Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Open Label kontrolleret forsøg med Eculizumab hos unge patienter med plasmaterapifølsomt aHUS (aHUS)

30. juni 2015 opdateret af: Alexion

Et åbent, multicenter kontrolleret klinisk forsøg med Eculizumab hos unge patienter med plasmaterapi-sensitive atypisk hæmolytisk uræmisk syndrom (AHUS)

Formålet med denne undersøgelse er at afgøre, om eculizumab er sikkert og effektivt til behandling af unge patienter med plasmaterapifølsomt atypisk hæmolytisk-uræmisk syndrom (aHUS).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
5

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
      • Toronto, Canada
  • Det Forenede Kongerige
      • Exeter, Det Forenede Kongerige
      • Glasgow, Det Forenede Kongerige
  • Frankrig
      • Bois-Guillaume, Frankrig, 76230
      • Bordeaux, Frankrig, 33076
      • Lyon, Frankrig, 69437
      • Nantes, Frankrig, 44093
      • Paris, Frankrig, 75743
      • Starsbourg, Frankrig, 67091
  • Holland
      • Nijmegen, Holland
  • Italien
      • Genova, Italien, 16147
  • Sverige
      • Stockholm, Sverige, 14186
  • Tyskland
      • Hannover, Tyskland, 30625

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

12 år til 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mandlige eller kvindelige patienter mellem 12 og op til 18 år, der vejer ≥ 40 kg, som er blevet diagnosticeret med atypisk hæmolytisk-uræmisk syndrom (aHUS).
  2. Patienter skal modtage PT til aHUS og skal observeres for at modtage ≥ 1 PT-behandling hver anden uge og ikke mere end 3 PT-behandlinger/uge (uændret hyppighed) i mindst 8 uger før den første dosis af IP.
  3. Blodpladeantal Pre-PT baseline set-point (opsamlet i timerne før den kvalificerende PT-episode) er inden for 75 % af gennemsnittet af præ-PT trombocyttal indsamlet ved screening og i observationsperioden.
  4. Kendt komplement regulatorisk protein genetisk abnormitet.
  5. Lactat dehydrogenase (LDH) niveau ved screening eller ved begyndelsen af ​​den aktuelle aHUS episode var ≥ ULN. Hvis LDH er normal ved screening, bør andre markører, der indikerer igangværende hæmolyse, såsom haptoglobin, schistocytter evalueres og diskuteres med sponsor.
  6. Kreatininniveau ≥ ULN for alder.
  7. Kvindelige patienter i den fødedygtige alder skal praktisere et effektivt, pålideligt og medicinsk godkendt præventionsregime under hele undersøgelsens varighed, inklusive opfølgningsperioden og i op til 5 måneder efter seponering af eculizumab-behandling.
  8. Patientens forældre/værge skal være villige og i stand til at give skriftligt informeret samtykke, og patienten skal være villig til at give skriftligt informeret samtykke (hvis relevant som bestemt af IRB/IEC).
  9. Kan og er villig til at overholde studieprocedurer.

Ekskluderingskriterier:

  1. TTP, (defineret som ADAMTS-13-aktivitet <5%) fra en historisk observation (før påbegyndelse af plasmaterapi) eller som testet ved screeningsbesøget af centrallaboratoriet.
  2. Malignitet inden for 5 år efter screening.
  3. Typisk HUS (Shiga-toksin +).
  4. Kendt HIV-infektion.
  5. Identificeret lægemiddeleksponeringsrelateret HUS.
  6. Infektionsrelateret HUS.
  7. HUS relateret til knoglemarvstransplantation.
  8. HUS relateret til vitamin B12-mangel.
  9. Patienter med en bekræftet diagnose af sepsis.
  10. Tilstedeværelse eller mistanke om aktiv og ubehandlet systemisk bakteriel infektion, der efter investigators opfattelse forvirrer en nøjagtig diagnose af aHUS eller hæmmer evnen til at håndtere aHUS-sygdommen.
  11. Graviditet eller amning.
  12. Uløst meningokoksygdom.
  13. Kendt systemisk lupus erythematosus (SLE) eller antiphospholipid antistof positivitet eller syndrom.
  14. Enhver medicinsk eller psykologisk tilstand, der efter investigatorens mening kunne øge patientens risiko ved at deltage i undersøgelsen eller forvirre resultatet af undersøgelsen.
  15. Patienter, der tidligere har modtaget behandling med eculizumab.
  16. Patienter, der modtager IVIg inden for 8 uger eller Rituximab-behandling inden for 12 uger efter screeningsbesøget.
  17. Patienter, der modtager andre immunsuppressive terapier såsom steroider, mTOR-hæmmere eller tacrolimus, er udelukket, medmindre: [1] en del af et etableret post-transplantations anti-afstødningsregime, [2] patienten har bekræftet anti-CFH-antistof, der kræver immunsuppressiv terapi, og [3] dosis af sådan medicin har været uændret i mindst 4 uger før screeningsperioden og i hele observationsperioden, eller [4] patienten oplever et akut aHUS-tilbagefald umiddelbart efter transplantationen.
  18. Patienter, der får erytrocytstimulerende midler (ESA), medmindre de allerede har fået en stabil dosis i mindst 4 uger før screeningsperioden eller en udvaskningsperiode på mindst 2 uger fra den sidste dosis af ESA-behandling.
  19. Deltagelse i ethvert andet afprøvende lægemiddelforsøg eller eksponering for andre forsøgsmidler, udstyr eller procedurer, der begynder 4 uger før screening og gennem hele forsøget.
  20. Overfølsomhed over for eculizumab, over for murine proteiner eller over for et af hjælpestofferne.
  21. Patienter mellem 12 og op til 18 år, der vejer < 40 kg.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Eculizumab
Medicin: eculizumab
Alle patienter fik åbent eculizumab administreret intravenøst ​​efter følgende dosisskema: Induktionsdosis - 900 mg pr. uge i fire uger og en dosis på 1200 mg en uge senere; Vedligeholdelsesdosis - 1200 mg hver anden uge. Patienter, der modtog plasmaudskiftning eller infusion under eculizumab-behandlingsperioden, fik en supplerende dosis på 600 mg inden for en time før plasmainfusion eller inden for en time efter afslutningen af ​​hver plasmaudskiftning.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af patienter med TMA hændelsesfri status
Tidsramme: Gennem 26 uger
TMA Hændelsesfri status er defineret som fravær i mindst 12 uger af [1] fald i trombocyttal på > 25 % fra trombocyttal før PT baseline sætpunkt; [2] PT mens patienten får eculizumab, og [3] ny dialyse.
Gennem 26 uger
Procentdel af patienter med hæmatologisk normalisering
Tidsramme: Gennem 26 uger
Hæmatologisk normalisering blev defineret som normalisering af både blodpladeantal og mælkesyredehydrogenase (LDH) opretholdt i mindst to på hinanden følgende målinger, som strakte sig over en periode på mindst fire uger.
Gennem 26 uger
Procentdel af patienter med komplet TMA-respons
Tidsramme: Gennem 26 uger
Andelen af ​​patienter, der opnåede et komplet TMA-respons fra baseline gennem 26 ugers behandling med eculizumab, blev bestemt. Komplet TMA-respons blev defineret som hæmatologisk normalisering plus forbedring af nyrefunktionen (defineret som (≥25 % reduktion fra baseline i serumkreatinin), som blev opretholdt i to på hinanden følgende målinger over en periode på mindst fire uger.
Gennem 26 uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
TMA-interventionssats
Tidsramme: Gennem 26 uger
TMA-interventionsrate (# PE/PI og # dialysehændelser/patient/dag) i eculizumab-behandlingsperioden (fra baseline til 26 uger) for PE/PI og (fra den femtende dag efter den første eculizumab-dosis til 26 uger) for nye dialysehændelser blev sammenlignet med TMA-interventionsraten i præ-eculizumab-behandlingsperioden.
Gennem 26 uger
Ændring af blodpladetal fra baseline til 26 uger
Tidsramme: Fra baseline til 26 uger
Fra baseline til 26 uger
Procentdel af patienter med normalisering af blodpladetal
Tidsramme: Gennem 26 uger
Normalisering af blodpladetal blev defineret som trombocyttallet observeret til at være ≥150 x 10^9/L ved mindst to på hinanden følgende målinger, der strækker sig over en periode på mindst fire uger
Gennem 26 uger
Procentdel af patienter med TMA hændelsesfri status
Tidsramme: Gennem slutningen af ​​undersøgelsen, median eksponering 156 uger
TMA Hændelsesfri status er defineret som fravær i mindst 12 uger af [1] fald i trombocyttal på > 25 % fra trombocyttal før PT baseline sætpunkt; [2] PT mens patienten får eculizumab, og [3] ny dialyse.
Gennem slutningen af ​​undersøgelsen, median eksponering 156 uger
Procentdel af patienter med hæmatologisk normalisering
Tidsramme: Gennem slutningen af ​​undersøgelsen, median eksponering 156 uger
Hæmatologisk normalisering blev defineret som normalisering af både blodpladeantal og mælkesyredehydrogenase (LDH) opretholdt i mindst to på hinanden følgende målinger, som strakte sig over en periode på mindst fire uger.
Gennem slutningen af ​​undersøgelsen, median eksponering 156 uger
Procentdel af patienter med komplet TMA-respons
Tidsramme: Gennem slutningen af ​​undersøgelsen, median eksponering 156 uger
Andelen af ​​patienter, der opnåede et komplet TMA-respons fra baseline til slutningen af ​​studiet med eculizumab, blev bestemt. Komplet TMA-respons blev defineret som hæmatologisk normalisering plus forbedring af nyrefunktionen (defineret som (≥25 % reduktion fra baseline i serumkreatinin), som blev opretholdt i to på hinanden følgende målinger over en periode på mindst fire uger.
Gennem slutningen af ​​undersøgelsen, median eksponering 156 uger
TMA-interventionssats
Tidsramme: Gennem slutningen af ​​undersøgelsen, median eksponering 156 uger
TMA-interventionsrate (# PE/PI og # dialysehændelser/patient/dag) i eculizumab-behandlingsperioden (fra baseline til slutningen af ​​undersøgelsen) for PE/PI og (fra den femtende dag efter den første eculizumab-dosis til slutningen af ​​undersøgelsen) for nye dialysehændelser blev sammenlignet med TMA-interventionsraten i præ-eculizumab-behandlingsperioden.
Gennem slutningen af ​​undersøgelsen, median eksponering 156 uger
Ændring af blodpladetal fra baseline til 156 uger
Tidsramme: Fra baseline til 156 uger
Fra baseline til 156 uger
Procentdel af patienter med normalisering af blodpladetal
Tidsramme: Gennem slutningen af ​​undersøgelsen, median eksponering 156 uger
Normalisering af blodpladetal blev defineret som trombocyttallet observeret til at være ≥150 x 10^9/L ved mindst to på hinanden følgende målinger, der strækker sig over en periode på mindst fire uger. Ikke specificeret.
Gennem slutningen af ​​undersøgelsen, median eksponering 156 uger
Farmakokinetik (PK) og Farmakodynamik (PD); Minimum og maksimal blodkoncentration
Tidsramme: Induktionsfase i 4 uger efterfulgt af vedligeholdelsesfase, der starter fra uge 5 til 26 uger eller længere.
Induktionsfase i 4 uger efterfulgt af vedligeholdelsesfase, der starter fra uge 5 til 26 uger eller længere.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Alexion

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. juli 2009

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. oktober 2010

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. december 2013

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
12. februar 2009

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
13. februar 2009

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
16. februar 2009

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
23. juli 2015

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
30. juni 2015

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juni 2015

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • C08-003B
  • BB-IND 11075
  • EudraCT Number 2008-006955-28

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger