Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Randomizovaná studie u pacientů s těžkou aplastickou anémií, kteří dostávají Atg, cyklosporin A, s nebo bez G-CSF (SAA-G-CSF) (SAA-G-CSF)

21. dubna 2026 aktualizováno: European Society for Blood and Marrow Transplantation

RANDOMIZOVANÁ ŘÍZENÁ STUDIE U NOVĚ DIAGNOSTIKOVANÝCH PACIENTŮ S TĚŽKOU APLASTICKOU ANÉMIÍ, KTERÉ DOstávají antithymocytární globulin (ATG), CYCLOSPORIN A, S G-CSF NEBO BEZ NÍ

Účelem této studie je zkoumat účinek G-CSF na přežití bez onemocnění a celkové přežití u pacientů s aplastickou anémií, kteří také užívají ATG a cyklosporin A.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Otevřená, randomizovaná, kontrolovaná studie G-CSF, ATG a cyklosporinu A versus ATG a cyklosporinu A. U subjektů bude hodnocena hematologická odpověď do 240. dne. Jedinci, kteří neprokáží částečnou nebo úplnou remisi do 120. dne, budou randomizováni tak, aby dostali buď druhý cyklus ATG nebo pokračovali ve svém současném režimu. Subjekty, které prokáží částečnou nebo úplnou remisi, budou pokračovat ve svém současném režimu až do dne 240 nebo udržení úplné remise po dobu 30 dnů. Poslední den studijní léčby bude den 240.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
205

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Angers, Francie
        • CHU Angers
      • Bobigny, Francie
        • Avicenne Hospital
      • Brest, Francie
        • University Hospital
      • Caen, Francie
        • CHU de Caen
      • Caen, Francie
        • CHU Clemenceau
      • Créteil, Francie
        • Henri Mondor
      • Limoges, Francie
        • CHU Limoges
      • Marseille, Francie
        • Paoli-Calmettes Institute
      • Montpellier, Francie
        • CHU Montpellier
      • Nîmes, Francie
        • CHU Caremeau
      • Paris, Francie
        • St. Antoine
      • Paris, Francie
        • St. Louis Hospital
      • Reims, Francie
        • CHU Reims
      • Toulouse, Francie
        • CHU Toulouse
      • Tours, Francie
        • Bretonneau Hospital
      • Villejuf, Francie
        • G. Roussy Institute
  • Holandsko
      • Groningen, Holandsko
        • Groningen University Hospital
      • Leiden, Holandsko
        • Leiden University Medical Centre
      • Rotterdam, Holandsko
        • Erasmus MC
  • Itálie
      • Genova, Itálie
        • Gaslini Children's Hospital
      • Genova, Itálie
        • San Martino
      • Milan, Itálie
        • San Raffaele Hospital
      • Padova, Itálie
        • University Hospital
  • Německo
      • Berlin, Německo
        • Charite Hospital
      • Berlin, Německo
        • Benjamin Franklin Hospital
      • Berlin, Německo
        • Evangelisches Waldkrankenhaus
      • Bremen, Německo
        • Evangelisches Krankenhaus Diakonie
      • Cologne, Německo
        • University Hospital
      • Dresden, Německo
        • University Hospital Carl Gustav Carus
      • Duisburg, Německo
        • St. Johannes-Hospital
      • Düsseldorf, Německo
        • University Hospital Heinrich Heine
      • Essen, Německo
        • Universitätsklinik
      • Frankfurt, Německo
        • University Hospital
      • Göttingen, Německo
        • University Hospital Georg August
      • Hagen, Německo
        • Marien Hopistal
      • Halle, Německo
        • University Hospital
      • Hamburg, Německo
        • Asklepios Klinik Altona
      • Hanover, Německo
        • Hannover Medical School
      • Heidelberg, Německo
        • University Hospital
      • Ludwigshaven, Německo
        • Universitäts Klinikum
      • Lübeck, Německo
        • Sana Klinikum
      • München, Německo
        • Harlachin
      • München, Německo
        • Klinkum Rechts der Isar
      • München, Německo
        • Krakenhaus München Schwabing
      • Nuremberg, Německo
        • Klinikum Nord
      • Oldenburg, Německo
        • Klinikum Oldenburg
      • Paderborn, Německo
        • Brüderkrankenhaus St. Josef
      • Potsdam, Německo
        • Klinikum Ernst von Bergmann
      • Regensburg, Německo
        • University Hospital
      • Rostock, Německo
        • University Hospital
      • Stuttgart, Německo
        • Klinikum Stuttgart
      • Tübingen, Německo
        • University clinic Tübingen
      • Ulm, Německo
        • University Hospital Ulm
      • Wiesbaden, Německo
        • Deutsche Klinik für Diagnostik
      • Wiesbaden, Německo
        • University Hospital
      • Wuppertal, Německo
        • Helios Klinikum Wuppertal
  • Spojené království
      • Airdrie, Spojené království
        • Monklands Hospital
      • Birmingham, Spojené království
        • Heartlands Hospital
      • Bristol, Spojené království
        • Bristol Haematology & Oncology Centre
      • Cornwall, Spojené království
        • Royal Cornwall Hospitals
      • Leeds, Spojené království
        • The Leeds Teaching Hospitals
      • London, Spojené království
        • St. Bartholomew's Hospital
      • London, Spojené království, Sw17 0RE
        • St George's Hospital/ St George's University of London
      • Wishaw, Spojené království
        • Wishaw General
  • Česko
      • Pilsen, Česko
        • University Hospital
  • Řecko
      • Athens, Řecko
        • Athens General Pediatric Hospital
      • Pátrai, Řecko
        • University Hospital
  • Švédsko
      • Lund, Švédsko
        • Lund Unversity
      • Stockholm, Švédsko
        • Huddinge University Hospital
  • Švýcarsko
      • Basel, Švýcarsko
        • University Hospital
      • Geneva, Švýcarsko
        • Hopitaux Universitaires de Geneve

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Těžká nebo velmi těžká aplastická anémie
  • Méně než 6 měsíců od diagnózy těžké aplastické anémie biopsií kostní dřeně
  • Etické - Před provedením randomizace musí subjekt nebo právně přijatelný zástupce dát písemný informovaný souhlas s účastí ve studii

Kritéria vyloučení:

  • Způsobilost pro transplantaci sourozeneckého dárce odpovídající HLA
  • Předchozí terapie ATG
  • Cyklosporin A <4 týdny před zařazením
  • Léčba G-CSF <2 týdny před zařazením
  • Jiné růstové faktory < 4 týdny před zápisem
  • Diagnóza Fanconiho anémie, dyskeratosis congenita nebo syndromu vrozeného selhání kostní dřeně
  • Důkaz myelodysplastického onemocnění
  • Diagnóza nebo předchozí anamnéza karcinomu (kromě lokálního děložního čípku, bazálních buněk, dlaždicových buněk nebo melanomu)
  • Subjekty, které mají infekci, jaterní, ledvinové, srdeční, metabolické nebo jiné souběžné onemocnění takové závažnosti, že bezprostředně hrozí smrt
  • Subjekt je těhotný (např. pozitivní HCG test) nebo kojíte

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Aktivní komparátor: Bez G-CSF, bez 2. ATG
Pacienti byli randomizováni k tomu, aby nedostávali G-CSF (spolu s ATG a CSA) a nedostávali včasnou léčbu v případě žádné odpovědi.
Lék: G-CSF
Ano/ne přidání G-CSF
Lék: Včasné přeléčení pomocí ATG
Ano/ne včasné přeléčení pomocí ATG
Aktivní komparátor: Ne G-CSF, ano 2. ATG
Pacienti randomizovaní k tomu, aby nedostávali G-CSF (vedle ATG a CSA), ale v případě, že nedostanou žádnou odpověď, dostanou časnou léčbu.
Lék: G-CSF
Ano/ne přidání G-CSF
Lék: Včasné přeléčení pomocí ATG
Ano/ne včasné přeléčení pomocí ATG
Aktivní komparátor: Ano G-CSF, Ne 2. ATG
Pacienti byli randomizováni tak, aby dostávali G-CSF (spolu s ATG a CSA) a aby nedostávali včasnou léčbu v případě žádné odpovědi.
Lék: G-CSF
Ano/ne přidání G-CSF
Lék: Včasné přeléčení pomocí ATG
Ano/ne včasné přeléčení pomocí ATG
Aktivní komparátor: Ano G-CSF, Ano 2. ATG
Pacienti byli randomizováni k podávání G-CSF (vedle ATG a CSA) a k časnému přeléčení v případě žádné odpovědi.
Lék: G-CSF
Ano/ne přidání G-CSF
Lék: Včasné přeléčení pomocí ATG
Ano/ne včasné přeléčení pomocí ATG

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Přežití bez selhání
Časové okno: den 240
Vyhodnotit účinek G-CSF na přežití bez selhání a mortalitu u studovaných subjektů, které také dostávaly ATG a Cyklosporin A & čas do hematologické odpovědi (selhání definované jako smrt, nereagování nebo potřeba další léčby).
den 240

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hematologická odpověď
Časové okno: den 240
Podíl subjektů, které dosáhly hematologické odpovědi
den 240
Těžké infekce
Časové okno: den 240
Výskyt závažných infekcí
den 240
Výhoda přidání G-CSF
Časové okno: den 240
Přínos díky přidání G-CSF na úmrtnost (i), dny hospitalizace (ii) a trvání antibiotické léčby (iii)
den 240
Kompletní remise
Časové okno: den 120
Čas k dosažení úplné remise do 120 dnů
den 120
Míra relapsů
Časové okno: 2 roky
Míra relapsů mezi respondenty
2 roky
Krevní obraz
Časové okno: den 240
Medián krevního obrazu u subjektů, které dosáhly nezávislosti na transfuzi
den 240
Závažnost onemocnění
Časové okno: den 365
Podíl subjektů, u kterých došlo ke změně závažnosti onemocnění (např. zlepšení z velmi těžké na těžkou aplastickou anémii)
den 365
Přeléčení s ATG
Časové okno: den 240
Podíl subjektů, které reagují na opakovanou léčbu ATG,
den 240
Bezpečnost
Časové okno: 6 let
Bezpečnost G-CSF u subjektů léčených G-CSF, ATG a cyklosporinem A ve srovnání s subjekty, které dostávají ATG a cyklosporin A
6 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
European Society for Blood and Marrow Transplantation

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Sanofi

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: André Tichelli, Prof. MD., University Hospital, Basel, Switzerland

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. března 2001

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. června 2008

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. listopadu 2010

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
14. července 2010

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
15. července 2010

První zveřejněno (Odhadovaný)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
16. července 2010

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
24. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
21. dubna 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • Flagship AA trial
  • 41980964 (Identifikátor registru: ISRCTN)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení