Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Zkouška levodopy u Angelmanova syndromu

4. července 2020 aktualizováno: Wen-Hann Tan

Randomizovaná placebem kontrolovaná studie fáze 2 s levodopou u Angelmanova syndromu

Tato studie je navržena tak, aby určila, zda levodopa povede ke zlepšení vývoje a třesu u dětí s Angelmanovým syndromem (AS).

Bylo navrženo, že levodopa, lék, který se obvykle používá k léčbě Parkinsonovy choroby u dospělých, může pomoci dětem s AS v jejich celkovém vývoji a snížit třes, který někteří z nich mají.

Pokud se zjistí, že levodopa je pro děti s AS prospěšná, mohlo by to vést k nové léčbě AS.

Zdroj financování - FDA-OOPD

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Levodopa je proléčivo, které „dodává“ dopamin do mozku. Obvykle se podává s karbidopou, periferním inhibitorem dekarboxylázy, ke zvýšení biologické dostupnosti levodopy. Studie na zvířatech naznačují, že levodopa může zvrátit nadměrnou fosforylaci některých enzymů zapojených do synaptické a neuronální funkce, včetně kalcium/kalmodulin dependentní kinázy typu 2 (CaMKII).

Nedávno se ukázalo, že nadměrná fosforylace CaMKII může být zodpovědná za některé neurologické deficity pozorované u Angelmanova syndromu. Proto se předpokládá, že levodopa může vést ke zlepšení nervového vývoje a abnormálním pohybům (např. třes) u dětí s Angelmanovým syndromem.

Ačkoli mnoho dětí během posledních 30 let užívalo levodopu pro různé zdravotní stavy, nebyla schválena Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) pro použití u dětí a nebyla formálně studována u dětí s Angelmanovým syndromem.

Účelem této studie je proto zjistit, zda levodopa povede ke zlepšení vývoje a třesu u dětí s AS.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
67

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • San Diego, California, Spojené státy, 92123
        • Rady Children's Hospital, San Diego
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94121
        • University of California, San Francisco
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • South Carolina
      • Greenwood, South Carolina, Spojené státy, 29646
        • Greenwood Genetic Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37212
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Baylor College of Medicine

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

4 roky až 12 let (DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Věk od 4 let do 12 let (tj. před 13. narozeninami)
  2. Molekulární potvrzení diagnózy AS, které může zahrnovat abnormální metylační studie nebo mutační analýzy UBE3A – zapsat se budou moci pouze subjekty s molekulární diagnózou
  3. Ne na LD, CD nebo agonisty dopaminu během 2 týdnů před účastí

Kritéria vyloučení:

  1. Komorbidní poruchy, které mohou být spojeny s vývojovým nebo kognitivním zpožděním
  2. Špatně kontrolované záchvaty – v průměru více než 2 klinické záchvaty za měsíc během 12 měsíců před zařazením.
  3. Užívání léků, které mohou interagovat s LD/CD, včetně atypických antipsychotik (aripiprazol, asenapin, iloperidon, olanzapin, paliperidon, risperidon, ziprasidon), inhibitorů monoaminooxidázy (isokarboxazid, fenelzin, selegilin, tranylcynypromin během 14 dnů) nebo nebo jiné vyšetřovací intervence během posledních 3 měsíců
  4. Přítomnost kardiovaskulárního onemocnění nebo nestability, onemocnění dýchacích cest, onemocnění jater, peptický vřed, poškození ledvin nebo hematologické poruchy
  5. Těhotenství

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: PARALELNÍ
  • Maskování: ČTYŘNÁSOBEK

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
EXPERIMENTÁLNÍ: Levodopa
Levodopa je předepisována jako kombinace levodopy/karbidopy (4:1) ke snížení periferních nežádoucích účinků. Použitá dávka byla 15 mg/kg/den ve 3 dílčích dávkách.
Lék: Levodopa

Levodopa/Cabidopa (4:1)

Dávkování je založeno na levodopě.

Subjekty randomizované do větve s levodopou dostanou dávku levodopy 5 mg/kg/den v prvních 2 týdnech studie, dávku levodopy 10 mg/kg/den ve druhých 2 týdnech studie a dávku levodopy 15 mg/kg/den (až do maxima 800 mg za den) po zbývající dobu trvání studie.

Levodopa/Carbidopa je kombinovaná léková forma, která bude vydávána jako tobolky. Mělo by se užívat 3krát denně.

Ostatní jména:
  • Sinemet
  • L-dopa
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Placebo obsahuje pomocné látky podobné těm v aktivním léku, ale neobsahuje levodopu ani karbidopu, takže se neočekává žádný účinek.
Lék: Placebo perorální kapsle
Placebo obsahuje pomocné látky podobné těm v aktivním léku, ale neobsahuje levodopu ani karbidopu.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Bayley kognitivní věk ekvivalentní v 1 roce
Časové okno: 12 měsíců
12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Přítomnost třesů
Časové okno: 1 rok
1 rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Wen-Hann Tan

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Baylor College of Medicine
University of California, San Francisco
Vanderbilt University Medical Center
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Rady Children's Hospital, San Diego
Greenwood Genetic Center
Angelman Syndrome Foundation, Inc.

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Lynne M. Bird, MD, Rady Children's Hospital, San Diego
  • Vrchní vyšetřovatel: Carlos A. Bacino, MD, Baylor College of Medicine
  • Vrchní vyšetřovatel: Anne Slavotinek, MD, University of California, San Francisco
  • Vrchní vyšetřovatel: Cary Fu, MD, Vanderbilt University Medical Center
  • Vrchní vyšetřovatel: Logan Wink, M.D, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. ledna 2011

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. července 2015

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. července 2015

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
20. ledna 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
21. ledna 2011

První zveřejněno (ODHAD)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
24. ledna 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
15. července 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
4. července 2020

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. července 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 09-12-0610
  • 3523 (OTHER_GRANT: OOPD)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení