitaminu B12.
  9. Pacienti s potvrzenou diagnózou sepse.
  10. Přítomnost nebo podezření na aktivní a neléčenou systémovou bakteriální infekci, která podle názoru zkoušejícího zkresluje přesnou diagnózu aHUS nebo brání schopnosti zvládat onemocnění aHUS.
  11. Těhotenství nebo kojení.
  12. Neřešené meningokokové onemocnění.
  13. Známý systémový lupus erythematodes (SLE) nebo pozitivita nebo syndrom antifosfolipidových protilátek.
  14. Jakýkoli zdravotní nebo psychologický stav, který by podle názoru zkoušejícího mohl zvýšit riziko pacienta účastí ve studii nebo zmást výsledek studie.
  15. Pacienti, kteří byli v minulosti léčeni ekulizumabem.
  16. Pacienti dostávající IVIg do 8 týdnů nebo léčbu rituximabem do 12 týdnů od screeningové návštěvy.
  17. Pacienti, kteří dostávají jinou imunosupresivní léčbu, jako jsou steroidy, inhibitory mTOR nebo takrolimus, jsou vyloučeni, pokud: [1] není součástí zavedeného potransplantačního antirejekčního režimu, [2] pacient nemá potvrzenou protilátku proti CFH vyžadující imunosupresivní léčbu a [3] dávka takových léků byla nezměněna po dobu alespoň 4 týdnů před obdobím screeningu a během období sledování nebo [4] pacient zažívá akutní relaps aHUS bezprostředně po transplantaci.
  18. Pacienti užívající látky stimulující erytrocyty (ESA), pokud již nedostávají stabilní dávku po dobu alespoň 4 týdnů před obdobím screeningu nebo období vymývání po dobu alespoň 2 týdnů od poslední dávky terapie ESA.
  19. Účast na jakémkoli jiném hodnoceném lékovém testu nebo vystavení jinému zkoumanému činidlu, zařízení nebo postupům počínaje 4 týdny před screeningem a během celého hodnocení.
  20. Hypersenzitivita na ekulizumab, na myší proteiny nebo na některou z pomocných látek.
  21. Pacienti ve věku od 12 do 18 let s hmotností < 40 kg.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Eculizumab
Lék: eculizumab
Všichni pacienti dostávali otevřený eculizumab podávaný intravenózně v následujícím dávkovacím schématu: Indukční dávka – 900 mg týdně po dobu čtyř týdnů a dávka 1200 mg o týden později; Udržovací dávka - 1200 mg každé dva týdny. Pacienti, kteří dostali výměnu plazmy nebo infuzi během období léčby eculizumabem, dostali doplňkovou dávku 600 mg během jedné hodiny před infuzí plazmy nebo do jedné hodiny po dokončení každé výměny plazmy.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento pacientů se stavem bez události TMA
Časové okno: Během 26 týdnů
Stav bez příznaků TMA je definován jako nepřítomnost po dobu alespoň 12 týdnů [1] poklesu počtu krevních destiček o > 25 % od výchozího bodu nastavení počtu krevních destiček před PT; [2] PT, zatímco pacient dostává ekulizumab, a [3] nová dialýza.
Během 26 týdnů
Procento pacientů s hematologickou normalizací
Časové okno: Během 26 týdnů
Hematologická normalizace byla definována jako normalizace jak počtu krevních destiček, tak laktátdehydrogenázy (LDH) udržovaná po dobu alespoň dvou po sobě jdoucích měření, která trvala po dobu alespoň čtyř týdnů.
Během 26 týdnů
Procento pacientů s kompletní TMA odpovědí
Časové okno: Během 26 týdnů
Byl stanoven podíl pacientů, kteří dosáhli kompletní odpovědi TMA od výchozího stavu během 26 týdnů léčby eculizumabem. Kompletní odpověď TMA byla definována jako hematologická normalizace plus zlepšení funkce ledvin (definované jako (≥25% snížení sérového kreatininu od výchozí hodnoty), které se udrželo po dvě po sobě jdoucí měření po dobu alespoň čtyř týdnů.
Během 26 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Míra zásahu TMA
Časové okno: Během 26 týdnů
Míra intervence TMA (# PE/PI a # dialyzačních událostí/pacient/den) v období léčby eculizumabem (od výchozího stavu do 26 týdnů) pro PE/PI a (od patnáctého dne po první dávce eculizumabu do 26 týdnů) pro nové dialyzační události byly porovnány s mírou intervencí TMA během období před léčbou ekulizumabem.
Během 26 týdnů
Změna počtu krevních destiček z výchozí hodnoty na 26 týdnů
Časové okno: Od základní linie do 26 týdnů
Od základní linie do 26 týdnů
Procento pacientů s normalizací počtu krevních destiček
Časové okno: Během 26 týdnů
Normalizace počtu krevních destiček byla definována jako počet krevních destiček pozorovaný jako ≥150 x 10^9/l při alespoň dvou po sobě jdoucích měřeních, která pokrývají období alespoň čtyř týdnů
Během 26 týdnů
Procento pacientů se stavem bez události TMA
Časové okno: Do konce studie, střední expozice 156 týdnů
Stav bez příznaků TMA je definován jako nepřítomnost po dobu alespoň 12 týdnů [1] poklesu počtu krevních destiček o > 25 % od výchozího bodu nastavení počtu krevních destiček před PT; [2] PT, zatímco pacient dostává ekulizumab, a [3] nová dialýza.
Do konce studie, střední expozice 156 týdnů
Procento pacientů s hematologickou normalizací
Časové okno: Do konce studie, střední expozice 156 týdnů
Hematologická normalizace byla definována jako normalizace jak počtu krevních destiček, tak laktátdehydrogenázy (LDH) udržovaná po dobu alespoň dvou po sobě jdoucích měření, která trvala po dobu alespoň čtyř týdnů.
Do konce studie, střední expozice 156 týdnů
Procento pacientů s kompletní TMA odpovědí
Časové okno: Do konce studie, střední expozice 156 týdnů
Byl stanoven podíl pacientů, kteří dosáhli kompletní odpovědi TMA od výchozího stavu do konce studie s ekulizumabem. Kompletní odpověď TMA byla definována jako hematologická normalizace plus zlepšení funkce ledvin (definované jako (≥25% snížení sérového kreatininu od výchozí hodnoty), které se udrželo po dvě po sobě jdoucí měření po dobu alespoň čtyř týdnů.
Do konce studie, střední expozice 156 týdnů
Míra zásahu TMA
Časové okno: Do konce studie, střední expozice 156 týdnů
Míra intervence TMA (# PE/PI a # dialyzačních událostí/pacient/den) v období léčby eculizumabem (od výchozího stavu do konce studie) pro PE/PI a (od patnáctého dne po první dávce eculizumabu do konce studie) pro nové dialyzační události byla porovnána s mírou intervence TMA během období pre-ekulizumabem.
Do konce studie, střední expozice 156 týdnů
Změna počtu krevních destiček z výchozí hodnoty na 156 týdnů
Časové okno: Od základní linie do 156 týdnů
Od základní linie do 156 týdnů
Procento pacientů s normalizací počtu krevních destiček
Časové okno: Do konce studie, střední expozice 156 týdnů
Normalizace počtu krevních destiček byla definována jako počet krevních destiček pozorovaný jako ≥150 x 10^9/l při alespoň dvou po sobě jdoucích měřeních, která pokrývají období alespoň čtyř týdnů Nespecifikováno.
Do konce studie, střední expozice 156 týdnů
Farmakokinetika (PK) a farmakodynamika (PD); Minimální a maximální koncentrace krve
Časové okno: Indukční fáze po dobu 4 týdnů následovaná udržovací fází začínající v týdnu 5 až 26 týdnů nebo déle.
Indukční fáze po dobu 4 týdnů následovaná udržovací fází začínající v týdnu 5 až 26 týdnů nebo déle.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Alexion

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. července 2009

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. října 2010

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. prosince 2013

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
12. února 2009

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
13. února 2009

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
16. února 2009

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
23. července 2015

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
30. června 2015

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. června 2015

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • C08-003B
  • BB-IND 11075
  • EudraCT Number 2008-006955-28

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení