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Tadalafil und Sildenafil für Duchenne-Muskeldystrophie

10. Januar 2020 aktualisiert von: Cedars-Sinai Medical Center

Funktionelle Muskelischämie und PDE5A-Hemmung bei Duchenne-Muskeldystrophie

Diese vom Parent Project Muscular Dystrophy unterstützte Studie wird bestimmen, ob Tadalafil oder Sildenafil die Muskeldurchblutung während des Trainings bei Jungen mit Duchenne-Muskeldystrophie verbessern können.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine seltene, fortschreitende und tödliche Muskelerkrankung, die Jungen betrifft und für 80 % der Fälle von Muskeldystrophie verantwortlich ist. Tadalafil und Sildenafil sind von der FDA zugelassene Medikamente zur Behandlung von erektiler Dysfunktion und pulmonaler Hypertonie. Diese Medikamentenklasse verbessert die Muskeldurchblutung in einem Mausmodell für Muskeldystrophie, aber ihr Nutzen für Jungen mit DMD ist unbekannt. Der Zweck dieser Studie ist es, 1) festzustellen, ob Tadalafil oder Sildenafil die Muskeldurchblutung während des Trainings bei Jungen mit DMD verbessern können; und 2) um das Design einer nachfolgenden, randomisierten, multizentrischen Studie mit klinischen Endpunkten zu informieren.

Die Forscher werden Jungen mit DMD im Alter zwischen 7 und 15 Jahren einschreiben, die gehfähig und ohne klinische Herzinsuffizienz sind. Die Teilnehmer durchlaufen 6 Besuche im Laufe von 5 Wochen. Der erste Besuch umfasst eine Anamnese, eine körperliche Untersuchung, ein Echokardiogramm und eine Blutabnahme, um die Eignung für die Studie zu bestimmen. Jungen erhalten einen Holter-Monitor (einen Herzmonitor), den sie 48 Stunden lang tragen, um unregelmäßige Herzschläge oder Anomalien zu beobachten.

Geeignete Jungen werden randomisiert einem der beiden Studienmedikamente zugeteilt: Tadalafil oder Sildenafil. Die Jungen nehmen an den ersten 2 Tagen eine niedrige Dosis (0,25 mg/kg) des Studienmedikaments und an den folgenden 5 Tagen eine Zwischendosis (0,5 mg/kg). Dann nehmen die Jungen 1 Woche lang eine höhere Dosis (1,0 mg/kg) des Studienmedikaments ein. Tadalafil wird einmal täglich und Sildenafil viermal täglich eingenommen.

Studienbesuche finden 2-mal zu Studienbeginn, 2-mal während der Medikation und 1-mal nach dem Auswaschen der Medikation statt. Bei diesen Besuchen werden die Jungen einem Arm-Blutfluss- und Handgriff-Übungsprotokoll unterzogen. Bei diesem Verfahren werden der Blutfluss und die Sauerstoffzufuhr zu den Unterarmmuskeln (nichtinvasiv) vor und während der Anwendung des Unterkörper-Unterdrucks in Ruhe und während der Handgriffübung gemessen. Unterkörper-Unterdruck stimuliert die Veränderungen des Blutflusses, die normalerweise auftreten, wenn sich eine Person nach dem Hinlegen aufsetzt. Während dieser Besuche werden die Jungen einen Fragebogen zur Lebensqualität, ein Echokardiogramm und 6-Minuten-Gehtests ausfüllen. Zu Hause tragen Jungen einen Beschleunigungsmesser, um die körperliche Aktivität zu messen, und einen Holter-Monitor, um auf unregelmäßige Herzschläge zu prüfen.

Für Jungen, die die Studie fortsetzen möchten, besteht die Möglichkeit, die Studienbesuche mit dem Medikament, das sie ursprünglich nicht erhalten haben, zu wechseln und abzuschließen.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
30

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Frühphase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

7 Jahre bis 15 Jahre (KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Diagnose von DMD bestätigt durch Muskelbiopsie oder DNA-Analyse
  2. Alter 7-15 Jahre
  3. Ambulant
  4. Kein klinischer Hinweis auf Herzinsuffizienz

Ausschlusskriterien:

  1. Bluthochdruck, Diabetes oder Herzinsuffizienz nach klinischen Standardkriterien
  2. Erhöhter BNP-Spiegel (>100 pg/ml)
  3. LVEF < 50 %
  4. An den Rollstuhl gebunden
  5. Herzrhythmusstörung, insbesondere: anderer Rhythmus als Sinusrhythmus, SVT, Vorhofflimmern, ventrikuläre Tachykardie
  6. Kontinuierliche Beatmungsunterstützung
  7. Leber erkrankung
  8. Nierenfunktionsstörung
  9. Kontraindikationen für Tadalafil oder Sildenafil (Einnahme von Nitraten, Alphablockern, CYP3A-Hemmern, Amlodipin oder anderen PDE5A-Hemmern)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: ZUFÄLLIG
  • Interventionsmodell: ÜBERQUERUNG
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
EXPERIMENTAL: Sildenafil
Arzneimittel: Sildenafil
Eskalierende Dosis (0,25 mg/kg, 0,5 mg/kg, 1,0 mg/kg; viermal täglich) über 2 Wochen
Andere Namen:
  • Viagra
  • Revision
EXPERIMENTAL: Tadalafil
Arzneimittel: Tadalafil
Eskalierende Dosis (0,25 mg/kg, 0,5 mg/kg, 1,0 mg/kg; einmal täglich) über 2 Wochen
Andere Namen:
  • Cialis
  • Umgebung

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Funktionelle Muskelischämie
Zeitfenster: Für 5 Studienaufenthalte
Gemessen durch die Abnahme der Sauerstoffversorgung des Muskelgewebes (Nahinfrarotspektroskopie) und des Blutflusses (Doppler-Ultraschall), die durch die sympathische Reflexaktivierung beim Trainieren des Unterarmmuskels hervorgerufen werden.
Für 5 Studienaufenthalte

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Herzfunktion
Zeitfenster: Für 5 Studienaufenthalte
Echokardiogramm
Für 5 Studienaufenthalte
EKG-Überwachung
Zeitfenster: 5 mal über ca. 6 Wochen
48-Stunden-Holter-Überwachung
5 mal über ca. 6 Wochen
6-Minuten-Gehtest
Zeitfenster: Für 5 Studienaufenthalte
Für 5 Studienaufenthalte
Physische Aktivität
Zeitfenster: 5 Mal über etwa 6 Wochen
Bewertet durch Beschleunigungsmesser
5 Mal über etwa 6 Wochen
Lebensqualität
Zeitfenster: Für 5 Studienaufenthalte
PedsQL-Inventar
Für 5 Studienaufenthalte

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Cedars-Sinai Medical Center

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
Parent Project Muscular Dystrophy

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. Mai 2011

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Mai 2013

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Mai 2013

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
23. Mai 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
24. Mai 2011

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
25. Mai 2011

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
14. Januar 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
10. Januar 2020

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. April 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • PPMD

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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