Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Riluzol u syndromu křehkého X

7. března 2017 aktualizováno: Indiana University

Riluzole u syndromu křehkého X: Pilotní studie zahrnující biomarkerový test

Účelem této studie je prozkoumat účinnost a snášenlivost riluzolu u dospělých se syndromem fragilního X.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Fragile X Syndrome (FXS) představuje nejběžnější dědičnou formu mentálního postižení. FXS je častější u mužů a symptomy spojené s poruchou jsou výraznější u mužů. FXS je spojena s charakteristickými fyzickými rysy, chováním a komorbiditami. Osoby s FXS často trpí poruchami chování, které zahrnují symptomy související s úzkostí (stydlivost, sociální fobie, symptomy obsedantně-kompulzivní poruchy (OCD), symptomy hyperaktivity s deficitem pozornosti (nadměrné vzrušení, hyperaktivita, roztržitost, impulzivita) a agresivní/sebepoškozující chování .

Riluzol je schválen FDA pro použití při léčbě amyotrofické laterální sklerózy (ALS) u dospělých. V poslední době byl riluzol předmětem několika otevřených studií popisujících použití léku u deprese rezistentní na léčbu a OCD.

Vzhledem k překrývání mezi opakujícím se chováním u FXS a symptomy OCD je logické studovat riluzol u FXS vzhledem k tomu, že sloučenina slibuje zlepšení symptomů OCD refrakterních na léčbu.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
6

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Riley Child and Adolescent Psychiatry Clinic - Riley Hospital for Children

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muži a ženy ve věku 18 let nebo starší.
  • Potvrzená molekulární diagnóza syndromu křehkého X.
  • Skóre klinické závažnosti globálního dojmu (CGI-S) 3 nebo vyšší.
  • Významné rušivé opakující se chování, jak určil hlavní řešitel.
  • Musí být v dobrém zdravotním stavu, jak je stanoveno screeningovými postupy včetně podrobné anamnézy a kompletního fyzického a neurologického vyšetření.
  • Dávkování souběžných léků během studie musí zůstat stabilní.

Kritéria vyloučení:

  • Těhotenství.
  • Současné užívání jiného glutamátergního činidla (mezi jinými memantin, topiramát, amantadin).
  • Důkazy o předchozí studii riluzolu a/nebo přecitlivělosti/alergické reakci na riluzol.
  • Abnormální základní jaterní funkční testy při screeningu nebo v anamnéze; nebo kompletní abnormality krevního obrazu na obrazovce nebo v anamnéze.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Riluzol
Šestitýdenní otevřená léčba riluzolem, maximální dávka 50 mg dvakrát denně.
Lék: Riluzol
Šestitýdenní otevřená léčba riluzolem, maximální dávka 50 mg dvakrát denně.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Klinické globální zlepšení dojmu (CGI-I)
Časové okno: Získáno v 6. týdnu
Škála klinického globálního dojmu – zlepšení (CGI-I) je 7 bodová škála, která vyžaduje, aby lékař zhodnotil, jak moc se pacientova nemoc zlepšila nebo zhoršila ve srovnání s výchozím stavem na začátku intervence. a hodnoceno jako: 1, velmi se zlepšilo; 2, mnohem lepší; 3, minimálně vylepšené; 4, žádná změna; 5, minimálně horší; 6, mnohem horší; nebo 7, mnohem horší
Získáno v 6. týdnu
Dětská Yale-Brown obsedantně kompulzivní škála (CY-BOCS)
Časové okno: Získáno ve výchozím stavu a v týdnu 6
CY-BOCS PDD byl použit v rozsáhlé studii klinické léčby opakujícího se chování u idiopatických ASD. Skóre CYBOCS-PDD se pohybuje od 0 do 20 a měří opakující se/kompulzivní chování a ne obsese. Vyšší skóre znamená horší výsledek.
Získáno ve výchozím stavu a v týdnu 6

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kontrolní seznam aberantního chování
Časové okno: 6. týden
Aberrant Behavior Checklist (ABC) je 58-položková míra maladaptivního chování a používá se jako měřítko účinků drog. ABC má 5 subškál: Sociální stažení (16 položek) v rozsahu od 0 (vůbec ne) do 48 (závažné), Podrážděnost (15 položek) v rozsahu od 0 (vůbec ne) do 45 (závažné), Nevhodné řeči (4 položky ) v rozmezí od 0 (vůbec ne) do 12 (závažné), Hyperaktivita (16 položek) v rozmezí od 0 (vůbec ne) do 48 (závažné) a Stereotypie (7 položek) v rozmezí 0 (vůbec ne) do 21 (těžké). Položky jsou hodnoceny od 0 (vůbec ne) do 3 (vážné).
6. týden
Hodnotící stupnice ADHD
Časové okno: 6. týden
Hodnotící škála ADHD je 18-položková škála přímo odvozená z kritérií DSM-IV pro poruchu pozornosti s hyperaktivitou. Stupnici hodnocení ADHD-IV vyplňuje rodič a hodnotí ji lékař. Škála se skládá ze 2 subškál: nepozornost (9 položek) a hyperaktivita-impulzivita (9 položek). Pokud se vynechají 3 nebo více položek, lékař by měl být při interpretaci stupnice extrémně opatrný. Celkové skóre se může pohybovat od 0 do 54, přičemž vyšší skóre znamená větší závažnost
6. týden
Globální klinický dojem – stupnice závažnosti
Časové okno: 6. týden
Globální klinický dojem – stupnice závažnosti (CGI-S) je 7bodová stupnice, která vyžaduje, aby lékař ohodnotil závažnost pacientova onemocnění v době hodnocení ve vztahu k předchozí zkušenosti lékaře s pacienty se stejnou diagnózou. S ohledem na celkovou klinickou zkušenost je pacient hodnocen podle závažnosti duševního onemocnění v době hodnocení 1, normální, vůbec ne nemocný; 2, hraničně duševně nemocný; 3, mírně nemocný; 4, středně nemocný; 5, výrazně nemocný; 6, těžce nemocný; nebo 7, extrémně nemocný
6. týden
Peabodyho obrázkový test slovní zásoby
Časové okno: 6. týden
Peabody Picture Vocabulary Test je jedním z nejčastěji používaných hodnotících testů, které měří verbální schopnosti ve standardní slovní zásobě americké angličtiny. Tento test byl celostátně standardizován s použitím testovaných z různých věkových skupin, od dětí po dospělé. Hrubá skóre jsou tedy přirovnávána k mentálnímu věku pomocí norem získaných standardizací. Celkové standardní skóre se pohybuje od 40 (horší receptivní slovník) do 160 (lepší receptivní slovník). Skóre lze také převést na percentilové pořadí.
6. týden
Škála sociální reciprocity
Časové okno: 6. týden
65-položkový SRS je standardizovaným měřítkem základních příznaků autismu. Každá položka je hodnocena na 4bodové Likertově stupnici. Skóre každé jednotlivé položky se sečte a vytvoří se celkové hrubé skóre. Celkové výsledky skóre jsou následující: 0-62: V rámci normálních limitů 63-79: Mírný rozsah poškození 80-108: Střední rozsah poškození 109-149: Těžký rozsah poškození.
6. týden
Mimobuněčná kináza související se signálem (ERK)
Časové okno: Obrazovka a týden 6
Časy aktivace ERK, jak jsou definovány jako čas v minutách, kdy fosforylace ERK dosáhne poloviny maximální úrovně.
Obrazovka a týden 6

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Indiana University

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Indiana Clinical and Translational Sciences Institute

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Craig A. Erickson, MD, Indiana University School of Medicine

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. dubna 2009

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. července 2010

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. července 2010

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
6. května 2009

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
6. května 2009

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
8. května 2009

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
18. dubna 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
7. března 2017

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. března 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 0809-11

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Syndrom křehkého X

Klinické studie na Riluzol

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení