Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Cyklofosfamid versus mykofenolát mofetil pro léčbu steroid-dependentního nefrotického syndromu u dětí (NEPHROMYCY)

25. března 2015 aktualizováno: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Cyklofosfamid versus mykofenolát mofetil pro děti s idiopatickým nefrotickým syndromem závislým na steroidech: multicentrická randomizovaná kontrolovaná studie

Idiopatický nefrotický syndrom je citlivý na steroidy ve více než 90 % případů u dětí. Nicméně 60 % případů je závislých na steroidech a vyžaduje léčbu imunosupresivy. Cyklofosfamid a cyklosporin se používají dlouhodobě ke snížení závislosti na steroidech, ale délka těchto léčeb by měla být omezena z důvodu gonadotoxicity pro cyklofosfamid a nefrotoxicity pro cyklosporin.

Mykofenolát mofetil se jeví jako alternativní léčba bez gonadotoxicity a nefrotoxicity. Na rozdíl od cyklofosfamidu se však zdá, že mykofenolát mofetil nemá reziduální účinek, takže léčba musí být udržována po dobu měsíců nebo let.

Cílem studie je porovnat účinnost cyklofosfamidu a mykofenolát mofetilu u steroid dependentního nefrotického syndromu u dětí.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Cíl studie: Porovnání účinnosti cyklofosfamidu 148 mg/kg za 12 týdnů a mykofenolát mofetilu 1 200 mg/m² během 18 měsíců u dětí s nefrotickým syndromem závislým na steroidech.

Těchto 70 pacientů bude přijato do 26 center dětské nefrologie ve Francii, kteří budou zařazeni a randomizováni v době relapsu. Dostanou stejnou léčbu steroidy ve 2 ramenech.

Primárním bodem bude výskyt relapsu během 24 měsíců sledování. Detekce relapsu bude provedena pomocí měrky a potvrzena biologickými dávkami (albuminémie a proteinurie/poměr KREATININURIE). Klinická a biologická kontrola bude prováděna každé 3 měsíce během celé studie.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

70

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Paris, Francie, 75019
        • Robert Debré Hospital, AP-HP

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 12 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • děti od 2 do 16 let
  • závislost na steroidech ≥30 mg/m² eod
  • nebo závislost na steroidech ≥15 mg/m² eod a výskyt: alespoň 2 relapsy za 1 rok, nežádoucí příhoda steroidní terapie (výška ≤-1SD, obezita, jiná komplikace) nebo závažná komplikace nefrotického syndromu (trombóza, kolaps, těžká infekce ,…)
  • informovat souhlas

Kritéria vyloučení:

  • nefrotický syndrom rezistentní na steroidy
  • předchozí léčba cyklofosfamidem, mykofenolát mofetilem nebo cyklosporinem
  • absence antikoncepce u pubescentních dívek
  • alergie na cyklofosfamid nebo mykofenolát mofetil
  • zhoubné onemocnění
  • léčba jinou imunosupresivní léčbou nebo nesteroidními protizánětlivými nebo antiproteinurickými léky (enzymový konverzní antagonista a antagonista receptoru angiotenzinu II)
  • absence informativního souhlasu
  • účast na jiné terapeutické studii

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Mykofenolát mofetil
Lék: Mykofenolát mofetil
1200 mg/m²/hodinu ve dvou dílčích dávkách během 18 měsíců
Ostatní jména:
  • Cellcept (Roche)
Aktivní komparátor: Cyklofosfamid
Kumulativní dávka 148 mg/kg cyklofosfamidu za 84 dní (2 mg/kg/den během 12 týdnů)
Lék: Cyklofosfamid
2 mg/kg/den po dobu 12 týdnů (kumulativní dávka 148 mg/kg)
Ostatní jména:
  • Endoxan (BAXTER)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Relaps nefrotického syndromu (definovaný výskytem proteinurie ≥ 0,25 g/mmol KREATININURIE (nebo ≥ 2 g/g) s hypoalbuminémií ≤ 30 g/L A/NEBO proužky >2+ během 3 dnů a poměr proteinurie/KREATININURIE, ≥ ≥ 25 g/mmol) po dobu 2 let.
Časové okno: Měsíce 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24
Měsíce 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
V případě relapsu prahová dávka steroidů pro udržení remise ve srovnání s dávkami před zařazením do studie
Časové okno: Měsíce 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24
Měsíce 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24
Kumulativní dávka steroidů přijatá během let před a v průběhu léčby
Časové okno: Měsíce 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24
Měsíce 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24
Srovnání údajů o růstu během roku před a v průběhu léčby
Časové okno: Měsíce 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24
Měsíce 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24
Farmakokinetické měření MPA a vztah k účinnosti v případě léčby MMF
Časové okno: Jeden měsíc po zahájení MMF
Jeden měsíc po zahájení MMF

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Véronique BAUDOUIN, MD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. září 2010

Primární dokončení (Aktuální)

1. února 2015

Dokončení studie (Aktuální)

1. února 2015

Termíny zápisu do studia

První předloženo

26. února 2010

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. března 2010

První zveřejněno (Odhad)

25. března 2010

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

26. března 2015

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

25. března 2015

Naposledy ověřeno

1. srpna 2013

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • P071221

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Idiopatický nefrotický syndrom

Klinické studie na Mykofenolát mofetil

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Türkiye

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit