Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Transplantace hepatocytů pro akutní dekompenzované selhání jater

18. ledna 2019 aktualizováno: Ira Fox
Účelem této výzkumné studie je zjistit, zda transplantace jaterních buněk může poskytnout pomoc pacientům se selháním jater, kteří pravděpodobně nepřežijí bez nějaké formy podpory jater. Cílem této výzkumné studie je zjistit, zda mohou být transplantace jaterních buněk účinné, dokud není transplantace jater přijata nebo dokud se pacienti nezotaví ze selhání jater.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Staženo

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Ortotopická transplantace jater se stala léčbou volby u pacientů s akutním jaterním selháním se špatnými prognostickými příznaky. Přežití po transplantaci jater se v posledním desetiletí zlepšilo z řady důvodů. Patří mezi ně zlepšení imunosuprese, zlepšené metody pro uchování a transport orgánů, použití dárců, které byly dříve považovány za nepřijatelné, použití zmenšených štěpů a použití transplantace jater od žijících dárců. Navzdory povzbudivým statistikám přežití stále existuje významná morbidita a mortalita spojená s transplantací jater. Úspěch transplantace jater navíc rozšířil indikace pro tuto formu terapie, aniž by současně došlo ke zvýšení počtu dárců dostupných pro tyto pacienty.

Od vývoje způsobu izolace primárních hepatocytů perfuzí kolagenázy mnoho výzkumníků prokázalo účinnost transplantace hepatocytů při léčbě selhání jater a dědičných metabolických poruch u experimentálních zvířat. Léčba jaterních onemocnění transplantací izolovaných hepatocytů spíše než celých jater má několik teoretických výhod. Na rozdíl od celých jater, izolované hepatocyty mohly být kryokonzervovány pro okamžitou dostupnost a mohly být modifikovány geneticky nebo jinak, aby se zvýšily specifické funkce, stimulovaly proliferaci nebo zrušily odmítnutí aloštěpu. Transplantace hepatocytů by měla být méně stresující než transplantace celých jater, protože hostitelský orgán zůstává intaktní. Protože se transplantované buňky integrují do jater hostitele, mohly by poskytnout regenerační potenciál a důsledky ztráty štěpu by byly relativně malé. Kromě toho by transplantace hepatocytů neinterferovala s následnou transplantací jater, pokud by to bylo nutné.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15201
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 21 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Mezi subjekty budou patřit ti pacienti s ALF, kteří jsou potenciálními kandidáty na konvenční transplantaci jater na základě kritérií PELD, a také ti, kteří by nebyli považováni za kandidáty na ortotopickou transplantaci jater (např. pacienti, kteří se zdají být příliš malí nebo příliš nemocní pro transplantaci solidních orgánů nebo ti, kteří mají diagnózu, která je v rozporu s transplantací celého orgánu, například systémová mitochondriální hepatopatie).
  • Pokud je pacient kandidátem na ortotopickou transplantaci jater (podle standardních klinických kritérií), bude oficiálně zařazen k transplantaci jater a také k transplantaci hepatocytů.
  • Pokud je subjekt potenciálním kandidátem na konvenční transplantaci jater a jsou k dispozici dárcovská játra; pacient dostane transplantaci solidního orgánu.
  • Do této studie budou zahrnuti subjekty ve věku 0-21 let.

Kritéria vyloučení:

Pacient má:

  1. Závažné kardiovaskulární nebo respirační onemocnění na začátku a v době transplantace hepatocytů, jak je definováno v

    1. Centrální žilní tlak >25 mm Hg nebo pokud je znám, tlak v zaklínění plicních kapilár > 30 mg Hg nebo
    2. Nasycení kyslíkem <90 % na > 60 % kyslíku NEBO poměr P/F (Po2/FiO2) <1.
  2. Hemodynamicky významné gastrointestinální krvácení způsobující systolický krevní tlak < 70 mmHg v době transplantace.
  3. Nekorigovatelná koagulopatie i přes použití plazmaferézy, která by vylučovala jakékoli invazivní výkony.
  4. Leukopenie v době transplantace buněk, definovaná jako absolutní počet neutrofilů < 500/µl.
  5. Známá alergie na imunosupresivní léky, které jsou nutné po transplantaci k prevenci rejekce.
  6. Aktivní malignita kromě pacientů s akutním jaterním selháním během léčby s odhadovanou délkou života > 1 rok, pokud je malignita pod kontrolou.
  7. Sepse nebo jiné aktivní infekce s výjimkou těch, které nemají známky hemodynamicky významné nekontrolovatelné systémové sepse s pozitivními krevními nebo tkáňovými kulturami.
  8. Intrauterinní těhotenství. Všechny ženy ve fertilním věku obdrží před zápisem těhotenský test.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Transplantace hepatocytů
Viz. níže
Lék: lidské hepatocyty

Intrahepatální místo pro transplantaci jaterních buněk bylo spojeno s nejlepším přihojením a funkcí na základě pokusů na zvířatech. Bude zváženo několik přístupů pro přístup k portální žíle. Použitá technika bude určena na základě toho, co je v daném okamžiku považováno za nejlepší pro dítě na základě rizika/přínosu.

Navrhujeme pokusit se podat infuzí přibližně 5-10 % jaterní hmoty, aby byla zajištěna zlepšená jaterní funkce. Vzhledem k tomu, že z našich dosavadních zkušeností zatím neznáme správný počet buněk k transplantaci za účelem zlepšení funkce, budeme pokračovat v infuzi hepatocytů, jakmile budou dárci k dispozici, dokud se pacient nezlepší do té míry, že již nebudou splňovat kritéria pro transplantace orgánů. Subjekt bude hodnocen de novo a pokud je kandidátem na ortotopickou transplantaci jater, transplantaci dostane.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Zlepšení průkazu funkce jater dva týdny po transplantaci hepatocytů
Časové okno: Dva týdny po transplantaci hepatocytů
Míra, do jaké může transplantace hepatocytů vyvolat známky zlepšení jaterních funkcí u pacientů s akutním dekompenzovaným jaterním selháním nereagujícím na léčbu.
Dva týdny po transplantaci hepatocytů

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Imunitní reakce
Časové okno: dva týdny po transplantaci hepatocytů a poté měsíčně po transplantaci hepatocytů
Rozsah, v jakém standardní imunosupresivní léky používané pro transplantaci solidních orgánů mohou účinně kontrolovat odmítnutí a zachovat funkci transplantovaných hepatocytů, aniž by vedly k ohromující infekci nebo jiným toxicitám souvisejícím s léčbou tváří v tvář jaternímu selhání.
dva týdny po transplantaci hepatocytů a poté měsíčně po transplantaci hepatocytů
Kvalita a množství hepatocytů
Časové okno: Dva týdny po transplantaci hepatocytů
Vztah mezi počtem a kvalitou dárcovských hepatocytů infundovaných a přihojení v játrech pacientů s akutním poškozením jater.
Dva týdny po transplantaci hepatocytů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Ira Fox

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Ira J Fox, MD, University of Pittsburgh

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. března 2011

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. ledna 2019

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. ledna 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
26. dubna 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
28. dubna 2011

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
2. května 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
23. ledna 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
18. ledna 2019

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. ledna 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • PRO09020051

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení