Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Hepatocytttransplantasjon for akutt dekompensert leversvikt

18. januar 2019 oppdatert av: Ira Fox
Hensikten med denne forskningsstudien er å finne ut om levercelletransplantasjon kan gi hjelp til pasienter med leversvikt som neppe overlever uten noen form for leverstøtte. Målet med denne forskningsstudien er å finne ut om levercelletransplantasjoner kan være effektive inntil en levertransplantasjon er mottatt eller til pasienter kommer seg etter leversvikten.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Tilbaketrukket

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Ortotopisk levertransplantasjon har blitt den foretrukne behandlingen for pasienter med akutt leversvikt med dårlige prognostiske tegn. Overlevelsen etter levertransplantasjon har forbedret seg det siste tiåret av en rekke årsaker. Disse inkluderer forbedring av immunsuppresjon, forbedrede metoder for å bevare og transportere organer, bruk av donorer som tidligere ble ansett som uakseptable, bruk av transplantasjoner i redusert størrelse og bruk av levertransplantasjon fra levende donorer. Til tross for oppmuntrende overlevelsesstatistikk, fortsetter det å være betydelig sykelighet og dødelighet forbundet med levertransplantasjon. I tillegg har suksessen med levertransplantasjon utvidet indikasjonene for denne formen for terapi uten en samtidig økning i antall donorer tilgjengelig for disse pasientene.

Siden utviklingen av en metode for isolering av primære hepatocytter ved kollagenaseperfusjon, har mange etterforskere demonstrert effektiviteten av hepatocytttransplantasjon i behandlingen av leversvikt og arvelige metabolske forstyrrelser hos forsøksdyr. Behandling av leversykdommer med transplantasjon av isolerte hepatocytter fremfor hele leveren har flere teoretiske fordeler. I motsetning til hele leveren, kan isolerte hepatocytter kryokonserveres for umiddelbar tilgjengelighet og kan modifiseres genetisk eller på annen måte for å forbedre spesifikke funksjoner, stimulere spredning eller oppheve allograftavvisning. Hepatocytttransplantasjon bør være mindre stressende enn hellevertransplantasjon fordi vertsorganet forblir intakt. Siden de transplanterte cellene integreres i vertsleveren, kan de gi gjenopprettende potensiale, og konsekvensene av transplantattap vil være relativt små. I tillegg vil hepatocytttransplantasjon ikke forstyrre påfølgende levertransplantasjon dersom det skulle bli nødvendig.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15201
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 21 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Forsøkspersonene vil inkludere de pasientene med ALF som er potensielle kandidater for konvensjonelle levertransplantasjoner basert på PELD-kriterier, samt de som ikke vil bli vurdert som kandidater for ortotopisk levertransplantasjon (f. pasienter som ser ut til å være for små eller for syke for solid organtransplantasjon eller de som har en diagnose som er en motsetning for helorgantransplantasjon, for eksempel systemisk mitokondriell hepatopati).
  • Hvis pasienten er en kandidat for ortotopisk levertransplantasjon (i henhold til standard kliniske kriterier), vil de bli offisielt oppført for levertransplantasjon så vel som hepatocytttransplantasjon.
  • Hvis et individ er en potensiell konvensjonell levertransplantasjonskandidat og en donorlever er tilgjengelig; pasienten vil få en solid organtransplantasjon.
  • Forsøkspersoner i alderen 0-21 år vil bli inkludert i denne studien.

Ekskluderingskriterier:

Pasienten har:

  1. Alvorlig kardiovaskulær eller respiratorisk sykdom ved baseline og på tidspunktet for hepatocytttransplantasjon som definert av

    1. Sentralvenetrykk >25 mm Hg eller hvis kjent, pulmonært kapillærkiletrykk på >30 mg Hg eller
    2. Oksygenmetning på <90 % på > 60 % oksygen ELLER et P/F-forhold (Po2/FiO2) på <1.
  2. Hemodynamisk signifikant gastrointestinal blødning som forårsaker et systolisk blodtrykk <70 mmHg ved transplantasjonstidspunktet.
  3. Ukorrigerbar koagulopati til tross for bruk av plasmaferese som ville utelukke alle invasive prosedyrer.
  4. Leukopeni på tidspunktet for celletransplantasjon, definert som et absolutt nøytrofiltall på <500/µL.
  5. Kjent allergi mot immunsuppresjonsmedisiner som kreves etter transplantasjonsprosedyre for å forhindre avstøtning.
  6. Aktiv malignitet unntatt de med akutt leversvikt under behandling med forventet levealder på >1 år dersom maligniteten er kontrollert.
  7. Sepsis eller annen aktiv infeksjon unntatt de uten tegn på hemodynamisk signifikant ukontrollerbar systemisk sepsis med positive blod- eller vevskulturer.
  8. Intrauterin graviditet. Alle kvinner i fertil alder vil motta en graviditetstest før påmelding.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Hepatocytttransplantasjon
Se nedenfor
Legemiddel: humane hepatocytter

Det intrahepatiske stedet for levercelletransplantasjon har blitt assosiert med den beste engraftment og funksjon basert på dyreforsøk. Flere tilnærminger for tilgang til portvenen vil bli vurdert. Teknikken som brukes vil bli bestemt ut fra hva som anses som best for barnet ut fra risiko/nytte på det tidspunktet.

Vi foreslår å forsøke å infundere omtrent 5-10% av levermassen for å gi forbedret leverfunksjon. Siden vi ennå ikke vet av vår erfaring så langt riktig antall celler som skal transplanteres for å forbedre funksjonen, vil vi fortsette å infundere hepatocytter etter hvert som donorer blir tilgjengelige til pasienten forbedrer seg til det punktet hvor de ikke lenger oppfyller kriteriene for organtransplantasjon. Emnet vil bli evaluert de novo og hvis de er en kandidat for ortotopisk levertransplantasjon vil de motta transplantasjonen.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forbedring av bevis på leverfunksjon to uker etter hepatocytttransplantasjon
Tidsramme: To uker etter hepatocytttransplantasjon
I hvilken grad hepatocytttransplantasjon kan fremkalle bevis på bedring i leverfunksjon hos pasienter med akutt dekompensert leversvikt som ikke reagerer på medisinsk behandling.
To uker etter hepatocytttransplantasjon

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Immun respons
Tidsramme: to uker etter hepatocytttransplantasjon og månedlig deretter etter hepatocytttransplantasjon
I hvilken grad standard immunsuppresjonsmedisiner som brukes til solid organtransplantasjon effektivt kan kontrollere avstøtning og bevare funksjonen til transplanterte hepatocytter uten å føre til overveldende infeksjon eller annen medisinrelatert toksisitet i møte med leversvikt.
to uker etter hepatocytttransplantasjon og månedlig deretter etter hepatocytttransplantasjon
Kvalitet og kvantitet av hepatocytter
Tidsramme: To uker etter hepatocytttransplantasjon
Forholdet mellom antall og kvalitet på donorhepatocytter infundert og engraftment i leveren til pasienter med akutt leverskade.
To uker etter hepatocytttransplantasjon

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Ira Fox

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Hovedetterforsker: Ira J Fox, MD, University of Pittsburgh

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. mars 2011

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. januar 2019

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. januar 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
26. april 2011

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
28. april 2011

Først lagt ut (Anslag)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
2. mai 2011

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
23. januar 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
18. januar 2019

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. januar 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • PRO09020051

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger