Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Riluzolo nella sindrome dell'X fragile

7 marzo 2017 aggiornato da: Indiana University

Riluzolo nella sindrome dell'X fragile: uno studio pilota che incorpora il dosaggio dei biomarcatori

Lo scopo di questo studio è indagare l'efficacia e la tollerabilità del riluzolo negli adulti con sindrome dell'X fragile.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

La sindrome dell'X fragile (FXS) rappresenta la forma ereditaria più comune di disabilità intellettiva. FXS è più comune nei maschi e i sintomi associati al disturbo sono più marcati nei maschi. La FXS è associata a caratteristiche fisiche, comportamenti e comorbilità caratteristici. Quelli con FXS spesso soffrono di difficoltà comportamentali che includono sintomi correlati all'ansia (timidezza, fobia sociale, sintomi del disturbo ossessivo-compulsivo (DOC)), sintomi di iperattività da deficit di attenzione (sovraeccitazione, iperattività, distraibilità, impulsività) e comportamenti aggressivi/autolesivi .

Riluzolo è approvato dalla FDA per l'uso nel trattamento della sclerosi laterale amiotrofica (SLA) negli adulti. Recentemente, il riluzolo è stato oggetto di numerosi studi in aperto che descrivono l'uso del farmaco nella depressione resistente al trattamento e nel disturbo ossessivo compulsivo.

Data la sovrapposizione tra il comportamento ripetitivo nella FXS ei sintomi del disturbo ossessivo compulsivo, è logico studiare il riluzolo nella FXS data la promessa del composto di migliorare i sintomi refrattari al trattamento del disturbo ossessivo compulsivo.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
6

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Riley Child and Adolescent Psychiatry Clinic - Riley Hospital for Children

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschi e femmine di età pari o superiore a 18 anni.
  • Diagnosi molecolare confermata della sindrome dell'X fragile.
  • Punteggio Clinical Global Impression Severity (CGI-S) di 3 o superiore.
  • Comportamento ripetitivo interferente significativo come determinato dal ricercatore principale.
  • Deve essere in buona salute come determinato dalle procedure di screening, inclusa una dettagliata anamnesi medica e un esame fisico e neurologico completo.
  • Il dosaggio di farmaci concomitanti durante lo studio deve rimanere stabile.

Criteri di esclusione:

  • Gravidanza.
  • Uso concomitante di un altro agente glutamatergico (memantina, topiramato, amantadina, tra gli altri.
  • Evidenza di precedente sperimentazione di riluzolo e/o ipersensibilità/reazione allergica a riluzolo.
  • Test di funzionalità epatica basale anormali allo schermo o dall'anamnesi; o anomalie complete dell'emocromo allo schermo o dall'anamnesi.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Riluzolo
Trattamento in aperto di sei settimane con riluzolo, dose massima di 50 mg due volte al giorno.
Droga: Riluzolo
Trattamento in aperto di sei settimane con riluzolo, dose massima di 50 mg due volte al giorno.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Miglioramento clinico globale dell'impronta (CGI-I)
Lasso di tempo: Ottenuto alla settimana 6
La scala Clinical Global Impression - Improvement (CGI-I) è una scala a 7 punti che richiede al medico di valutare quanto la malattia del paziente è migliorata o peggiorata rispetto a uno stato basale all'inizio dell'intervento. e valutato come: 1, molto migliorato; 2, molto migliorato; 3, minimamente migliorato; 4, nessun cambiamento; 5, minimamente peggio; 6, molto peggio; o 7, molto peggio
Ottenuto alla settimana 6
Scala ossessivo-compulsiva Yale-Brown per bambini (CY-BOCS)
Lasso di tempo: Ottenuto al basale e alla settimana 6
Il CY-BOCS PDD è stato utilizzato in uno studio di trattamento clinico su larga scala del comportamento ripetitivo negli ASD idiopatici. I punteggi CYBOCS-PDD vanno da 0 a 20 e misurano il comportamento ripetitivo/compulsivo e non le ossessioni. Un punteggio più alto indica un risultato peggiore.
Ottenuto al basale e alla settimana 6

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Lista di controllo del comportamento aberrante
Lasso di tempo: Settimana 6
L'Aberrant Behaviour Checklist (ABC) è una misura di 58 elementi dei comportamenti disadattivi e viene utilizzata come misura degli effetti della droga. L'ABC ha 5 sottoscale: Ritiro sociale (16 item) che vanno da 0 (per niente) a 48 (grave), Irritabilità (15 item) che vanno da 0 (per niente) a 45 (grave), Discorso inappropriato (4 item ) da 0 (per niente) a 12 (grave), Iperattività (16 item) da 0 (per niente) a 48 (grave) e Stereotipia (7 item) da 0 (per niente) a 21 (acuto). Gli item sono valutati da 0 (per niente) a 3 (grave).
Settimana 6
La scala di valutazione dell'ADHD
Lasso di tempo: Settimana 6
La scala di valutazione dell'ADHD è una scala di 18 elementi derivata direttamente dai criteri del DSM-IV per il disturbo da deficit di attenzione e iperattività. La ADHD Rating Scale-IV è completata dal genitore e valutata da un medico. La scala è composta da 2 sottoscale: disattenzione (9 item) e iperattività-impulsività (9 item). Se vengono saltati 3 o più elementi, il medico deve usare estrema cautela nell'interpretazione della scala. Il punteggio totale può variare da 0 a 54, con un punteggio più alto che indica una maggiore gravità
Settimana 6
L'impressione clinica globale - Scala di gravità
Lasso di tempo: Settimana 6
La scala Clinical Global Impression - Severity (CGI-S) è una scala a 7 punti che richiede al medico di valutare la gravità della malattia del paziente al momento della valutazione, rispetto all'esperienza passata del medico con pazienti che hanno la stessa diagnosi. Considerando l'esperienza clinica totale, un paziente viene valutato sulla gravità della malattia mentale al momento della valutazione 1, normale, per niente malato; 2, borderline malato di mente; 3, lievemente malato; 4, moderatamente malato; 5, marcatamente malato; 6, gravemente malato; o 7, estremamente malato
Settimana 6
Il test del vocabolario delle immagini di Peabody
Lasso di tempo: Settimana 6
Il Peabody Picture Vocabulary Test è uno dei test di valutazione più comunemente usati che misurano l'abilità verbale nel vocabolario inglese americano standard. Questo test è stato standardizzato a livello nazionale utilizzando candidati di varie fasce d'età, dai bambini agli adulti. Pertanto, i punteggi grezzi sono equiparati all'età mentale, utilizzando le norme ottenute dalla standardizzazione. I punteggi standard totali vanno da 40 (vocabolario ricettivo peggiore) a 160 (vocabolario ricettivo migliore). I punteggi possono anche essere convertiti in rango percentile.
Settimana 6
La scala della reciprocità sociale
Lasso di tempo: Settimana 6
L'SRS a 65 voci è una misura standardizzata dei sintomi principali dell'autismo. Ogni item viene valutato su una scala Likert a 4 punti. Il punteggio di ogni singolo elemento viene sommato per creare un punteggio grezzo totale. I risultati dei punteggi totali sono i seguenti: 0-62: Entro i limiti normali 63-79: Intervallo lieve di menomazione 80-108: Intervallo moderato di menomazione 109-149: Intervallo grave di menomazione.
Settimana 6
Kinasi di correlazione del segnale extracellulare (ERK)
Lasso di tempo: Schermo e Settimana 6
Tempi di attivazione di ERK, definiti come il tempo in minuti per la fosforilazione di ERK per raggiungere il mezzo livello massimo.
Schermo e Settimana 6

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Indiana University

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Indiana Clinical and Translational Sciences Institute

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Craig A. Erickson, MD, Indiana University School of Medicine

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 aprile 2009

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 luglio 2010

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 luglio 2010

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
6 maggio 2009

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
6 maggio 2009

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
8 maggio 2009

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
18 aprile 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
7 marzo 2017

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 marzo 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 0809-11

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Sindrome dell'X fragile

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Impostazioni dei cookie

Utilizziamo i cookie per assicurarci di darti la migliore esperienza sul nostro sito web. Per maggiori dettagli leggi attentamente la nostra Informativa sulla privacy e sui cookie. ...>>>Puoi modificare le tue preferenze o revocare il tuo consenso in qualsiasi momento eliminando i cookie dal tuo sito web o computer come descritto nella policy. Accettalo e scegli le tue preferenze spuntando le caselle corrispondenti nella sezione "Gestisci impostazioni" di seguito. Leggi attentamente i nostri Termini di servizio prima di procedere con l'utilizzo di qualsiasi parte di questo sito web.
«Gestisci impostazioni