Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost a účinnost kmenových buněk získaných z tukové tkáně k léčbě komplexních perianálních píštělí pacientů s Crohnovou chorobou (FATT)

10. dubna 2019 aktualizováno: Tigenix S.A.U.

Randomizovaná, jednoduše zaslepená, placebem kontrolovaná multicentrická studie fáze III k posouzení účinnosti a bezpečnosti rozšířených autologních kmenových buněk odvozených z adipózní tkáně (ASC) (CX-401), pro léčbu komplexních perianálních píštělí u perianální Crohnovy choroby

Účelem této studie je určit bezpečnost a účinnost eASC (expandovaných dospělých kmenových buněk) pro léčbu komplexních perianálních píštělí u pacientů s Crohnovou chorobou.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Komplexní perianální píštěle jsou pro nemocné zdrojem velkého utrpení. U Crohnovy choroby jsou možnosti omezené a operace je často spojena s inkontinencí a recidivou.

Biologické vlastnosti kmenových buněk pocházejících z dospělých tkání z nich dělají kandidáty pro léčbu patologických stavů vyžadujících regeneraci tkáně nebo u onemocnění, kde je změněn proces hojení.

Studie proof-of-concept, studie fáze 1 a studie fáze 2 [Clinicaltrials.gov identifikátor: NCT00115466] všichni naznačují, že tento přístup je slibný, dokonce i u pacientů, jejichž píštěl je spojena s Crohnovou chorobou.

Předkládaná multicentrická placebem kontrolovaná studie fáze 3 si klade za cíl potvrdit účinnost a bezpečnost prokázanou v předchozích studiích fáze 1 a fáze 2 při léčbě komplexních perianálních píštělí u pacientů s Crohnovou chorobou po 24 týdnech od počátečního podání. Uzavření píštěle je definováno jako nepřítomnost hnisání zevním otvorem s kompletní reepitelizací zevního otvoru a absencí shluků > 2 cm přímo souvisejících s léčeným píštělovým traktem, měřeno MRI.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
56

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko
        • Academic Medical Center
  • Rakousko
      • Vienna, Rakousko
        • University of Vienna
  • Španělsko
      • Córdoba, Španělsko, 14004
        • Hospital Reina Sofía
      • Léon, Španělsko, 24071
        • Complejo Hospitalario de León
      • Madrid, Španělsko, 28040
        • Hospital Clinico San Carlos
      • Madrid, Španělsko, 28006
        • Hospital Universitario de La Princesa
      • Madrid, Španělsko, 28034
        • Hospital Ramon y Cajal
      • Madrid, Španělsko, 28007
        • Hospital Gregorio Marañón
      • Madrid, Španělsko, 28035
        • Hospital Puerta de Hierro
      • Pontevedra, Španělsko, 36001
        • Complejo Hospitalario de Pontevedra
    • Barcelona
      • Badalona, Barcelona, Španělsko, 08916
        • Hospital Germans Trías i Pujol
    • Valencia
      • Sagunto, Valencia, Španělsko, 46520
        • Hospital de Sagunto

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Podepsaný informovaný souhlas
  • Pacienti s Crohnovou chorobou diagnostikovanou nejméně o 12 měsíců dříve v souladu s přijatými klinickými, endoskopickými, anatomickopatologickými a/nebo radiologickými kritérii
  • Přítomnost komplexní perianální píštěle se 3 nebo méně píštělovými trakty hodnocená pomocí MRI
  • Pacienti s přetrvávající a aktivní komplexní perianální píštělí a neaktivní luminální Crohnovou chorobou definovanou CDAI ≤ 200. (Komplexní perianální píštěl je definována jako píštěl, která splňuje jedno nebo více z následujících kritérií: Vysoké píštěle [vysoké mezisfinkterické, vysoce transsfinkterické, extrasfinkterické nebo suprasfinkterické], přítomnost 3 nebo méně vnějších otvorů [trakty ] spojené s komplexní perianální píštělí nebo bolestí/fluktuací
  • Dobrý celkový zdravotní stav podle nálezu z klinické anamnézy a fyzikálního vyšetření
  • Ženy ve fertilním věku s negativním těhotenským testem v séru nebo moči (citlivé na 25 IU hCG). Muži i ženy by měli používat vhodné antikoncepční metody definované zkoušejícím

Kritéria vyloučení:

  • Přítomnost těžké proktitidy (výrazná drobivost, spontánní krvácení, mnohočetné eroze, hluboké vředy) nebo dominantní aktivní luminální onemocnění vyžadující okamžitou léčbu, hodnoceno rektosigmoidoskopií
  • Pacienti s CDAI ≥201
  • Pacienti s abscesem, pokud není před zahájením léčby potvrzena kompletní toaleta oblasti s drenáží sbírek a absencí abscesu a dalších sbírek
  • Přítomnost setonů, pokud nebyly odstraněny před zahájením studie
  • Přítomnost >3 píštělových cest a/nebo vnějších otvorů
  • Pacienti s rektální a/nebo anální stenózou hodnocenou rektoskopií nebo EUA
  • Pacienti, kteří dostávali infliximab nebo jakékoli jiné anti-TNF činidlo během 8 týdnů před podáním buněčné léčby
  • Pacienti, kteří dostávali takrolimus nebo cyklosporin během 4 týdnů před podáním buněčné léčby
  • Pacienti s rektovaginální píštělí, anální píštělí a/nebo neperianální enterokutánní píštělí
  • Pacienti s infekcí HIV, HBV, HCV nebo treponemou, ať už aktivní nebo latentní
  • Pacienti s anamnézou zneužívání alkoholu nebo jiných návykových látek během 6 měsíců před zařazením
  • Pacienti se zhoubným nádorem, s výjimkou bazaliomu nebo kožního spinocelulárního karcinomu, nebo pacienti s předchozí anamnézou zhoubných nádorů, pokud neoplastické onemocnění nebylo v posledních 5 letech v remisi
  • Pacienti s kardiopulmonálním onemocněním, které je podle názoru zkoušejícího nestabilní nebo dostatečně závažné na to, aby bylo pacient vyloučen ze studie.
  • Pacienti s jakýmkoli typem lékařského nebo psychiatrického onemocnění, které by podle názoru zkoušejícího mohlo být důvodem k vyloučení ze studie
  • Pacienti s vrozenou nebo získanou imunodeficiencí
  • Pacienti s abnormálními laboratorními nálezy, které kontraindikují jejich zařazení do studie
  • Pacienti alergičtí na lokální anestetika nebo gadolinium (kontrast MRI)
  • MRI je neproveditelná (např. v důsledku přítomnosti kardiostimulátorů, náhrad kyčelního kloubu nebo těžké klaustrofobie)
  • Liposukce s extrakcí alespoň 100 cm3 tuku z břišní stěny je technicky neproveditelná nebo pacient s výkonem nesouhlasí
  • Pacienti, kteří v době zařazení do studie potřebují operaci v perianální oblasti z jiných důvodů, než jsou píštěle, nebo se potřeba takové operace v této oblasti předpokládá do 26 týdnů po podání léčby.
  • Pacienti, kteří v předchozích 6 měsících prodělali velkou operaci nebo těžké trauma
  • Těhotné nebo kojící ženy
  • Pacienti, kteří nechtějí nebo nemohou dodržovat postupy studie
  • Pacienti, kteří v současné době užívají nebo dostávali během 1 měsíce před zařazením do této klinické studie jakýkoli hodnocený lék
  • Je nepravděpodobné, že by pacienti dodržovali postupy studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: PARALELNÍ
  • Maskování: SINGL

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
EXPERIMENTÁLNÍ: ASC
Intralezionální dávka 20 milionů buněk na začátku s možným druhým podáním 40 milionů buněk v případě neúplného uzavření píštěle po hodnocení ve 12. týdnu.
Lék: Expandované autologní dospělé kmenové buňky odvozené z tukové tkáně (eASC)
Administraci bude předcházet lokalizace a uzavření vnitřního otvoru. Injekce pro léčbu buněk bude provedena podle standardů velké ambulantní chirurgie. Pacienti dostanou intralezionální dávku 20 milionů buněk na začátku. 50 % buněčné suspenze bude umístěno do stěn píštěle vnitřního otvoru, přičemž zbývajících 50 % bude injikováno přes stěny cílové píštěle. Pacienti bez zhojení (úplné uzavření píštěle) v týdnu 12 dostanou druhou dávku 40 milionů buněk za použití stejného léčebného přístupu.
Ostatní jména:
  • Cx401 (kód společnosti)
  • Ontaril®
SHAM_COMPARATOR: Placebo
Instilace fyziologického roztoku do fistulózního traktu po identickém procesu přípravy traktu jako u zkoumané léčebné skupiny.
Lék: Placebo
Podávání bude předcházet lokalizace a uzavření vnitřního otvoru podle standardů velké ambulantní chirurgie. Subjekty budou dostávat jeden léčebný cyklus s placebem sestávající z intralezionální instilace 5 ml fyziologického roztoku. Pacienti bez zhojení (úplné uzavření píštěle) po hodnocení ve 12. týdnu budou nadále dostávat standardní péči až do primárního posouzení uzavření píštěle v týdnu 24. Pacientům s neúplným uzávěrem píštěle ve 24. týdnu bude nabídnuta možnost zúčastnit se samostatné otevřené jednoramenné studie využívající ASC odvozené z postupu liposukce.
Ostatní jména:
  • Normální fyziologický roztok

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Procento subjektů, u kterých se uzavřely vnější otvory léčené perianální píštěle
Časové okno: 24 týdnů
24 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Procento subjektů, u kterých se uzavřely vnější otvory léčené perianální píštěle
Časové okno: 12 týdnů
12 týdnů
Změny v průběhu času v indexu aktivity perianálních chorob
Časové okno: 4, 10, 12, 16, 22 a 24 týdnů
4, 10, 12, 16, 22 a 24 týdnů
Změny v průběhu času v indexu aktivity Crohnovy choroby
Časové okno: 10 a 22 týdnů
10 a 22 týdnů
Změny v průběhu času ve skóre závažnosti MRI (MSS)
Časové okno: 12 a 24 týdnů
12 a 24 týdnů
Hodnocení kvality života pomocí dotazníku SF-36
Časové okno: 12 a 24 týdnů
12 a 24 týdnů
Procento subjektů, kterým se vyhýbají chirurgické zákroky
Časové okno: 24 týdnů
24 týdnů
Nežádoucí události
Časové okno: 4, 10, 12, 16, 22 a 24 týdnů
4, 10, 12, 16, 22 a 24 týdnů
Klinicky relevantní variace vitálních funkcí
Časové okno: 4, 10, 12, 16, 22 a 24 týdnů
4, 10, 12, 16, 22 a 24 týdnů
Klinicky relevantní variace v laboratorních testech
Časové okno: 4, 10, 12, 16, 22 a 24 týdnů
4, 10, 12, 16, 22 a 24 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Tigenix S.A.U.

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Damián García-Olmo, MD, General Surgery Department, Hospital Universitario La Paz

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. prosince 2008

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. února 2010

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. února 2010

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
21. června 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
21. června 2011

První zveřejněno (ODHAD)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
22. června 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
12. dubna 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
10. dubna 2019

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. dubna 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • CX-401/FATT2
  • EudraCT: 2008-004286-25

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení