Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt og sikkerhed Dosisfindingsundersøgelse af Givinostat til behandling af polyartikulært forløb hos juvenil idiopatisk arthritis

11. marts 2014 opdateret af: Italfarmaco

En multicenter, åben etiket, dosisfindende undersøgelse til evaluering af effektivitet og sikkerhed af Givinostat administreret i to forskellige doser hos patienter med poly JIA, der ikke reagerer tilstrækkeligt på standardbehandlingen.

Denne undersøgelse er designet til at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​to doser Givinostat hos personer med polyartikulært JIA-forløb

Givinostat brugsklar suspension, specielt beregnet til pædiatrisk administration, vil blive indgivet oralt i forskellige daglige doser.

Patienter med en etableret diagnose af en af ​​følgende JIA-former (Polyartikulær JIA rheumatoid faktor positiv eller negativ, Oligoartikulær forlænget JIA, Systemisk JIA uden aktive systemiske træk) vil blive indskrevet.

Behandlingsregimet vil forblive uændret i 12 uger, og det kliniske respons vil blive vurderet ved at anvende ACR Pediatric-responskriterierne. Patienter, der opnår mindst et ACR Pediatric 30-respons, vil fortsætte med at modtage den tildelte dosis i yderligere 12 uger.

Efter afslutningen af ​​undersøgelsen (uge 24) vil responderende patienter få lov til at forlænge behandlingen, indtil de opretholder en klinisk fordel.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Ikke-kliniske data om Givinostat understøtter en potent anti-inflammatorisk virkningsmekanisme, som potentielt kan bremse den arthritiske destruktive proces. Denne begrundelse ser ud til at blive bekræftet af de foreløbige beviser indsamlet i et tidligere klinisk fase II-studie udført i børn og unge voksne med systemisk JIA.

Den nuværende protokol har til formål at indsamle ny information om sikkerhed og effekt af to doser Givinostat til behandling af JIA.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
16

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Gent, Belgien, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Italien
    • FI
      • Firenze, FI, Italien, 50139
        • Ospedale Meyer
    • ME
      • Messina, ME, Italien, 98125
        • Policlinico G. Martino
    • MI
      • Milano, MI, Italien, 20122
        • Istituto Gaetano Pini
    • PD
      • Padova, PD, Italien, 35128
        • Azienda ospedaliera-Università di Padova
  • Rumænien
      • Bucarest, Rumænien, 020395
        • Institutul pentru Ocrotirea Mamei si Copilului "Alfred Rusescu"
      • Bucarest, Rumænien, 041451
        • Spitalul Clinic de Urgenta pentru Copii "M.S. Curie"
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Institute of Rheumatology Belgrade
      • Nis, Serbien, 18000
        • University Clinical Center Nis
    • Belgrade
      • Novi Beograd, Belgrade, Serbien, 11070
        • Mother and Child Health Institute "Dr Vukan Cupic"
  • Slovenien
      • Ljubljana, Slovenien, SI-1000
        • Children's Hospital - University Medical Centre Ljubljana
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Hospital Ramon y Cajal
  • Tjekkiet
    • Praha
      • Praha 2, Praha, Tjekkiet, 12109
        • 1st Faculty of Medicine and General Faculty Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

2 år til 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • patienter af begge køn, i alderen 2 til 17 år, med etableret diagnose af polyartikulært forløb Juvenil Idiopatisk Arthritis (se før for specifikke undertyper) i henhold til ILAR (International League Against Rheumatism) kriterier (Petty RE et al., 2004) i mindst seks måneder før studiestart
  • alder ved polyartikulær JIA-diagnose < 16 år
  • aktiv sygdom i mindst 6 måneder før indskrivning som defineret af følgende kriterier:
  • tilstedeværelse af mindst 5 aktive led (dem med hævelse eller, i fravær af hævelse, begrænset bevægelsesområde ledsaget af smerte/ømhed)
  • utilstrækkelig respons på eller intolerance over for mindst ét ​​biologisk middel såsom, men ikke begrænset til, etanercept, infliximab og adalimumab.
  • maksimal tilladt steroiddosis 0,2 mg/kg/dag eller 10 mg/dag (alt efter hvad der er lavere) af prednison eller tilsvarende
  • i tilfælde af samtidig behandling med methotrexat, skal det være på en stabil dosis ≤15 mg/m2 ugentligt i mindst 1 måned før patientens optagelse
  • andre sygdomsmodificerende anti-reumatiske lægemidler, der muligvis tidligere er introduceret, skal seponeres i en periode på mindst fem halveringstider
  • samtidig ikke-steroide antiinflammatoriske lægemidler, hvis nogen, i en stabil dosis i mindst fire uger før patientens indskrivning

Ekskluderingskriterier:

  • patient med feber relateret til JIA eller andre systemiske træk ved JIA i løbet af 12 måneder før indtræden i undersøgelsen
  • aktiv bakteriel eller mykotisk infektion, der kræver antimikrobiel behandling
  • episode af makrofagaktiveringssyndrom inden for de sidste 6 måneder
  • en baseline forlængelse af QT/QTc-intervallet, brug af samtidig medicin, der forlænger QT/QTc-intervallet eller historie med yderligere risikofaktorer for TdP (f.eks. hjertesvigt, hypokaliæmi, familiehistorie med lang QT-syndrom) (bilag C)
  • klinisk signifikant kardiovaskulær sygdom
  • klinisk signifikant sygdom, dvs. enhver tilstand (inklusive laboratorieabnormiteter), som efter investigatorens mening placerer patienten i en uacceptabel risiko for uønsket udfald, hvis han/hun skulle deltage i undersøgelsen
  • psykiatrisk sygdom/sociale situationer, der ville begrænse overholdelse af undersøgelsesmedicin og protokolkrav
  • arvelige stofskiftesygdomme
  • tilstedeværelse af malignitet
  • graviditet eller amning
  • positiv blodprøve for HIV
  • aktiv EBV-infektion, aktiv B- og/eller C-hepatitis
  • trombocyttal <100x109/L
  • absolut neutrofiltal <1,5x109/L
  • serumkreatinin >2xULN (Øvre normalgrænse).
  • total serumbilirubin >1,5xULN.
  • serum ASAT/ALT > 3xULN.
  • medfødte hjerte- og/eller centralnervesystemlidelser

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Givinostat 1,0 mg/kg dagligt
Medicin: Givinostat
1,0 mg/kg dagligt (0,5 mg/kg to gange dagligt) i fodret tilstand 1,5 mg/kg dagligt (0,75 mg/kg to gange dagligt) i fodret tilstand
Eksperimentel: Givinostat 1,5 mg/kg dagligt
Medicin: Givinostat
1,0 mg/kg dagligt (0,5 mg/kg to gange dagligt) i fodret tilstand 1,5 mg/kg dagligt (0,75 mg/kg to gange dagligt) i fodret tilstand

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
ACR pædiatrisk responsniveau (ACRPRL) 30 efter 12 ugers behandling
Tidsramme: 12 ugers behandling
ACR Pædiatriske variabler inkluderer: Lægens globale vurdering af sygdomsaktivitet på en 0-100 mm visuel analog skala fra 0 mm = ingen sygdomsaktivitet til 100 mm = meget alvorlig sygdomsaktivitet; Forældres eller patients globale vurdering af patientens generelle velbefindende på en 100 mm VAS fra 0 mm = meget godt til 100 mm = meget dårlig; Funktionsevne: Spørgeskema til børnesundhedsvurdering; Antal led med aktiv arthritis ved anvendelse af ACR-definitionen (ethvert led med hævelse, eller i fravær af hævelse, bevægelsesbegrænsning ledsaget af smerte/ømhed, der ikke skyldes knogledeformitet); Antal led med bevægelsesbegrænsning; Laboratoriemåling af inflammation: C-reaktivt protein (mg/L) Patienter blev betragtet som respondere, hvis de opnåede mindst et ACR Pediatric Criteria niveau 30 af respons, defineret som en 30 % forbedring sammenlignet med baseline i mindst 3 af de 6 variabler anført ovenfor, med ikke mere end 1 variabel, der forværres med > end 30 %
12 ugers behandling

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
ACR pædiatrisk responsniveau (ACR 50, 70, 90 og 100) i uge 12
Tidsramme: i uge 12
ACR Pædiatriske variabler inkluderer: Lægens globale vurdering af sygdomsaktivitet på en 0-100 mm visuel analog skala fra 0 mm = ingen sygdomsaktivitet til 100 mm = meget alvorlig sygdomsaktivitet; Forældres eller patients globale vurdering af patientens generelle velbefindende på en 100 mm VAS fra 0 mm = meget godt til 100 mm = meget dårlig; Funktionsevne: Spørgeskema til børnesundhedsvurdering; Antal led med aktiv arthritis ved anvendelse af ACR-definitionen (ethvert led med hævelse, eller i fravær af hævelse, bevægelsesbegrænsning ledsaget af smerte/ømhed, der ikke skyldes knogledeformitet); Antal led med bevægelsesbegrænsning; Laboratoriemåling af inflammation: C-reaktivt protein (mg/L) Patienter blev betragtet som respondere, hvis de opnåede mindst et ACR Pediatric Criteria niveau 50, 70, 90 og 100 af respons, defineret som 50 %, 70 %, 90 % og 100 % forbedring sammenlignet med baseline i mindst 3 af de 6 variabler anført ovenfor, med højst 1 variabel, der forværres med > end 30 %
i uge 12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Italfarmaco

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Francesco Zulian, MD, Azienda Ospedaliera-Università di Padova - Unità di Reumatologia Pediatrica

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. oktober 2010

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. juni 2012

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. marts 2013

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
15. december 2010

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
15. december 2010

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
16. december 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
16. april 2014

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
11. marts 2014

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. marts 2014

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • DSC/08/2357/36

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger