Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie účinnosti a bezpečnosti givinostatu k léčbě polyartikulárního kurzu pro zjištění dávky juvenilní idiopatické artritidy

11. března 2014 aktualizováno: Italfarmaco

Multicentrická otevřená studie zaměřená na vyhledávání dávek k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti givinostatu podávaného ve dvou různých dávkách u pacientů s poly JIA, kteří adekvátně nereagují na standardní léčbu.

Tato studie byla navržena tak, aby zhodnotila účinnost a bezpečnost dvou dávek Givinostatu u subjektů s polyartikulárním průběhem JIA

Suspenze givinostatu připravená k použití speciálně určená pro pediatrické podávání bude podávána perorálně v různých denních dávkách.

Zařazeni budou pacienti se stanovenou diagnózou jedné z následujících forem JIA (Polyartikulární JIA revmatoidní faktor pozitivní nebo negativní, Oligoartikulární rozšířená JIA, Systémová JIA bez aktivních systémových znaků).

Léčebný režim zůstane nezměněn po dobu 12 týdnů a klinická odpověď bude posouzena použitím kritérií odpovědi ACR Pediatric. Pacienti, kteří dosahují alespoň odpovědi ACR Pediatric 30, budou nadále dostávat přidělenou dávku po dobu dalších 12 týdnů.

Po skončení studie (24. týden) bude pacientům, kteří reagují, umožněno prodloužit léčbu, dokud si nezachovají klinický přínos.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Neklinické údaje o Givinostatu podporují silný protizánětlivý mechanismus účinku, který může potenciálně zpomalit artritický destruktivní proces. Zdá se, že toto zdůvodnění potvrzují předběžné důkazy shromážděné v předchozí klinické studii fáze II provedené u dětí a mladých dospělých se systémovou JIA.

Tento protokol je zaměřen na sběr nových informací o bezpečnosti a účinnosti dvou dávek Givinostatu pro léčbu JIA.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
16

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Gent, Belgie, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Itálie
    • FI
      • Firenze, FI, Itálie, 50139
        • Ospedale Meyer
    • ME
      • Messina, ME, Itálie, 98125
        • Policlinico G. Martino
    • MI
      • Milano, MI, Itálie, 20122
        • Istituto Gaetano Pini
    • PD
      • Padova, PD, Itálie, 35128
        • Azienda ospedaliera-Università di Padova
  • Rumunsko
      • Bucarest, Rumunsko, 020395
        • Institutul pentru Ocrotirea Mamei si Copilului "Alfred Rusescu"
      • Bucarest, Rumunsko, 041451
        • Spitalul Clinic de Urgenta pentru Copii "M.S. Curie"
  • Slovinsko
      • Ljubljana, Slovinsko, SI-1000
        • Children's Hospital - University Medical Centre Ljubljana
  • Srbsko
      • Belgrade, Srbsko, 11000
        • Institute of Rheumatology Belgrade
      • Nis, Srbsko, 18000
        • University Clinical Center Nis
    • Belgrade
      • Novi Beograd, Belgrade, Srbsko, 11070
        • Mother and Child Health Institute "Dr Vukan Cupic"
  • Česká republika
    • Praha
      • Praha 2, Praha, Česká republika, 12109
        • 1st Faculty of Medicine and General Faculty Hospital
  • Španělsko
      • Madrid, Španělsko, 28034
        • Hospital Ramon y Cajal

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • pacienti obou pohlaví, ve věku 2 až 17 let, se stanovenou diagnózou polyartikulárního průběhu Juvenilní idiopatická artritida (viz výše pro specifické podtypy) podle kritérií ILAR (International League Against Rheumatism) (Petty RE et al., 2004) po dobu nejméně šesti měsíce před nástupem do studia
  • věk při polyartikulární JIA diagnóze < 16 let
  • aktivní onemocnění po dobu alespoň 6 měsíců před zařazením, jak je definováno podle následujících kritérií:
  • přítomnost alespoň 5 aktivních kloubů (ty s otoky nebo, při absenci otoku, s omezeným rozsahem pohybu doprovázeným bolestí/citlivostí)
  • nedostatečná odpověď nebo intolerance na alespoň jednu biologickou látku, jako je, ale bez omezení, etanercept, infliximab a adalimumab.
  • maximální povolená dávka steroidu 0,2 mg/kg/den nebo 10 mg/den (podle toho, co je nižší) prednisonu nebo ekvivalentu
  • v případě souběžné léčby methotrexátem musí být na stabilní dávce ≤15 mg/m2 týdně po dobu alespoň 1 měsíce před zařazením pacienta
  • ostatní chorobu modifikující antirevmatika, která byla možná dříve zavedena, musí být vysazena po dobu nejméně pěti poločasů
  • souběžné nesteroidní protizánětlivé léky, pokud existují, ve stabilní dávce po dobu nejméně čtyř týdnů před zařazením pacienta

Kritéria vyloučení:

  • pacient s horečkou související s JIA nebo jinými systémovými rysy JIA během 12 měsíců před vstupem do studie
  • aktivní bakteriální nebo mykotická infekce vyžadující antimikrobiální léčbu
  • epizoda syndromu aktivace makrofágů v posledních 6 měsících
  • výchozí prodloužení QT/QTc intervalu, užívání souběžných léků, které prodlužují QT/QTc interval nebo anamnéza dalších rizikových faktorů pro TdP (např. srdeční selhání, hypokalémie, rodinná anamnéza syndromu dlouhého QT intervalu) (příloha C)
  • klinicky významné kardiovaskulární onemocnění
  • klinicky významné onemocnění, tj. jakýkoli stav (včetně laboratorních abnormalit), který podle názoru zkoušejícího vystavuje pacienta nepřijatelnému riziku nepříznivého výsledku, pokud by se studie účastnil
  • psychiatrické onemocnění/sociální situace, které by omezovaly dodržování studijní medikace a požadavků protokolu
  • dědičná metabolická onemocnění
  • přítomnost malignity
  • těhotenství nebo kojení
  • pozitivní krevní test na HIV
  • aktivní EBV infekce, aktivní hepatitida B a/nebo C
  • počet krevních destiček <100x109/l
  • absolutní počet neutrofilů <1,5x109/l
  • sérový kreatinin >2xULN (horní hranice normálu).
  • celkový sérový bilirubin >1,5xULN.
  • sérum AST/ALT > 3xULN.
  • vrozené poruchy srdce a/nebo centrálního nervového systému

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Givinostat 1,0 mg/kg denně
Lék: Givinostat
1,0 mg/kg denně (0,5 mg/kg dvakrát denně) při sytém stavu 1,5 mg/kg denně (0,75 mg/kg dvakrát denně) při sytém stavu
Experimentální: Givinostat 1,5 mg/kg denně
Lék: Givinostat
1,0 mg/kg denně (0,5 mg/kg dvakrát denně) při sytém stavu 1,5 mg/kg denně (0,75 mg/kg dvakrát denně) při sytém stavu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
ACR Pediatric Response Level (ACRPRL) 30 po 12 týdnech léčby
Časové okno: 12 týdnů léčby
Pediatrické proměnné ACR zahrnují: Globální hodnocení aktivity onemocnění lékařem na vizuální analogové škále 0-100 mm od 0 mm = žádná aktivita onemocnění do 100 mm = velmi závažná aktivita onemocnění; Rodičovo nebo pacientovo celkové hodnocení celkové pohody pacienta na 100 mm VAS od 0 mm = velmi dobře do 100 mm = velmi špatné; Funkční schopnost: Dotazník pro hodnocení dětského zdraví; Počet kloubů s aktivní artritidou podle definice ACR (jakýkoli kloub s otokem nebo při absenci otoku omezení hybnosti doprovázené bolestí/citlivostí, která není způsobena kostní deformací); Počet kloubů s omezením pohybu; Laboratorní měření zánětu: C-reaktivní protein (mg/l) Pacienti byli považováni za respondéry, pokud dosáhli odpovědi alespoň na úrovni 30 ACR pediatrických kritérií, definované jako 30% zlepšení ve srovnání s výchozí hodnotou u alespoň 3 ze 6 výše uvedené proměnné, přičemž ne více než 1 proměnná se zhoršila o > než 30 %
12 týdnů léčby

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Úroveň ACR Pediatric Response Level (ACR 50, 70, 90 a 100) ve 12. týdnu
Časové okno: v týdnu 12
Pediatrické proměnné ACR zahrnují: Globální hodnocení aktivity onemocnění lékařem na vizuální analogové škále 0-100 mm od 0 mm = žádná aktivita onemocnění do 100 mm = velmi závažná aktivita onemocnění; Rodičovo nebo pacientovo celkové hodnocení celkové pohody pacienta na 100 mm VAS od 0 mm = velmi dobře do 100 mm = velmi špatné; Funkční schopnost: Dotazník pro hodnocení dětského zdraví; Počet kloubů s aktivní artritidou podle definice ACR (jakýkoli kloub s otokem nebo při absenci otoku omezení hybnosti doprovázené bolestí/citlivostí, která není způsobena kostní deformací); Počet kloubů s omezením pohybu; Laboratorní měření zánětu: C-reaktivní protein (mg/l) Pacienti byli považováni za respondéry, pokud dosáhli alespoň úrovně ACR Pediatrických kritérií 50, 70, 90 a 100 odpovědi, definované jako 50 %, 70 %, 90 %. a 100% zlepšení ve srovnání s výchozí hodnotou u alespoň 3 ze 6 proměnných uvedených výše, přičemž ne více než 1 proměnná se zhoršila o > 30 %
v týdnu 12

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Italfarmaco

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Francesco Zulian, MD, Azienda Ospedaliera-Università di Padova - Unità di Reumatologia Pediatrica

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. října 2010

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. června 2012

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. března 2013

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
15. prosince 2010

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
15. prosince 2010

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
16. prosince 2010

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
16. dubna 2014

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
11. března 2014

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. března 2014

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • DSC/08/2357/36

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení