Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Riluzol u syndromu křehkého X

7. března 2017 aktualizováno: Indiana University

Riluzole u syndromu křehkého X: Pilotní studie zahrnující biomarkerový test

Účelem této studie je prozkoumat účinnost a snášenlivost riluzolu u dospělých se syndromem fragilního X.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Fragile X Syndrome (FXS) představuje nejběžnější dědičnou formu mentálního postižení. FXS je častější u mužů a symptomy spojené s poruchou jsou výraznější u mužů. FXS je spojena s charakteristickými fyzickými rysy, chováním a komorbiditami. Osoby s FXS často trpí poruchami chování, které zahrnují symptomy související s úzkostí (stydlivost, sociální fobie, symptomy obsedantně-kompulzivní poruchy (OCD), symptomy hyperaktivity s deficitem pozornosti (nadměrné vzrušení, hyperaktivita, roztržitost, impulzivita) a agresivní/sebepoškozující chování .

Riluzol je schválen FDA pro použití při léčbě amyotrofické laterální sklerózy (ALS) u dospělých. V poslední době byl riluzol předmětem několika otevřených studií popisujících použití léku u deprese rezistentní na léčbu a OCD.

Vzhledem k překrývání mezi opakujícím se chováním u FXS a symptomy OCD je logické studovat riluzol u FXS vzhledem k tomu, že sloučenina slibuje zlepšení symptomů OCD refrakterních na léčbu.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

6

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Riley Child and Adolescent Psychiatry Clinic - Riley Hospital for Children

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muži a ženy ve věku 18 let nebo starší.
  • Potvrzená molekulární diagnóza syndromu křehkého X.
  • Skóre klinické závažnosti globálního dojmu (CGI-S) 3 nebo vyšší.
  • Významné rušivé opakující se chování, jak určil hlavní řešitel.
  • Musí být v dobrém zdravotním stavu, jak je stanoveno screeningovými postupy včetně podrobné anamnézy a kompletního fyzického a neurologického vyšetření.
  • Dávkování souběžných léků během studie musí zůstat stabilní.

Kritéria vyloučení:

  • Těhotenství.
  • Současné užívání jiného glutamátergního činidla (mezi jinými memantin, topiramát, amantadin).
  • Důkazy o předchozí studii riluzolu a/nebo přecitlivělosti/alergické reakci na riluzol.
  • Abnormální základní jaterní funkční testy při screeningu nebo v anamnéze; nebo kompletní abnormality krevního obrazu na obrazovce nebo v anamnéze.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Riluzol
Šestitýdenní otevřená léčba riluzolem, maximální dávka 50 mg dvakrát denně.
Lék: Riluzol
Šestitýdenní otevřená léčba riluzolem, maximální dávka 50 mg dvakrát denně.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Klinické globální zlepšení dojmu (CGI-I)
Časové okno: Získáno v 6. týdnu
Škála klinického globálního dojmu – zlepšení (CGI-I) je 7 bodová škála, která vyžaduje, aby lékař zhodnotil, jak moc se pacientova nemoc zlepšila nebo zhoršila ve srovnání s výchozím stavem na začátku intervence. a hodnoceno jako: 1, velmi se zlepšilo; 2, mnohem lepší; 3, minimálně vylepšené; 4, žádná změna; 5, minimálně horší; 6, mnohem horší; nebo 7, mnohem horší
Získáno v 6. týdnu
Dětská Yale-Brown obsedantně kompulzivní škála (CY-BOCS)
Časové okno: Získáno ve výchozím stavu a v týdnu 6
CY-BOCS PDD byl použit v rozsáhlé studii klinické léčby opakujícího se chování u idiopatických ASD. Skóre CYBOCS-PDD se pohybuje od 0 do 20 a měří opakující se/kompulzivní chování a ne obsese. Vyšší skóre znamená horší výsledek.
Získáno ve výchozím stavu a v týdnu 6

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kontrolní seznam aberantního chování
Časové okno: 6. týden
Aberrant Behavior Checklist (ABC) je 58-položková míra maladaptivního chování a používá se jako měřítko účinků drog. ABC má 5 subškál: Sociální stažení (16 položek) v rozsahu od 0 (vůbec ne) do 48 (závažné), Podrážděnost (15 položek) v rozsahu od 0 (vůbec ne) do 45 (závažné), Nevhodné řeči (4 položky ) v rozmezí od 0 (vůbec ne) do 12 (závažné), Hyperaktivita (16 položek) v rozmezí od 0 (vůbec ne) do 48 (závažné) a Stereotypie (7 položek) v rozmezí 0 (vůbec ne) do 21 (těžké). Položky jsou hodnoceny od 0 (vůbec ne) do 3 (vážné).
6. týden
Hodnotící stupnice ADHD
Časové okno: 6. týden
Hodnotící škála ADHD je 18-položková škála přímo odvozená z kritérií DSM-IV pro poruchu pozornosti s hyperaktivitou. Stupnici hodnocení ADHD-IV vyplňuje rodič a hodnotí ji lékař. Škála se skládá ze 2 subškál: nepozornost (9 položek) a hyperaktivita-impulzivita (9 položek). Pokud se vynechají 3 nebo více položek, lékař by měl být při interpretaci stupnice extrémně opatrný. Celkové skóre se může pohybovat od 0 do 54, přičemž vyšší skóre znamená větší závažnost
6. týden
Globální klinický dojem – stupnice závažnosti
Časové okno: 6. týden
Globální klinický dojem – stupnice závažnosti (CGI-S) je 7bodová stupnice, která vyžaduje, aby lékař ohodnotil závažnost pacientova onemocnění v době hodnocení ve vztahu k předchozí zkušenosti lékaře s pacienty se stejnou diagnózou. S ohledem na celkovou klinickou zkušenost je pacient hodnocen podle závažnosti duševního onemocnění v době hodnocení 1, normální, vůbec ne nemocný; 2, hraničně duševně nemocný; 3, mírně nemocný; 4, středně nemocný; 5, výrazně nemocný; 6, těžce nemocný; nebo 7, extrémně nemocný
6. týden
Peabodyho obrázkový test slovní zásoby
Časové okno: 6. týden
Peabody Picture Vocabulary Test je jedním z nejčastěji používaných hodnotících testů, které měří verbální schopnosti ve standardní slovní zásobě americké angličtiny. Tento test byl celostátně standardizován s použitím testovaných z různých věkových skupin, od dětí po dospělé. Hrubá skóre jsou tedy přirovnávána k mentálnímu věku pomocí norem získaných standardizací. Celkové standardní skóre se pohybuje od 40 (horší receptivní slovník) do 160 (lepší receptivní slovník). Skóre lze také převést na percentilové pořadí.
6. týden
Škála sociální reciprocity
Časové okno: 6. týden
65-položkový SRS je standardizovaným měřítkem základních příznaků autismu. Každá položka je hodnocena na 4bodové Likertově stupnici. Skóre každé jednotlivé položky se sečte a vytvoří se celkové hrubé skóre. Celkové výsledky skóre jsou následující: 0-62: V rámci normálních limitů 63-79: Mírný rozsah poškození 80-108: Střední rozsah poškození 109-149: Těžký rozsah poškození.
6. týden
Mimobuněčná kináza související se signálem (ERK)
Časové okno: Obrazovka a týden 6
Časy aktivace ERK, jak jsou definovány jako čas v minutách, kdy fosforylace ERK dosáhne poloviny maximální úrovně.
Obrazovka a týden 6

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Indiana University

Spolupracovníci

Indiana Clinical and Translational Sciences Institute

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Craig A. Erickson, MD, Indiana University School of Medicine

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. dubna 2009

Primární dokončení (Aktuální)

1. července 2010

Dokončení studie (Aktuální)

1. července 2010

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. května 2009

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. května 2009

První zveřejněno (Odhad)

8. května 2009

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

18. dubna 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. března 2017

Naposledy ověřeno

1. března 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 0809-11

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Syndrom křehkého X

Klinické studie na Riluzol

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in United Kingdom

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit