Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Studio di determinazione della dose di efficacia e sicurezza di Givinostat per il trattamento dell'artrite idiopatica giovanile a decorso poliarticolare

11 marzo 2014 aggiornato da: Italfarmaco

Uno studio multicentrico, in aperto, per la ricerca della dose per valutare l'efficacia e la sicurezza di Givinostat somministrato in due diverse dosi in pazienti con poliagina che non risponde adeguatamente al trattamento standard.

Il presente studio è stato progettato per valutare l'efficacia e la sicurezza di due dosi di Givinostat in soggetti con decorso poliarticolare AIG

Givinostat sospensione pronta per l'uso destinata in particolare alla somministrazione pediatrica, verrà somministrata per via orale a diverse dosi giornaliere.

Saranno arruolati pazienti con una diagnosi accertata di una delle seguenti forme di AIG (AIG poliarticolare fattore reumatoide positivo o negativo, AIG estesa oligoarticolare, AIG sistemica senza caratteristiche sistemiche attive).

Il regime di trattamento rimarrà invariato per 12 settimane e la risposta clinica sarà valutata applicando i criteri di risposta pediatrica ACR. I pazienti che ottengono almeno una risposta ACR Pediatrica 30 continueranno a ricevere la dose assegnata per altre 12 settimane.

Dopo la fine dello studio (settimana 24) i pazienti responder potranno estendere il trattamento fino a quando non manterranno un beneficio clinico.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Terminato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

I dati preclinici su Givinostat supportano un potente meccanismo d'azione antinfiammatorio che può potenzialmente rallentare il processo distruttivo artritico. Questo razionale sembra essere confermato dalle evidenze preliminari raccolte in un precedente studio clinico di Fase II condotto su bambini e giovani adulti con AIG sistemica.

Il presente protocollo ha lo scopo di raccogliere nuove informazioni sulla sicurezza e l'efficacia di due dosi di Givinostat per il trattamento dell'AIG.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
16

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Gent, Belgio, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Italia
    • FI
      • Firenze, FI, Italia, 50139
        • Ospedale Meyer
    • ME
      • Messina, ME, Italia, 98125
        • Policlinico G. Martino
    • MI
      • Milano, MI, Italia, 20122
        • Istituto Gaetano Pini
    • PD
      • Padova, PD, Italia, 35128
        • Azienda ospedaliera-Università di Padova
  • Repubblica Ceca
    • Praha
      • Praha 2, Praha, Repubblica Ceca, 12109
        • 1st Faculty of Medicine and General Faculty Hospital
  • Romania
      • Bucarest, Romania, 020395
        • Institutul pentru Ocrotirea Mamei si Copilului "Alfred Rusescu"
      • Bucarest, Romania, 041451
        • Spitalul Clinic de Urgenta pentru Copii "M.S. Curie"
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Institute of Rheumatology Belgrade
      • Nis, Serbia, 18000
        • University Clinical Center Nis
    • Belgrade
      • Novi Beograd, Belgrade, Serbia, 11070
        • Mother and Child Health Institute "Dr Vukan Cupic"
  • Slovenia
      • Ljubljana, Slovenia, SI-1000
        • Children's Hospital - University Medical Centre Ljubljana
  • Spagna
      • Madrid, Spagna, 28034
        • Hospital Ramon y Cajal

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • pazienti di entrambi i sessi, di età compresa tra 2 e 17 anni, con diagnosi accertata di artrite idiopatica giovanile a decorso poliarticolare (vedere prima per i sottotipi specifici) secondo i criteri ILAR (International League Against Rheumatism) (Petty RE et al., 2004) per almeno sei mesi prima dell'ingresso nello studio
  • età alla diagnosi di AIG poliarticolare < 16 anni
  • malattia attiva per almeno 6 mesi prima dell'arruolamento come definito dai seguenti criteri:
  • presenza di almeno 5 articolazioni attive (quelle con gonfiore o, in assenza di gonfiore, mobilità limitata accompagnata da dolore/indolenzimento)
  • risposta inadeguata o intolleranza ad almeno un agente biologico come, ma non limitato a, etanercept, infliximab e adalimumab.
  • dose massima consentita di steroidi 0,2 mg/kg/die o 10 mg/die (qualunque sia inferiore) di prednisone o equivalente
  • in caso di trattamento concomitante con metotrexato, deve essere assunto una dose stabile ≤15 mg/m2 alla settimana per almeno 1 mese prima dell'arruolamento del paziente
  • altri farmaci antireumatici modificanti la malattia eventualmente precedentemente introdotti devono essere sospesi per un periodo di almeno cinque emivite
  • farmaci antinfiammatori non steroidei concomitanti, se presenti, a dose stabile per almeno quattro settimane prima dell'arruolamento del paziente

Criteri di esclusione:

  • paziente con febbre correlata ad AIG o altre caratteristiche sistemiche di AIG nei 12 mesi precedenti l'ingresso nello studio
  • infezione batterica o micotica attiva che richiede un trattamento antimicrobico
  • episodio di sindrome da attivazione macrofagica negli ultimi 6 mesi
  • un prolungamento basale dell'intervallo QT/QTc, uso concomitante di farmaci che prolungano l'intervallo QT/QTc o anamnesi di ulteriori fattori di rischio per TdP (ad es. insufficienza cardiaca, ipokaliemia, anamnesi familiare di sindrome del QT lungo) (Appendice C)
  • malattia cardiovascolare clinicamente significativa
  • malattia clinicamente significativa, ovvero qualsiasi condizione (comprese le anomalie di laboratorio) che, a parere dello sperimentatore, pone il paziente a un rischio inaccettabile di esito avverso se dovesse partecipare allo studio
  • malattie psichiatriche/situazioni sociali che limiterebbero la conformità con i farmaci in studio e i requisiti del protocollo
  • malattie metaboliche ereditarie
  • presenza di malignità
  • gravidanza o allattamento
  • esame del sangue positivo per l'HIV
  • infezione da EBV attiva, epatite B e/o C attiva
  • conta piastrinica <100x109/L
  • conta assoluta dei neutrofili <1,5x109/L
  • creatinina sierica > 2xULN (limite superiore della norma).
  • bilirubina sierica totale >1,5xULN.
  • AST/ALT sieriche > 3xULN.
  • disturbi congeniti del cuore e/o del sistema nervoso centrale

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Givinostat 1,0 mg/kg al giorno
Droga: Givinostat
1,0 mg/kg al giorno (0,5 mg/kg due volte al giorno) a stomaco pieno 1,5 mg/kg al giorno (0,75 mg/kg due volte al giorno) a stomaco pieno
Sperimentale: Givinostat 1,5 mg/kg al giorno
Droga: Givinostat
1,0 mg/kg al giorno (0,5 mg/kg due volte al giorno) a stomaco pieno 1,5 mg/kg al giorno (0,75 mg/kg due volte al giorno) a stomaco pieno

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Livello di risposta pediatrica ACR (ACRPRL) 30 dopo 12 settimane di trattamento
Lasso di tempo: 12 settimane di trattamento
Le variabili pediatriche ACR includono: Valutazione globale del medico dell'attività della malattia su una scala analogica visiva 0-100 mm da 0 mm = nessuna attività della malattia a 100 mm = attività della malattia molto grave; Valutazione globale del genitore o del paziente del benessere generale del paziente su una VAS di 100 mm da 0 mm = molto bene a 100 mm = molto scarso; Abilità funzionale: questionario di valutazione della salute dell'infanzia; Numero di articolazioni con artrite attiva utilizzando la definizione ACR (qualsiasi articolazione con tumefazione o, in assenza di tumefazione, limitazione del movimento accompagnata da dolore/indolenzimento non dovuto a deformità ossea); Numero di articolazioni con limitazione del movimento; Misurazione di laboratorio dell'infiammazione: proteina C-reattiva (mg/L) I pazienti sono stati considerati responder se hanno raggiunto almeno un livello di risposta ACR Pediatric Criteria 30, definito come un miglioramento del 30% rispetto al basale in almeno 3 dei 6 variabili sopra elencate, con non più di 1 variabile che peggiora di > 30%
12 settimane di trattamento

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Livello di risposta pediatrica ACR (ACR 50, 70, 90 e 100) alla settimana 12
Lasso di tempo: alla settimana 12
Le variabili pediatriche ACR includono: Valutazione globale del medico dell'attività della malattia su una scala analogica visiva 0-100 mm da 0 mm = nessuna attività della malattia a 100 mm = attività della malattia molto grave; Valutazione globale del genitore o del paziente del benessere generale del paziente su una VAS di 100 mm da 0 mm = molto bene a 100 mm = molto scarso; Abilità funzionale: questionario di valutazione della salute dell'infanzia; Numero di articolazioni con artrite attiva utilizzando la definizione ACR (qualsiasi articolazione con tumefazione o, in assenza di tumefazione, limitazione del movimento accompagnata da dolore/indolenzimento non dovuto a deformità ossea); Numero di articolazioni con limitazione del movimento; Misurazione di laboratorio dell'infiammazione: proteina C-reattiva (mg/L) I pazienti sono stati considerati responder se hanno raggiunto almeno un livello di risposta dei criteri pediatrici ACR 50, 70, 90 e 100, definito come 50%, 70%, 90% e miglioramento del 100% rispetto al basale in almeno 3 delle 6 variabili sopra elencate, con non più di 1 variabile in peggioramento > del 30%
alla settimana 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Italfarmaco

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Francesco Zulian, MD, Azienda Ospedaliera-Università di Padova - Unità di Reumatologia Pediatrica

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 ottobre 2010

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 giugno 2012

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 marzo 2013

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
15 dicembre 2010

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
15 dicembre 2010

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
16 dicembre 2010

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
16 aprile 2014

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
11 marzo 2014

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 marzo 2014

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • DSC/08/2357/36

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Impostazioni dei cookie

Utilizziamo i cookie per assicurarci di darti la migliore esperienza sul nostro sito web. Per maggiori dettagli leggi attentamente la nostra Informativa sulla privacy e sui cookie. ...>>>Puoi modificare le tue preferenze o revocare il tuo consenso in qualsiasi momento eliminando i cookie dal tuo sito web o computer come descritto nella policy. Accettalo e scegli le tue preferenze spuntando le caselle corrispondenti nella sezione "Gestisci impostazioni" di seguito. Leggi attentamente i nostri Termini di servizio prima di procedere con l'utilizzo di qualsiasi parte di questo sito web.
«Gestisci impostazioni