Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Tadalafil a sildenafil pro Duchennovu svalovou dystrofii

10. ledna 2020 aktualizováno: Cedars-Sinai Medical Center

Funkční svalová ischemie a inhibice PDE5A u Duchennovy svalové dystrofie

Tato studie, podporovaná Parent Project Muscular Dystrophy, určí, zda tadalafil nebo sildenafil mohou zlepšit prokrvení svalů během cvičení u chlapců s Duchennovou svalovou dystrofií.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Duchennova svalová dystrofie (DMD) je vzácné, progresivní a smrtelné svalové onemocnění postihující chlapce a představuje 80 % případů svalové dystrofie. Tadalafil a sildenafil jsou léky schválené FDA pro léčbu erektilní dysfunkce a plicní hypertenze. Tato třída léků zlepšuje prokrvení svalů u myšího modelu svalové dystrofie, ale jejich přínos pro chlapce s DMD není znám. Účelem této studie je 1) zjistit, zda tadalafil nebo sildenafil mohou zlepšit prokrvení svalů během cvičení u chlapců s DMD; a 2) informovat o návrhu následné, randomizované, multicentrické studie s klinickými cíli.

Vyšetřovatelé zařadí chlapce s DMD ve věku od 7 do 15 let, kteří jsou ambulantní a bez klinického srdečního selhání. Účastníci absolvují 6 návštěv v průběhu 5 týdnů. Počáteční návštěva bude zahrnovat anamnézu, fyzikální vyšetření, echokardiogram a odběr krve k určení způsobilosti pro studii. Chlapci dostanou Holterův monitor (monitor srdce), který budou nosit po dobu 48 hodin, aby bylo možné sledovat jakýkoli nepravidelný srdeční tep nebo abnormality.

Vhodní chlapci budou randomizováni do jednoho ze dvou studovaných léků: tadalafil nebo sildenafil. Chlapci budou užívat nízkou dávku (0,25 mg/kg) studovaného léku po dobu prvních 2 dnů a střední dávku (0,5 mg/kg) po dobu následujících 5 dnů. Poté budou chlapci užívat vyšší dávku (1,0 mg/kg) studovaného léku po dobu 1 týdne. Tadalafil se bude užívat jednou denně a sildenafil se bude užívat čtyřikrát denně.

Studijní návštěvy se uskuteční 2krát na začátku, 2krát během medikace a 1krát po vymytí medikace. Při těchto návštěvách chlapci podstoupí protokol o prokrvení paží a úchopu rukou. Při této proceduře bude měřen (neinvazivně) průtok krve a dodávka kyslíku do svalů předloktí před a během aplikace podtlaku v dolní části těla v klidu a během cvičení hmatů. Podtlak v dolní části těla stimuluje změny průtoku krve, ke kterým normálně dochází, když si člověk po ulehnutí sedne. Během těchto návštěv chlapci vyplní dotazník kvality života, echokardiogram a testy 6minutové chůze. Doma budou chlapci nosit akcelerometr pro měření fyzické aktivity a Holterův monitor pro kontrolu nepravidelného srdečního tepu.

Pro chlapce, kteří si přejí pokračovat ve studii, bude k dispozici možnost přejít a dokončit studijní návštěvy s drogou, kterou původně nedostali.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
30

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Raná fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

7 let až 15 let (DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Diagnóza DMD potvrzená svalovou biopsií nebo analýzou DNA
  2. Věk 7-15 let
  3. Ambulantní
  4. Žádný klinický důkaz srdečního selhání

Kritéria vyloučení:

  1. Hypertenze, diabetes nebo srdeční selhání podle standardních klinických kritérií
  2. Zvýšená hladina BNP (>100 pg/ml)
  3. LVEF < 50 %
  4. Připoután na invalidní vozík
  5. Porucha srdečního rytmu, konkrétně: rytmus jiný než sinusový, SVT, fibrilace síní, komorová tachykardie
  6. Nepřetržitá ventilační podpora
  7. Nemoc jater
  8. Renální poškození
  9. Kontraindikace tadalafilu nebo sildenafilu (použití nitrátů, alfa-blokátorů, inhibitorů CYP3A, amlodipinu nebo jiných inhibitorů PDE5A)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: CROSSOVER
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
EXPERIMENTÁLNÍ: Sildenafil
Lék: Sildenafil
Zvyšující se dávka (0,25 mg/kg, 0,5 mg/kg, 1,0 mg/kg; čtyřikrát denně) po dobu 2 týdnů
Ostatní jména:
  • Viagra
  • Revatio
EXPERIMENTÁLNÍ: Tadalafil
Lék: Tadalafil
Zvyšující se dávka (0,25 mg/kg, 0,5 mg/kg, 1,0 mg/kg; jednou denně) po dobu 2 týdnů
Ostatní jména:
  • Cialis
  • Adcirca

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Funkční svalová ischemie
Časové okno: Na 5 studijních pobytů
Měřeno poklesem okysličení svalové tkáně (blízká infračervená spektroskopie) a průtoku krve (Dopplerův ultrazvuk) vyvolaným reflexní aktivací sympatiku při procvičování svalu předloktí.
Na 5 studijních pobytů

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Srdeční funkce
Časové okno: Na 5 studijních pobytů
Echokardiogram
Na 5 studijních pobytů
Monitorování EKG
Časové okno: 5x za cca 6 týdnů
48 hodinový Holterův monitoring
5x za cca 6 týdnů
Test 6 minut chůze
Časové okno: Na 5 studijních pobytů
Na 5 studijních pobytů
Fyzická aktivita
Časové okno: 5x za cca 6 týdnů
Hodnotí se akcelerometry
5x za cca 6 týdnů
Kvalita života
Časové okno: Na 5 studijních pobytů
PedsQL inventář
Na 5 studijních pobytů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Cedars-Sinai Medical Center

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Parent Project Muscular Dystrophy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. května 2011

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. května 2013

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. května 2013

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
23. května 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
24. května 2011

První zveřejněno (ODHAD)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
25. května 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
14. ledna 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
10. ledna 2020

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. dubna 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • PPMD

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení