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Una prova di Levodopa nella sindrome di Angelman

4 luglio 2020 aggiornato da: Wen-Hann Tan

Uno studio di fase 2 randomizzato controllato con placebo sulla levodopa nella sindrome di Angelman

Questo studio è progettato per determinare se la levodopa porterà a un miglioramento dello sviluppo e del tremore nei bambini con sindrome di Angelman (AS).

È stato suggerito che la levodopa, un farmaco che viene solitamente utilizzato per trattare il morbo di Parkinson negli adulti, possa aiutare i bambini con AS nel loro sviluppo generale e ridurre il tremore che alcuni di loro hanno.

Se si scoprirà che la levodopa è benefica per i bambini con AS, ciò potrebbe portare a un nuovo trattamento per la SA.

Fonte di finanziamento - FDA-OOPD

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

La levodopa è un profarmaco che "consegna" la dopamina al cervello. Solitamente viene somministrato con carbidopa, un inibitore periferico della decarbossilasi, per aumentare la biodisponibilità della levodopa. Studi su animali hanno suggerito che la levodopa può invertire l'eccessiva fosforilazione di alcuni enzimi coinvolti nella funzione sinaptica e neuronale, inclusa la chinasi calcio/calmodulina-dipendente di tipo 2 (CaMKII).

Recentemente, è stato dimostrato che l'eccessiva fosforilazione di CaMKII può essere responsabile di alcuni dei deficit neurologici osservati nella sindrome di Angelman. Pertanto, si ipotizza che la levodopa possa portare a un miglioramento dello sviluppo neurologico e a movimenti anomali (ad es. tremori) nei bambini con sindrome di Angelman.

Sebbene molti bambini abbiano usato la levodopa per una varietà di condizioni mediche negli ultimi 30 anni, non è stata approvata dalla Food and Drug Administration (FDA) per l'uso nei bambini e non è stata formalmente studiata nei bambini con sindrome di Angelman.

Pertanto, lo scopo di questo studio è scoprire se la levodopa porterà a un miglioramento dello sviluppo e del tremore nei bambini con AS.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
67

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92123
        • Rady Children's Hospital, San Diego
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94121
        • University of California, San Francisco
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • South Carolina
      • Greenwood, South Carolina, Stati Uniti, 29646
        • Greenwood Genetic Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37212
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Baylor College of Medicine

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 4 anni a 12 anni (BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Età compresa tra 4 anni e 12 anni (cioè prima del 13° compleanno)
  2. Conferma molecolare della diagnosi di AS, che può includere studi di metilazione anormali o analisi di mutazione UBE3A - solo i soggetti con diagnosi molecolare potranno iscriversi
  3. Non su LD, CD o altri agonisti della dopamina nelle 2 settimane prima della partecipazione

Criteri di esclusione:

  1. Disturbi in comorbilità che possono essere associati a ritardi dello sviluppo o cognitivi
  2. Convulsioni scarsamente controllate - Una media di oltre 2 crisi cliniche al mese nei 12 mesi precedenti l'arruolamento.
  3. Uso di farmaci che possono interagire con LD/MC inclusi antipsicotici atipici (aripiprazolo, asenapina, iloperidone, olanzapina, paliperidone, risperidone, ziprasidone), inibitori delle monoaminossidasi (isocarbossazide, fenelzina, selegilina, tranilcipromina) o fenitoina negli ultimi 14 giorni, o altri interventi investigativi negli ultimi 3 mesi
  4. Presenza di malattie cardiovascolari o instabilità, malattie respiratorie, malattie del fegato, ulcera peptica, insufficienza renale o disturbi ematologici
  5. Gravidanza

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: PARALLELO
  • Mascheramento: QUADRUPLICARE

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
SPERIMENTALE: Levodopa
La levodopa è prescritta come combinazione di levodopa/carbidopa (4:1) per ridurre gli effetti collaterali periferici. Il dosaggio utilizzato era di 15 mg/kg/giorno in 3 dosi divise.
Droga: Levodopa

Levodopa/Carbidopa (4:1)

I dosaggi sono basati sulla levodopa.

I soggetti randomizzati al braccio levodopa riceveranno una dose di levodopa di 5 mg/kg/die nelle prime 2 settimane dello studio, una dose di levodopa di 10 mg/kg/die nelle seconde 2 settimane dello studio e una dose di levodopa di 15 mg/kg/giorno (fino a un massimo di 800 mg al giorno) per la restante durata dello studio.

Levodopa/Carbidopa è una formulazione combinata che verrà dispensata sotto forma di capsule. Dovrebbe essere preso 3 volte al giorno.

Altri nomi:
  • Sinemet
  • L-dopa
PLACEBO_COMPARATORE: Placebo
Il placebo contiene eccipienti simili a quelli del farmaco attivo, ma non contiene levodopa o carbidopa, quindi non dovrebbe avere alcun effetto.
Droga: Capsula orale di placebo
Il placebo contiene eccipienti simili a quelli del farmaco attivo, ma non contiene levodopa o carbidopa.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Bayley Età cognitiva equivalente a 1 anno
Lasso di tempo: 12 mesi
12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Presenza di tremori
Lasso di tempo: 1 anno
1 anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Wen-Hann Tan

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Baylor College of Medicine
University of California, San Francisco
Vanderbilt University Medical Center
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Rady Children's Hospital, San Diego
Greenwood Genetic Center
Angelman Syndrome Foundation, Inc.

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Lynne M. Bird, MD, Rady Children's Hospital, San Diego
  • Investigatore principale: Carlos A. Bacino, MD, Baylor College of Medicine
  • Investigatore principale: Anne Slavotinek, MD, University of California, San Francisco
  • Investigatore principale: Cary Fu, MD, Vanderbilt University Medical Center
  • Investigatore principale: Logan Wink, M.D, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 gennaio 2011

Completamento primario (EFFETTIVO)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 luglio 2015

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 luglio 2015

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
20 gennaio 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
21 gennaio 2011

Primo Inserito (STIMA)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
24 gennaio 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
15 luglio 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
4 luglio 2020

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 luglio 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 09-12-0610
  • 3523 (OTHER_GRANT: OOPD)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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