Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Cyklofosfamid versus mykofenolát mofetil pro léčbu steroid-dependentního nefrotického syndromu u dětí (NEPHROMYCY)

25. března 2015 aktualizováno: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Cyklofosfamid versus mykofenolát mofetil pro děti s idiopatickým nefrotickým syndromem závislým na steroidech: multicentrická randomizovaná kontrolovaná studie

Idiopatický nefrotický syndrom je citlivý na steroidy ve více než 90 % případů u dětí. Nicméně 60 % případů je závislých na steroidech a vyžaduje léčbu imunosupresivy. Cyklofosfamid a cyklosporin se používají dlouhodobě ke snížení závislosti na steroidech, ale délka těchto léčeb by měla být omezena z důvodu gonadotoxicity pro cyklofosfamid a nefrotoxicity pro cyklosporin.

Mykofenolát mofetil se jeví jako alternativní léčba bez gonadotoxicity a nefrotoxicity. Na rozdíl od cyklofosfamidu se však zdá, že mykofenolát mofetil nemá reziduální účinek, takže léčba musí být udržována po dobu měsíců nebo let.

Cílem studie je porovnat účinnost cyklofosfamidu a mykofenolát mofetilu u steroid dependentního nefrotického syndromu u dětí.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Cíl studie: Porovnání účinnosti cyklofosfamidu 148 mg/kg za 12 týdnů a mykofenolát mofetilu 1 200 mg/m² během 18 měsíců u dětí s nefrotickým syndromem závislým na steroidech.

Těchto 70 pacientů bude přijato do 26 center dětské nefrologie ve Francii, kteří budou zařazeni a randomizováni v době relapsu. Dostanou stejnou léčbu steroidy ve 2 ramenech.

Primárním bodem bude výskyt relapsu během 24 měsíců sledování. Detekce relapsu bude provedena pomocí měrky a potvrzena biologickými dávkami (albuminémie a proteinurie/poměr KREATININURIE). Klinická a biologická kontrola bude prováděna každé 3 měsíce během celé studie.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
70

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Paris, Francie, 75019
        • Robert Debré Hospital, AP-HP

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 12 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • děti od 2 do 16 let
  • závislost na steroidech ≥30 mg/m² eod
  • nebo závislost na steroidech ≥15 mg/m² eod a výskyt: alespoň 2 relapsy za 1 rok, nežádoucí příhoda steroidní terapie (výška ≤-1SD, obezita, jiná komplikace) nebo závažná komplikace nefrotického syndromu (trombóza, kolaps, těžká infekce ,…)
  • informovat souhlas

Kritéria vyloučení:

  • nefrotický syndrom rezistentní na steroidy
  • předchozí léčba cyklofosfamidem, mykofenolát mofetilem nebo cyklosporinem
  • absence antikoncepce u pubescentních dívek
  • alergie na cyklofosfamid nebo mykofenolát mofetil
  • zhoubné onemocnění
  • léčba jinou imunosupresivní léčbou nebo nesteroidními protizánětlivými nebo antiproteinurickými léky (enzymový konverzní antagonista a antagonista receptoru angiotenzinu II)
  • absence informativního souhlasu
  • účast na jiné terapeutické studii

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Mykofenolát mofetil
Lék: Mykofenolát mofetil
1200 mg/m²/hodinu ve dvou dílčích dávkách během 18 měsíců
Ostatní jména:
  • Cellcept (Roche)
Aktivní komparátor: Cyklofosfamid
Kumulativní dávka 148 mg/kg cyklofosfamidu za 84 dní (2 mg/kg/den během 12 týdnů)
Lék: Cyklofosfamid
2 mg/kg/den po dobu 12 týdnů (kumulativní dávka 148 mg/kg)
Ostatní jména:
  • Endoxan (BAXTER)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Relaps nefrotického syndromu (definovaný výskytem proteinurie ≥ 0,25 g/mmol KREATININURIE (nebo ≥ 2 g/g) s hypoalbuminémií ≤ 30 g/L A/NEBO proužky >2+ během 3 dnů a poměr proteinurie/KREATININURIE, ≥ ≥ 25 g/mmol) po dobu 2 let.
Časové okno: Měsíce 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24
Měsíce 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
V případě relapsu prahová dávka steroidů pro udržení remise ve srovnání s dávkami před zařazením do studie
Časové okno: Měsíce 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24
Měsíce 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24
Kumulativní dávka steroidů přijatá během let před a v průběhu léčby
Časové okno: Měsíce 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24
Měsíce 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24
Srovnání údajů o růstu během roku před a v průběhu léčby
Časové okno: Měsíce 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24
Měsíce 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24
Farmakokinetické měření MPA a vztah k účinnosti v případě léčby MMF
Časové okno: Jeden měsíc po zahájení MMF
Jeden měsíc po zahájení MMF

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Véronique BAUDOUIN, MD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. září 2010

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. února 2015

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. února 2015

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
26. února 2010

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
24. března 2010

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
25. března 2010

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
26. března 2015

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
25. března 2015

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. srpna 2013

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • P071221

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení